Studie ALN-TTR02 (Patisiran) pro léčbu amyloidózy zprostředkované transthyretinem (TTR) u pacientů, kteří již byli léčeni ALN-TTR02 (Patisiran)
17. dubna 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
Fáze 2, multicentrická, otevřená, rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, klinické aktivity a farmakokinetiky ALN-TTR02 u pacientů s familiární amyloidotickou polyneuropatií, kteří dříve dostávali ALN-TTR02
Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost dlouhodobého podávání ALN-TTR02 (patisiran) u pacientů s amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (TTR) (ATTR).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
27
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin-bicetre, Francie
- Clinical Trial Site
-
Marseille Cedex, Francie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Munster, Německo
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugalsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Palma De Mallorca, Španělsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Umeå, Švédsko
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 81 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dříve dostávali a tolerovali ALN-TTR02 (patisiran) ve studii ALN-TTR02-002.
- Adekvátní Karnofského výkonnostní stav, jaterní funkce a renální funkce.
Kritéria vyloučení:
- Těhotná nebo kojící.
- Prodělal transplantaci jater.
- Má klasifikaci srdečního selhání podle New York Heart Association >2.
- Má nestabilní anginu pectoris.
- Má nekontrolovanou klinicky významnou srdeční arytmii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ALN-TTR02 (patisiran)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody (AE), závažné nežádoucí příhody (SAE) a vysazení léku ve studii
Časové okno: Od výchozího stavu až do 56 dnů po poslední dávce
|
AE je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo klinického zkoumaného pacienta, kterému je podán farmaceutický produkt a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou.
|
Od výchozího stavu až do 56 dnů po poslední dávce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách TTR v séru
Časové okno: Od výchozího stavu až do 56 dnů po poslední dávce
|
Hladiny TTR, měřené pomocí metody ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay).
|
Od výchozího stavu až do 56 dnů po poslední dávce
|
|
Změna od výchozí hodnoty v modifikovaném skóre poškození neuropatie +7 (mNIS+7)
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
|
Hodnocení mNIS+7 je složené měření neurologického postižení, které poskytuje komplexní měření funkce velkých a malých vláken, které zahrnuje celkový motorický, senzorický a autonomní deficit pozorovaný u pacientů s hereditární amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (hATTR) s polyneuropatií.
Minimální a maximální hodnoty jsou 0 a 304.
Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Výchozí stav, 24. měsíc
|
|
Změna od výchozího stavu v kvalitě života a zdravotním postižení podle hodnocení EuroQoL (Quality of Life)-5 dimenzí (EQ-5D), dotazníků EuroQoL Visual Analog Scale (EQ-VAS) a Raschovy škály celkového postižení (R-ODS)
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
|
Celkový EQ-5D se měří na stupnici od 0 do 1, přičemž 0 je nejhorší a 1 nejlepší.
EQ-VAS se měří na stupnici 0-100, přičemž 0 je nejhorší a 100 nejlepší.
R-ODS zachycuje omezení aktivity a sociální participace u pacientů.
Skóre R-ODS se pohybuje od 0 (nejzávažnější omezení aktivity a sociální participace) do 100 (žádná omezení aktivity a sociální participace).
|
Výchozí stav, 24. měsíc
|
|
Změna rychlosti chůze pomocí testu chůze na 10 metrů
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
|
Test chůze na 10 metrů měří čas (v sekundách), za který pacient ujde 10 metrů.
|
Výchozí stav, 24. měsíc
|
|
Průměrná změna síly úchopu od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
|
Průměrná (SEM) změna síly stisku ruky od výchozí hodnoty po 24 měsících mezi pacienty, kteří užívali patisiran s nebo bez současného stabilizátoru TTR.
|
Výchozí stav, 24. měsíc
|
|
Změna nutričního stavu od výchozí hodnoty (upravený index tělesné hmotnosti, mBMI)
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
|
Nutriční stav pacientů byl hodnocen pomocí mBMI, vypočtené jako BMI (kg/m^2) vynásobené albuminem (g/l).
Zvýšení mBMI oproti výchozí hodnotě naznačuje zlepšení a snížení oproti výchozí hodnotě naznačuje zhoršení.
|
Výchozí stav, 24. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. října 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. října 2013
První zveřejněno (Odhadovaný)
14. října 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-TTR02-003
- 2013-001644-65 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Přístup k anonymizovaným údajům jednotlivých účastníků, které podporují tyto výsledky, je zpřístupněn 12 měsíců po dokončení studie a ne méně než 12 měsíců poté, co byl přípravek a indikace schválena v USA a/nebo EU.
Údaje budou poskytnuty v závislosti na schválení návrhu výzkumu a uzavření dohody o sdílení dat. Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky www.vivli.org.
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .