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すでにALN-TTR02（パチシラン）で治療された患者におけるトランスサイレチン（TTR）媒介性アミロイドーシスの治療のためのALN-TTR02（パチシラン）の研究

2024年4月17日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals

以前にALN-TTR02を投与された家族性アミロイド性多発ニューロパシー患者におけるALN-TTR02の長期安全性、臨床活性、および薬物動態を評価する第2相、多施設、非盲検、延長試験

この研究の目的は、トランスサイレチン (TTR) 媒介性アミロイドーシス (ATTR) 患者における ALN-TTR02 (パチシラン) の長期投与の安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

27

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
        • Clinical Trial Site
  • スウェーデン
      • Umeå、スウェーデン
        • Clinical Trial Site
  • スペイン
      • Palma De Mallorca、スペイン
        • Clinical Trial Site
  • ドイツ
      • Munster、ドイツ
        • Clinical Trial Site
  • フランス
      • Le Kremlin-bicetre、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex、フランス
        • Clinical Trial Site
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル
        • Clinical Trial Site
  • ポルトガル
      • Lisbon、ポルトガル
        • Clinical Trial Site
      • Porto、ポルトガル
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～83年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -以前にALN-TTR02-002試験でALN-TTR02（パチシラン）を受け、許容された。
  • 十分なカルノフスキーパフォーマンスステータス、肝機能、および腎機能。

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中。
  • 肝移植を受けています。
  • -ニューヨーク心臓協会の心不全分類> 2を持っています。
  • 不安定狭心症です。
  • -制御されていない臨床的に重大な心不整脈があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ALN-TTR02（パチシラン）
薬：静脈内（IV）注入によって投与されるALN-TTR02（パチシラン）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）および治験薬の中止を経験した参加者の数
時間枠：ベースラインから最終投与後 56 日まで
AE とは、医薬品を投与された患者または治験中の臨床患者における有害な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
ベースラインから最終投与後 56 日まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清 TTR レベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから最終投与後 56 日まで
酵素結合免疫吸着アッセイ (ELISA) メソッドを使用して測定された TTR レベル。
ベースラインから最終投与後 56 日まで
修正ニューロパシー障害スコア +7 のベースラインからの変化 (mNIS+7)
時間枠：ベースライン、24 か月目
MNIS+7 評価は、多発神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシス (hATTR) 患者に見られる運動、感覚、および自律神経障害の全体を網羅する、大小の線維機能の包括的な尺度を提供する神経障害の複合尺度です。 最小値と最大値は、それぞれ 0 と 304 です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
ベースライン、24 か月目
EuroQoL (生活の質)-5 次元 (EQ-5D)、EuroQoL Visual Analog Scale (EQ-VAS) 質問票、および Rasch が作成した総合障害尺度 (R-ODS) によって評価された生活の質と障害のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 か月目
全体的な EQ-5D は、0 から 1 までのスケールで測定されます。0 は最悪、1 は最良です。 EQ-VAS は 0 ～ 100 のスケールで測定され、0 が最悪、100 が最良です。 R-ODS は、患者の活動と社会参加の制限を捉えます。 R-ODS スコアの範囲は 0 (最も深刻な活動と社会参加の制限) から 100 (活動なしと社会参加の制限) までです。
ベースライン、24 か月目
10メートル歩行試験による歩行速度の変化
時間枠：ベースライン、24 か月目
10 メートル歩行テストでは、患者が 10 メートル歩くのにかかる時間 (秒単位) を測定します。
ベースライン、24 か月目
握力のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、24 か月目
併用 TTR 安定剤の有無にかかわらず、パチシランを使用した患者間の 24 か月でのベースラインからの平均 (SEM) 握力の変化。
ベースライン、24 か月目
栄養状態のベースラインからの変化 (修正ボディマス指数、mBMI)
時間枠：ベースライン、24 か月目
患者の栄養状態は、BMI (kg/m^2) にアルブミン (g/L) を乗じて計算される mBMI を使用して評価されました。 mBMI のベースラインからの増加は改善を示唆し、ベースラインからの減少は悪化を示唆します。
ベースライン、24 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Alnylam Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Jared Gollob, MD、Alnylam Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年10月1日

一次修了 (実際)

2016年7月1日

研究の完了 (実際)

2016年8月1日

試験登録日

最初に提出

2013年10月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年10月11日

最初の投稿 (推定)

2013年10月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月17日

最終確認日

2018年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALN-TTR02-003
  • 2013-001644-65 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

これらの結果を裏付ける匿名化された個々の参加者データへのアクセスは、研究完了から 12 か月後、および製品と適応症が米国および/または EU で承認されてから 12 か月以上後に利用可能になります。

データは、研究提案の承認とデータ共有契約の締結を条件として提供されます。 データへのアクセスのリクエストは、Web サイト www.vivli.org から送信できます。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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