Caratterizzazione funzionale e meccanicistica delle ulcere degli arti nei pazienti con anemia falciforme (DrepanO2)
L'anemia falciforme è la malattia genetica più frequente al mondo (rappresenta una nascita oltre il 1900, in Francia). La polimerizzazione dell'emoglobina anormale (cioè HbS) quando deossigenata è all'origine di una distorsione meccanica dei globuli rossi (RBC) in una forma a mezzaluna. I globuli rossi falciformi sono molto fragili e rigidi, il che porta i pazienti ad avere una grave anemia e sviluppare frequenti e ripetute crisi vaso-occlusive dolorose. Inoltre, la ripetizione dei cicli di falciatura-decimazione provoca danni irreversibili ai globuli rossi, che ne accorciano l'emivita. L'accumulo di emoglobina libera ed eme nel plasma è coinvolto nelle lesioni dei vasi sanguigni sia nella macro che nella microcircolazione.
La conseguente disfunzione vascolare potrebbe spiegare perché le ulcere degli arti sono 10 volte più frequenti nei pazienti con anemia falciforme rispetto alla popolazione generale e possono manifestarsi in età più giovane. Le ulcere degli arti inducono una morbilità significativa (ritardo di guarigione tra 9 e 26 settimane nella coorte francese), sono associate a dolore significativo (necessità di antidolorifici oppioidi) e aumentano il rischio di infezione. Aumenta anche il costo delle cure. Inoltre, le ulcere provocano giorni di scuola e di lavoro persi.
I dati sulla fisiopatologia del microcircolo cutaneo e delle ulcere nei pazienti con anemia falciforme sono scarsi. Si vuole realizzare uno studio funzionale microcircolatorio e neurologico di pazienti con e senza ulcere e una caratterizzazione dei biomarcatori presenti nel sangue o nel liquido della ferita che possono partecipare alla fisiopatologia delle ulcere.
Per garantire la guarigione, sono essenziali terapie adeguate. Vengono proposte diverse strategie quali: misure dello stile di vita (compressione venosa, elevazione degli arti inferiori, riposo), medicazioni, ossigenoterapia iperbarica (usata anche nelle ulcere diabetiche). Il progetto è dedicato allo studio dei meccanismi coinvolti nelle ulcere dell'arto inferiore e degli effetti delle strategie terapeutiche/comportamentali.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Lyon, Francia, 69437
- Groupement Hospitalier Edouard Herriot
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Falciforme (SS omozigote o Sb0)
- Età ≥ 18 anni
- Consenso pazienti
- Regime sociale
Criteri di esclusione:
- tutela o curatella
- Crisi vaso-occlusiva < 1 mese
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Pazienti con ulcera agli arti
Pazienti con anemia falciforme e affetti da ulcera agli arti
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Per i pazienti con ulcere degli arti: alla visita di inclusione e dopo la guarigione o a 6 mesi se l'ulcera non guarisce:
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Sperimentale: Pazienti senza ulcera agli arti
Pazienti con anemia falciforme senza alcuna ulcera agli arti
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Per i pazienti senza ulcere agli arti: solo alla visita di inclusione
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Alterazione della funzione microvascolare cutanea e della funzione neurologica sensoriale periferica in pazienti con ulcere degli arti
Lasso di tempo: Giorno 1
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La funzione microvascolare cutanea viene valutata con:
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Giorno 1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica delle caratteristiche dei globuli rossi emoreologici tra pazienti con e senza ulcere
Lasso di tempo: Giorno 1
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Analisi delle caratteristiche emoreologiche nei 2 bracci dopo esame del sangue con viscosità del sangue e misurazioni reologiche dei globuli rossi (deformabilità/aggregazione)
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Giorno 1
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Analisi della composizione del fluido della ferita
Lasso di tempo: Giorno 1
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Analisi delle metalloproteasi (MMP-8 e MMP-9) e dei marcatori infiammatori (TNF-alfa, Il-6, Il1-beta, VCAM 1, P-selectina) nel liquido della ferita
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Giorno 1
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Confronta i marcatori pro infiammatori nel sangue tra pazienti con e senza ulcere
Lasso di tempo: Alla prima visita
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Analisi dei marcatori infiammatori nel sangue e confronto tra i 2 bracci
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Alla prima visita
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Valutazione della guarigione
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
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Ritardo della comparsa del tessuto di granulazione, ritardo della guarigione in base al trattamento utilizzato
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attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
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Confronta la microcircolazione, il marker proinfiammatorio nel liquido della ferita e nel sangue e le caratteristiche emoreologiche dopo il trattamento abituale per ottenere la guarigione
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
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Confrontare i risultati (precedentemente descritti) nel gruppo di pazienti con ulcera, tra la prima e la seconda visita
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attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Judith CATELLA, Dr, Service de Médecine Interne
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 69HCL21_0305
- 2021-A01605-36 (Altro identificatore: ID-RCB)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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