Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ALN-TTR02 (Patisiran) pro léčbu amyloidózy zprostředkované transthyretinem (TTR) u pacientů, kteří již byli léčeni ALN-TTR02 (Patisiran)

17. dubna 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Fáze 2, multicentrická, otevřená, rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, klinické aktivity a farmakokinetiky ALN-TTR02 u pacientů s familiární amyloidotickou polyneuropatií, kteří dříve dostávali ALN-TTR02

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost dlouhodobého podávání ALN-TTR02 (patisiran) u pacientů s amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (TTR) (ATTR).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Le Kremlin-bicetre, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Francie
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Munster, Německo
        • Clinical Trial Site
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugalsko
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Palma De Mallorca, Španělsko
        • Clinical Trial Site
  • Švédsko
      • Umeå, Švédsko
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 83 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dříve dostávali a tolerovali ALN-TTR02 (patisiran) ve studii ALN-TTR02-002.
  • Adekvátní Karnofského výkonnostní stav, jaterní funkce a renální funkce.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotná nebo kojící.
  • Prodělal transplantaci jater.
  • Má klasifikaci srdečního selhání podle New York Heart Association >2.
  • Má nestabilní anginu pectoris.
  • Má nekontrolovanou klinicky významnou srdeční arytmii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ALN-TTR02 (patisiran)
Lék: ALN-TTR02 (patisiran) podávaný intravenózní (IV) infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody (AE), závažné nežádoucí příhody (SAE) a vysazení léku ve studii
Časové okno: Od výchozího stavu až do 56 dnů po poslední dávce
AE je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo klinického zkoumaného pacienta, kterému je podán farmaceutický produkt a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou.
Od výchozího stavu až do 56 dnů po poslední dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách TTR v séru
Časové okno: Od výchozího stavu až do 56 dnů po poslední dávce
Hladiny TTR, měřené pomocí metody ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay).
Od výchozího stavu až do 56 dnů po poslední dávce
Změna od výchozí hodnoty v modifikovaném skóre poškození neuropatie +7 (mNIS+7)
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Hodnocení mNIS+7 je složené měření neurologického postižení, které poskytuje komplexní měření funkce velkých a malých vláken, které zahrnuje celkový motorický, senzorický a autonomní deficit pozorovaný u pacientů s hereditární amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (hATTR) s polyneuropatií. Minimální a maximální hodnoty jsou 0 a 304. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav, 24. měsíc
Změna od výchozího stavu v kvalitě života a zdravotním postižení podle hodnocení EuroQoL (Quality of Life)-5 dimenzí (EQ-5D), dotazníků EuroQoL Visual Analog Scale (EQ-VAS) a Raschovy škály celkového postižení (R-ODS)
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Celkový EQ-5D se měří na stupnici od 0 do 1, přičemž 0 je nejhorší a 1 nejlepší. EQ-VAS se měří na stupnici 0-100, přičemž 0 je nejhorší a 100 nejlepší. R-ODS zachycuje omezení aktivity a sociální participace u pacientů. Skóre R-ODS se pohybuje od 0 (nejzávažnější omezení aktivity a sociální participace) do 100 (žádná omezení aktivity a sociální participace).
Výchozí stav, 24. měsíc
Změna rychlosti chůze pomocí testu chůze na 10 metrů
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Test chůze na 10 metrů měří čas (v sekundách), za který pacient ujde 10 metrů.
Výchozí stav, 24. měsíc
Průměrná změna síly úchopu od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Průměrná (SEM) změna síly stisku ruky od výchozí hodnoty po 24 měsících mezi pacienty, kteří užívali patisiran s nebo bez současného stabilizátoru TTR.
Výchozí stav, 24. měsíc
Změna nutričního stavu od výchozí hodnoty (upravený index tělesné hmotnosti, mBMI)
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Nutriční stav pacientů byl hodnocen pomocí mBMI, vypočtené jako BMI (kg/m^2) vynásobené albuminem (g/l). Zvýšení mBMI oproti výchozí hodnotě naznačuje zlepšení a snížení oproti výchozí hodnotě naznačuje zhoršení.
Výchozí stav, 24. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. října 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

14. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTR02-003
  • 2013-001644-65 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Přístup k anonymizovaným údajům jednotlivých účastníků, které podporují tyto výsledky, je zpřístupněn 12 měsíců po dokončení studie a ne méně než 12 měsíců poté, co byl přípravek a indikace schválena v USA a/nebo EU.

Údaje budou poskytnuty v závislosti na schválení návrhu výzkumu a uzavření dohody o sdílení dat. Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky www.vivli.org.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Amyloidóza zprostředkovaná TTR

Klinické studie na ALN-TTR02 (patisiran) podávaný intravenózní (IV) infuzí

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit