이미 ALN-TTR02(파티시란)로 치료받은 환자의 트랜스티레틴(TTR) 매개 아밀로이드증 치료를 위한 ALN-TTR02(파티시란) 연구
2024년 4월 17일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
이전에 ALN-TTR02를 투여받은 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 환자에서 ALN-TTR02의 장기 안전성, 임상 활동 및 약동학을 평가하기 위한 2상, 다기관, 공개 라벨, 확장 연구
이 연구의 목적은 트랜스티레틴(TTR) 매개 아밀로이드증(ATTR) 환자에서 ALN-TTR02(파티시란) 장기 투여의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Munster, 독일
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국
- Clinical Trial Site
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Rio de Janeiro, 브라질
- Clinical Trial Site
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Umeå, 스웨덴
- Clinical Trial Site
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Palma De Mallorca, 스페인
- Clinical Trial Site
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Lisbon, 포르투갈
- Clinical Trial Site
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Porto, 포르투갈
- Clinical Trial Site
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Le Kremlin-bicetre, 프랑스
- Clinical Trial Site
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Marseille Cedex, 프랑스
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이전에 연구 ALN-TTR02-002에서 ALN-TTR02(파티시란)를 받았고 용인되었습니다.
- 적절한 Karnofsky 수행 상태, 간 기능 및 신장 기능.
제외 기준:
- 임신 또는 간호.
- 간 이식을 받았습니다.
- New York Heart Association 심부전 분류가 >2입니다.
- 불안정 협심증이 있습니다.
- 조절되지 않는 임상적으로 유의한 심장 부정맥이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ALN-TTR02(파티시란)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 연구 약물 중단을 경험한 참가자의 수
기간: 기준선에서 마지막 투여 후 56일까지
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AE는 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 시험 환자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
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기준선에서 마지막 투여 후 56일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 TTR 수준의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선에서 마지막 투여 후 56일까지
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ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay) 방법을 사용하여 측정한 TTR 수준.
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기준선에서 마지막 투여 후 56일까지
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수정된 신경병증 손상 점수 +7(mNIS+7)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24개월
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MNIS+7 평가는 다발신경병증이 있는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR) 환자에서 볼 수 있는 전체 운동, 감각 및 자율신경 결손을 포함하는 크고 작은 섬유 기능의 포괄적인 측정을 제공하는 신경 손상의 복합 측정입니다.
최소값과 최대값은 각각 0과 304입니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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기준선, 24개월
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EuroQoL(삶의 질)-5 차원(EQ-5D), EuroQoL Visual Analog Scale(EQ-VAS) 설문지 및 Rasch-built 전체 장애 척도(R-ODS)로 평가한 삶의 질 및 장애의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24개월
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전체 EQ-5D는 0에서 1까지의 척도로 측정되며 0은 최악이고 1은 최고입니다.
EQ-VAS는 0-100의 척도로 측정되며 0은 최악이고 100은 최고입니다.
R-ODS는 환자의 활동 및 사회적 참여 제한을 포착합니다.
R-ODS 점수 범위는 0(가장 심각한 활동 및 사회적 참여 제한)에서 100(활동 및 사회적 참여 제한 없음)까지입니다.
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기준선, 24개월
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10미터 걷기 테스트를 통한 보행 속도의 변화
기간: 기준선, 24개월
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10미터 걷기 테스트는 환자가 10미터를 걷는 데 걸리는 시간(초)을 측정합니다.
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기준선, 24개월
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손 악력의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선, 24개월
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수반되는 TTR 안정제와 함께 또는 수반되지 않는 파티시란을 사용한 환자들 사이에서 24개월에 기준선으로부터의 평균(SEM) 손 악력 변화.
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기준선, 24개월
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영양 상태의 기준선으로부터의 변화(수정된 체질량 지수, mBMI)
기간: 기준선, 24개월
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환자의 영양 상태는 BMI(kg/m^2)에 알부민(g/L)을 곱한 mBMI를 사용하여 평가했습니다.
mBMI의 기준선 대비 증가는 개선을 시사하고 기준선 대비 감소는 악화를 시사합니다.
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기준선, 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 10월 11일
처음 게시됨 (추정된)
2013년 10월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2018년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- ALN-TTR02-003
- 2013-001644-65 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이러한 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 액세스는 연구 완료 후 12개월, 제품 및 적응증이 미국 및/또는 EU에서 승인된 후 최소 12개월 후에 제공됩니다.
데이터는 연구 제안 승인 및 데이터 공유 계약 이행에 따라 제공됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 www.vivli.org를 통해 제출할 수 있습니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
TTR 매개 아밀로이드증에 대한 임상 시험
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Alnylam Pharmaceuticals완전한TTR 매개 아밀로이드증포르투갈, 스페인, 스웨덴, 브라질, 미국, 프랑스, 독일
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