Sarlósejtes betegségben szenvedő betegek végtagfekélyeinek funkcionális és mechanikai jellemzése (DrepanO2)
A sarlósejtes betegség a leggyakoribb genetikai betegség a világon (Franciaországban 1900 feletti születést jelent). Az abnormális hemoglobin (azaz a HbS) oxigénmentesített polimerizációja a vörösvértestek (RBC) félhold alakú mechanikai torzulásának az eredete. A sarlós vörösvértestek nagyon törékenyek és merevek, ami súlyos vérszegénységhez, valamint gyakori és ismétlődő fájdalmas érelzáródásos krízisekhez vezet. Ezenkívül a sarlós-kihúzási ciklusok ismétlődése visszafordíthatatlan károsodást okoz a vörösvértestekben, ami lerövidíti felezési idejüket. A szabad hemoglobin és a hem felhalmozódása a plazmában szerepet játszik az erek elváltozásában mind a makro-, mind a mikrokeringésben.
Az ebből eredő vaszkuláris diszfunkció magyarázatot adhat arra, hogy a végtagfekélyek 10-szer gyakrabban fordulnak elő sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél, mint az általános populációban, és miért fordulhatnak elő fiatalabb korban. A végtagfekélyek jelentős morbiditást okoznak (a gyógyulás késése 9 és 26 hét között a francia kohorszban), és jelentős fájdalommal járnak (opioid fájdalomcsillapító szükséges), és növelik a fertőzés kockázatát. Az ellátás költségei is emelkednek. Sőt, a fekélyek iskolai és munkanapi mulasztásokat idéznek elő.
A sarlósejtes analízisben szenvedő betegek bőr mikrocirkulációjával és fekélyeinek fiziopatológiájával kapcsolatban kevés adat áll rendelkezésre. Fekélyes és nem fekélyes betegek mikrokeringési és neurológiai funkcionális vizsgálatát, valamint a vérben vagy a sebfolyadékban jelenlévő biomarkerek jellemzését kívánjuk megvalósítani, amelyek részt vehetnek a fekélyek fiziopatológiájában.
A gyógyulás biztosításához elengedhetetlen az adaptált terápia. Számos stratégiát javasolnak, mint például: életmódbeli intézkedések (vénás kompresszió, alsó végtag felemelése, pihenés), kötszerek, hiperbár oxigénterápia (diabéteszes fekélyeknél is alkalmazzák). A projekt célja a lábszárfekélyekkel kapcsolatos mechanizmusok és a terápiás/viselkedési stratégiák hatásainak tanulmányozása.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Lyon, Franciaország, 69437
- Groupement Hospitalier Edouard Herriot
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Sarlósejtes betegség (homozigóta SS vagy Sb0)
- Életkor ≥ 18 év
- Hozzájárulnak a betegek
- Szociális rend
Kizárási kritériumok:
- tutela vagy curatella
- Vaso okkluzív krízis < 1 hónap
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Alapvető tudomány
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Végtagfekélyben szenvedő betegek
Sarlósejtes betegségben szenvedő és végtagfekélyben szenvedő betegek
|
Végtagfekélyben szenvedő betegeknél: zárványlátogatáskor és gyógyulás után vagy 6 hónapos korban, ha a fekély nem gyógyul be:
|
|
Kísérleti: Végtagfekély nélküli betegek
Sarlósejtes betegségben szenvedő betegek végtagfekély nélkül
|
Végtagfekély nélküli betegeknek: csak a befogadó látogatás alkalmával
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A bőr mikrovaszkuláris funkciójának és a perifériás szenzoros neurológiai funkciójának megváltozása végtagfekélyben szenvedő betegeknél
Időkeret: 1. nap
|
A bőr mikrovaszkuláris funkcióját a következők szerint értékelik:
|
1. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A hemorheológiai vörösvértestek jellemzőinek módosítása fekélyes és nem fekélyes betegek között
Időkeret: 1. nap
|
Hemorheológiai jellemzők elemzése a 2 karban vérvizsgálat után vérviszkozitás és VVT reológiai mérésekkel (deformabilitás/aggregáció)
|
1. nap
|
|
A sebfolyadék összetételének elemzése
Időkeret: 1. nap
|
Metalloproteázok (MMP-8 és MMP-9) és gyulladásos markerek (TNF-alfa, Il-6, Il1-béta, VCAM 1, P-szelektin) elemzése a sebfolyadékban
|
1. nap
|
|
Hasonlítsa össze a gyulladásos markereket a vérben a fekélyes és nem fekélyes betegek között
Időkeret: Első látogatáskor
|
A gyulladásos markerek elemzése a vérben és a két kar összehasonlítása
|
Első látogatáskor
|
|
A gyógyulás értékelése
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 6 hónap
|
A granulációs szövet megjelenésének késése, a gyógyulás késése az alkalmazott kezelésnek megfelelően
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 6 hónap
|
|
Hasonlítsa össze a mikrocirkulációt, a sebfolyadékban és a vérben lévő gyulladást elősegítő markert és a hemorheológiai jellemzőket a szokásos kezelés után a gyógyulás érdekében
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 6 hónap
|
Hasonlítsa össze a (korábban leírt) eredményeket a fekélyes betegek csoportjában, a kezdeti és a második vizit között
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Judith CATELLA, Dr, Service de Médecine Interne
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 69HCL21_0305
- 2021-A01605-36 (Egyéb azonosító: ID-RCB)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .