Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelsen af ​​ALN-TTR02 (Patisiran) til behandling af transthyretin (TTR)-medieret amyloidose hos patienter, der allerede er blevet behandlet med ALN-TTR02 (Patisiran)

17. april 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Et fase 2, multicenter, åbent udvidelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, kliniske aktivitet og farmakokinetik af ALN-TTR02 hos patienter med familiær amyloidotisk polyneuropati, som tidligere har modtaget ALN-TTR02

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​langtidsdosering med ALN-TTR02 (patisiran) hos patienter med transthyretin (TTR) medieret amyloidose (ATTR).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin-bicetre, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Umeå, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Munster, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 83 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidligere modtaget og tolereret ALN-TTR02 (patisiran) i undersøgelse ALN-TTR02-002.
  • Tilstrækkelig Karnofsky præstationsstatus, leverfunktion og nyrefunktion.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende.
  • Har fået en levertransplantation.
  • Har en New York Heart Association hjertesvigtsklassificering >2.
  • Har ustabil angina.
  • Har ukontrolleret klinisk signifikant hjertearytmi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ALN-TTR02 (patisiran)
Medicin: ALN-TTR02 (patisiran) indgivet ved intravenøs (IV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af deltagere, der oplever bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og seponering af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Fra baseline op til 56 dage efter sidste dosis
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk forsøgspatient, der har fået administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
Fra baseline op til 56 dage efter sidste dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i serum-TTR-niveauer
Tidsramme: Fra baseline op til 56 dage efter sidste dosis
TTR-niveauer, målt ved hjælp af den enzymbundne immunosorbent-assay (ELISA) metode.
Fra baseline op til 56 dage efter sidste dosis
Ændring fra baseline i den modificerede neuropati-score +7 (mNIS+7)
Tidsramme: Baseline, måned 24
MNIS+7-vurderingen er et sammensat mål for neurologisk svækkelse, der giver et omfattende mål for store og små fibres funktion, som omfatter helheden af ​​de motoriske, sensoriske og autonome underskud, der ses hos arvelig transthyretin-medieret amyloidose (hATTR) patienter med polyneuropati. Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis 0 og 304. En højere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline i livskvalitet og handicap som vurderet af EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions (EQ-5D), EuroQoL Visual Analog Scale (EQ-VAS) spørgeskemaer og Rasch-bygget Overall Disability Scale (R-ODS)
Tidsramme: Baseline, måned 24
Den samlede EQ-5D måles på en skala fra 0 til 1, hvor 0 er dårligst og 1 bedst. EQ-VAS måles på en skala fra 0-100, hvor 0 er det værste og 100 det bedste. R-ODS fanger aktivitets- og social deltagelsesbegrænsninger hos patienter. R-ODS-scoren spænder fra 0 (mest alvorlige aktivitets- og social deltagelsesbegrænsninger) til 100 (ingen aktivitets- og social deltagelsesbegrænsninger).
Baseline, måned 24
Ændring i ganghastighed med 10 meter gangtest
Tidsramme: Baseline, måned 24
10 meter gangtesten måler den tid (i sekunder), det tager en patient at gå 10 meter.
Baseline, måned 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i håndgrebsstyrke
Tidsramme: Baseline, måned 24
Den gennemsnitlige (SEM) håndgrebsstyrke ændrede sig fra baseline efter 24 måneder mellem patienter, der brugte patisiran med eller uden en samtidig TTR-stabilisator.
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline i ernæringsstatus (modificeret kropsmasseindeks, mBMI)
Tidsramme: Baseline, måned 24
Patienternes ernæringsstatus blev evalueret ved hjælp af mBMI, beregnet som BMI (kg/m^2) ganget med albumin (g/L). En stigning fra baseline i mBMI tyder på forbedring, og et fald fra baseline tyder på forværring.
Baseline, måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. oktober 2013

Først opslået (Anslået)

14. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2024

Sidst verificeret

1. november 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTR02-003
  • 2013-001644-65 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA og/eller EU.

Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med TTR-medieret amyloidose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner