Stato nutrizionale degli adulti con PKU prima e durante il trattamento con Pegvaliase
15 novembre 2023 aggiornato da: Krista Viau, Boston Children's Hospital
Valutazione longitudinale dello stato nutrizionale degli adulti con PKU prima e durante il trattamento con Pegvaliase
Condurre uno studio prospettico longitudinale per valutare lo stato nutrizionale negli adulti con fenilchetonuria (PKU) prima e durante il trattamento con pegvaliase (Palynziq™).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Gli investigatori confronteranno il cambiamento intra-soggetto negli adulti con PKU che seguono una dieta ipoproteica (assunzione di proteine inferiore alla RDA per le proteine in base al peso (0,8 g/kg/giorno) con o senza un alimento medico PKU) entro 90 giorni dall'inizio di pegvaliase (basale) e 9 e 15 mesi dopo.
Gli investigatori raccoglieranno misure di laboratorio dello stato nutrizionale, antropometria, assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) per misurare la composizione corporea e la densità minerale ossea (BMD) e la calorimetria indiretta per misurare il dispendio energetico a riposo (REE).
Inoltre, saranno ottenute registrazioni alimentari di tre giorni per valutare l'assunzione di proteine e la qualità generale della dieta.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
12
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Questo studio recluterà adulti con PKU che stanno iniziando la terapia con pegvaliase e attualmente seguono una dieta ipoproteica con o senza cibo medico.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di fenilchetonuria
- Età 18-65 anni
- A seguito di una dieta ipoproteica con o senza cibo medico negli ultimi 30 giorni
- L'assunzione naturale di proteine dal cibo è inferiore alla RDA per le proteine in base al peso (0,8 g/kg/giorno).
- Se non si consumano proteine animali, l'assunzione proteica raccomandata è del 115% RDA a causa della minore biodisponibilità delle proteine vegetali.
- Entro ±90 giorni dall'inizio del trattamento con pegvaliase al momento dell'arruolamento nello studio
Criteri di esclusione:
- Impossibile acconsentire allo studio
- Sotto i 18 anni o sopra i 65 anni
- L'assunzione naturale di proteine di routine è superiore alla RDA per le proteine (0,8 g/kg/giorno) negli ultimi 30 giorni.
- Donne che sono attualmente in gravidanza o in allattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione intra-soggetto nell'assunzione di proteine alimentari intatte e mediche (grammi/giorno) come riportato nei registri alimentari di tre giorni ai mesi 0, 9 e 15.
Lasso di tempo: 15 mesi
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15 mesi
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Modifica intra-soggetto dei marcatori sierici dello stato proteico ai mesi 0, 9 e 15.
Lasso di tempo: 15 mesi
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15 mesi
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Differenza intra-soggetto nella massa corporea magra (% LBM) dal mese 0 al 15.
Lasso di tempo: 15 mesi
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15 mesi
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Differenza intra-soggetto nella densità minerale ossea dal mese 0 al 15.
Lasso di tempo: 15 mesi
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15 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione intra-soggetto delle concentrazioni dei marcatori sierici dello stato dei micronutrienti ai mesi 0, 9 e 15.
Lasso di tempo: 15 mesi
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15 mesi
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Variazione intra-soggetto delle concentrazioni sieriche di nutrienti di acidi grassi essenziali ai mesi 0, 9 e 15.
Lasso di tempo: 15 mesi
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15 mesi
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Variazione intra-soggetto del BMI ai mesi 0, 9 e 15.
Lasso di tempo: 15 mesi
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15 mesi
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Variazione intra-soggetto dei marcatori sierici dello stato cardiovascolare ai mesi 0, 9 e 15.
Lasso di tempo: 15 mesi
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15 mesi
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Cambiamento intra-soggetto nel mangiare emotivo, moderazione cognitiva, alimentazione incontrollata ai mesi 0, 9 e 15.
Lasso di tempo: 15 mesi
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Il Three-Factor Eating Questionnaire (TFEQ)-18 è un questionario di 18 voci misurato su una scala a quattro punti di contenimento cognitivo (6 voci), alimentazione incontrollata (9 voci) e alimentazione emotiva (3 voci).
Le risposte sono misurate su una scala a quattro punti e i punteggi grezzi per ogni sottoscala sono trasformati per corrispondere a una scala da 0 a 100 punti.
Punteggi più alti nelle rispettive scale sono indicativi di maggiore moderazione cognitiva, alimentazione emotiva e alimentazione incontrollata.
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15 mesi
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Cambiamento intra-soggetto nella neofobia alimentare ai mesi 0, 9 e 15.
Lasso di tempo: 15 mesi
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La Food Neophobia Scale, che è stata adattata per una popolazione PKU, include nove domande misurate su una scala a sette punti con un punteggio totale più alto indicativo di una maggiore neofobia alimentare (range di punteggio 9-63).
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15 mesi
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Cambiamento intra-soggetto nelle tendenze alimentari epicuree ai mesi 0, 9 e 15.
Lasso di tempo: 15 mesi
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Il questionario sulle tendenze alimentari epicuree comprende sette elementi misurati con una scala a sette punti (range 7-49).
Punteggi più alti indicativi di maggiori tendenze alimentari epicuree.
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15 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 marzo 2019
Completamento primario (Effettivo)
31 dicembre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
20 ottobre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 febbraio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 febbraio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
27 febbraio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
16 novembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 novembre 2023
Ultimo verificato
1 novembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB-P00029889
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .