Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ALN-TTR02 (Patisiran) w leczeniu amyloidozy za pośrednictwem transtyretyny (TTR) u pacjentów, którzy byli już leczeni ALN-TTR02 (Patisiran)

17 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, aktywności klinicznej i farmakokinetyki ALN-TTR02 u pacjentów z rodzinną polineuropatią amyloidotyczną, którzy otrzymywali wcześniej ALN-TTR02

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długotrwałego dawkowania ALN-TTR02 (patisiran) u pacjentów z amyloidozą zależną od transtyretyny (TTR).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Le Kremlin-bicetre, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Palma De Mallorca, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Munster, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugalia
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Umeå, Szwecja
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 83 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wcześniej otrzymany i tolerowany ALN-TTR02 (patisiran) w badaniu ALN-TTR02-002.
  • Odpowiedni stan sprawności Karnofsky'ego, czynność wątroby i czynność nerek.

Kryteria wyłączenia:

  • W ciąży lub karmiące.
  • Przeszedł przeszczep wątroby.
  • Ma klasyfikację niewydolności serca według New York Heart Association >2.
  • Ma niestabilną dusznicę bolesną.
  • Ma niekontrolowane, istotne klinicznie zaburzenia rytmu serca.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ALN-TTR02 (patisiran)
Lek: ALN-TTR02 (patisiran) podawany we wlewie dożylnym (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i odstawienie badanego leku
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 56 dni po ostatniej dawce
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub pacjenta objętego badaniem klinicznym, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Od wartości początkowej do 56 dni po ostatniej dawce

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana procentowa poziomów TTR w surowicy w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 56 dni po ostatniej dawce
Poziomy TTR mierzone metodą testu immunoenzymatycznego (ELISA).
Od wartości początkowej do 56 dni po ostatniej dawce
Zmiana od wartości wyjściowej w Zmodyfikowanym wyniku upośledzenia neuropatii +7 (mNIS+7)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
Ocena mNIS+7 jest złożoną miarą upośledzenia neurologicznego, która zapewnia kompleksową miarę funkcji dużych i małych włókien, która obejmuje całość deficytów ruchowych, czuciowych i autonomicznych obserwowanych u pacjentów z dziedziczną amyloidozą zależną od transtyretyny (hATTR) z polineuropatią. Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio 0 i 304. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość bazowa, miesiąc 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie jakości życia i niepełnosprawności ocenianej za pomocą kwestionariuszy EuroQoL (jakość życia)-5 (EQ-5D), kwestionariuszy EuroQoL Visual Analog Scale (EQ-VAS) i ogólnej skali niepełnosprawności (R-ODS) opracowanej przez Rascha
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
Ogólny EQ-5D jest mierzony w skali od 0 do 1, gdzie 0 oznacza najgorszy, a 1 najlepszy. EQ-VAS jest mierzony w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszą, a 100 najlepszą. R-ODS rejestruje ograniczenia aktywności i uczestnictwa w życiu społecznym pacjentów. Wynik R-ODS waha się od 0 (najpoważniejsze ograniczenia w aktywności i uczestnictwie społecznym) do 100 (brak ograniczeń w aktywności i uczestnictwie społecznym).
Wartość bazowa, miesiąc 24
Zmiana prędkości chodu z 10-metrowym testem marszu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
Test marszu na 10 metrów mierzy czas (w sekundach), jaki zajmuje pacjentowi przejście 10 metrów.
Wartość bazowa, miesiąc 24
Średnia zmiana siły uścisku dłoni w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
Średnia (SEM) zmiana siły uścisku dłoni od wartości wyjściowej po 24 miesiącach pomiędzy pacjentami, którzy stosowali patisyran z towarzyszącym stabilizatorem TTR lub bez niego.
Wartość bazowa, miesiąc 24
Zmiana stanu odżywienia w stosunku do wartości wyjściowych (zmodyfikowany wskaźnik masy ciała, mBMI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
Stan odżywienia pacjentów oceniano za pomocą mBMI, obliczonego jako BMI (kg/m^2) pomnożony przez albuminę (g/l). Wzrost mBMI w stosunku do wartości wyjściowych sugeruje poprawę, a spadek w stosunku do wartości wyjściowych sugeruje pogorszenie.
Wartość bazowa, miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 października 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

14 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTR02-003
  • 2013-001644-65 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników potwierdzających te wyniki jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie mniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w USA i/lub UE.

Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia umowy o udostępnieniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Amyloidoza zależna od TTR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj