Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ALN-TTR02 (Patisiran) vizsgálata a transzthyretin (TTR) által közvetített amiloidózis kezelésére olyan betegeknél, akiket már kezeltek ALN-TTR02-vel (Patisiran)

2024. április 17. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals

2. fázisú, többközpontú, nyílt, kiterjesztett vizsgálat az ALN-TTR02 hosszú távú biztonságosságának, klinikai aktivitásának és farmakokinetikájának értékelésére olyan családi amiloidotikus polineuropathiában szenvedő betegeknél, akik korábban ALN-TTR02-t kaptak

Ennek a vizsgálatnak a célja az ALN-TTR02 (patisiran) hosszú távú adagolásának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése transztiretin (TTR) által közvetített amiloidózisban (ATTR) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Rio de Janeiro, Brazília
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
        • Clinical Trial Site
  • Franciaország
      • Le Kremlin-bicetre, Franciaország
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Franciaország
        • Clinical Trial Site
  • Németország
      • Munster, Németország
        • Clinical Trial Site
  • Portugália
      • Lisbon, Portugália
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugália
        • Clinical Trial Site
  • Spanyolország
      • Palma De Mallorca, Spanyolország
        • Clinical Trial Site
  • Svédország
      • Umeå, Svédország
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Korábban kapott és tolerált ALN-TTR02 (patisiran) az ALN-TTR02-002 vizsgálatban.
  • Megfelelő Karnofsky teljesítőképesség, máj- és vesefunkció.

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató.
  • Májátültetésen esett át.
  • A New York Heart Association szívelégtelenség besorolása >2.
  • Instabil anginája van.
  • Kontrollálatlan, klinikailag jelentős szívritmuszavara van.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ALN-TTR02 (patisiran)
Drog: ALN-TTR02 (patisiran) intravénás (IV) infúzióval beadva

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos eseményeket (AE), súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE) és a vizsgálati gyógyszer abbahagyását tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: Az alapvonaltól az utolsó adag utáni 56 napig
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely olyan betegnél vagy klinikai vizsgálati betegnél fordul elő, akinek gyógyszert adtak be, és amelynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése ezzel a kezeléssel.
Az alapvonaltól az utolsó adag utáni 56 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a szérum TTR-szintekben
Időkeret: Az alapvonaltól az utolsó adag utáni 56 napig
TTR szintek, az enzim-linked immunosorbens assay (ELISA) módszerrel mérve.
Az alapvonaltól az utolsó adag utáni 56 napig
Változás az alapvonalhoz képest a módosított neuropátia-károsodás pontszámában +7 (mNIS+7)
Időkeret: Alapállapot, 24. hónap
Az mNIS+7 értékelés a neurológiai károsodás összetett mérése, amely átfogó mérést nyújt a nagy és kis rostok működéséről, amely magában foglalja az örökletes, transztiretin által közvetített amiloidózisban (hATTR) szenvedő polyneuropathiában szenvedő betegek motoros, szenzoros és autonóm hiányosságainak összességét. A minimális és maximális érték 0, illetve 304. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez.
Alapállapot, 24. hónap
Az EuroQoL (életminőség)-5 dimenzió (EQ-5D), az EuroQoL vizuális analóg skála (EQ-VAS) kérdőívei és a Rasch-beépített általános fogyatékossági skála (R-ODS) által értékelt életminőség és fogyatékosság kiindulási állapotának változása
Időkeret: Alapállapot, 24. hónap
A teljes EQ-5D mérése egy 0-tól 1-ig terjedő skálán történik, ahol a 0 a legrosszabb és az 1 a legjobb. Az EQ-VAS mérése 0-tól 100-ig terjedő skálán történik, ahol a 0 a legrosszabb és a 100 a legjobb. Az R-ODS rögzíti a betegek aktivitási és társadalmi részvételi korlátait. Az R-ODS pontszám 0-tól (legsúlyosabb aktivitási és társadalmi részvételi korlátozások) 100-ig (nincs tevékenység és társadalmi részvétel korlátozása) terjed.
Alapállapot, 24. hónap
A járássebesség változása 10 méteres sétateszttel
Időkeret: Alapállapot, 24. hónap
A 10 méteres séta teszt azt az időt méri (másodpercben), ameddig a beteg 10 métert tesz meg.
Alapállapot, 24. hónap
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a kézfogás erősségében
Időkeret: Alapállapot, 24. hónap
Az átlagos (SEM) kézfogás erőssége a kiindulási értékhez képest 24 hónap után megváltozott azon betegek között, akik patisiran-t kaptak TTR stabilizátorral vagy anélkül.
Alapállapot, 24. hónap
A táplálkozási állapot változása az alapvonalhoz képest (módosított testtömeg-index, mBMI)
Időkeret: Alapállapot, 24. hónap
A betegek tápláltsági állapotát az mBMI-vel értékelték, amelyet a BMI (kg/m^2) és az albumin (g/l) szorzataként számítottak ki. Az mBMI kiindulási értékhez viszonyított növekedése javulást, a kiindulási érték csökkenése pedig rosszabbodást jelez.
Alapállapot, 24. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. október 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. október 11.

Első közzététel (Becsült)

2013. október 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 17.

Utolsó ellenőrzés

2018. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALN-TTR02-003
  • 2013-001644-65 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az eredményeket alátámasztó anonimizált egyéni résztvevői adatokhoz való hozzáférés a vizsgálat befejezése után 12 hónappal, és legalább 12 hónappal azután, hogy a terméket és a javallatot jóváhagyták az Egyesült Államokban és/vagy az EU-ban.

Az adatszolgáltatás egy kutatási javaslat jóváhagyásától és az adatmegosztási megállapodás megkötésétől függ. Az adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket a www.vivli.org weboldalon keresztül lehet benyújtani.

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a TTR-közvetített amiloidózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Angola

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel