- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05525507
Tolleranza immunologica retroattiva in pazienti con trapianti di rene HLA-identici preesistenti ben funzionanti
Uno studio di fattibilità a braccio singolo, non in cieco, non randomizzato dell'infusione di cellule staminali ematopoietiche a seguito di un regime di condizionamento di irradiazione linfoide totale (TLI) e globulina anti-timocita (ATG) in pazienti con un HLA-identico preesistente e ben funzionante Trapianto renale
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La tolleranza immunologica attraverso il trapianto combinato di rene e HPSC è stata dimostrata in pochi centri di eccellenza negli Stati Uniti. Lo scopo ultimo di questi protocolli è liberare i pazienti dall'immunosoppressione permanente. Finora, i protocolli sono stati limitati a coppie riceventi di donatori HLA-identici, sottoposti a trapianto di rene e infusione di HPSC simultanei. In tutti i protocolli, il destinatario subisce un regime di condizionamento per ottimizzare l'attecchimento. Il nostro protocollo utilizza un regime di condizionamento di TLI e ATG.
Ci sono molti più pazienti con trapianti di rene HLA-identici preesistenti e ben funzionanti rispetto a quelli che si presentano de novo per la partecipazione a studi di tolleranza. Nonostante ciò, l'induzione post hoc della tolleranza attraverso l'infusione di HPSC in pazienti con un preesistente trapianto di rene non è stata ancora eseguita. Dato il successo dimostrato dei protocolli di tolleranza nel trapianto simultaneo di rene aploidentico e HPSC, il prossimo passo logico è dimostrare che la tolleranza può essere indotta nel sottogruppo molto più ampio di pazienti con trapianti di rene preesistenti.
Questo studio impiega un protocollo stabilito per l'induzione della tolleranza immunologica in pazienti con un trapianto di rene preesistente e ben funzionante dal loro donatore aploidentico. Questi pazienti saranno sottoposti a condizionamento con TLI e ATG, seguito dall'infusione di HPSC dallo stesso donatore HLA-identico che ha fornito il rene originale. Gli investigatori chiamano questo processo "induzione della tolleranza retroattiva".
Gli investigatori valuteranno se i riceventi possono essere ritirati dai farmaci immunosoppressori senza compromettere la funzione dell'allotrapianto. A punti temporali seriali, (1) verrà monitorata la funzione dell'innesto e (2) verrà misurato il chimerismo nel sangue intero e nei sottogruppi di globuli bianchi del ricevente. Lo svezzamento da tacrolimus inizierà a 6 mesi, con l'obiettivo di interrompere il farmaco entro 12 mesi se sono soddisfatte le seguenti condizioni: (1) chimerismo (definito come ≥1% di cellule di tipo donatore tra le cellule T, le cellule B, le cellule NK e granulociti) è rilevabile per almeno 180 giorni dopo l'infusione di cellule CD34+ e CD3+, (2) la funzione del trapianto stabile (definita come eGFR >30 mL/min e non superiore alla variazione sostenuta del 30% in 3 mesi rispetto al basale) senza episodi di rigetto clinico è mantenuto, e (3) non ci sono prove di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Jenny Lester, MPH
- Numero di telefono: 310-794-9728
- Email: Jlester@mednet.ucla.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Ruth Wynne Jones
- Numero di telefono: 424-402-9564
- Email: rwynnejones@mednet.ucla.edu
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Reclutamento
- UCLA
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Investigatore principale:
- Jeffrey Veale, MD
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Sub-investigatore:
- Nima Nassiri, MD
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Contatto:
- Jeffrey L Veale, MD
- Numero di telefono: 3102677727
- Email: jveale@mednet.ucla.edu
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione del destinatario:
- Maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni con un trapianto di rene preesistente da un donatore vivente HLA-identico.
- Il trapianto di rene da vivente preesistente deve essere effettuato da 3 mesi a 5 anni dalla data dell'infusione programmata di HPSC.
- Nessuna storia di rigetto con l'attuale trapianto di rene compatibile con HLA.
- Il ricevente non presenta complicanze maggiori post-trapianto, tra cui malignità de novo, infezione attiva o rigetto.
- Funzionalità renale stabile per un minimo di 3 mesi, definita come nessuna variazione della creatinina superiore al 30% rispetto al basale.
- Accordo per partecipare allo studio e capacità di dare il consenso informato.
- Soddisfa i criteri istituzionali per l'infusione di HSPC.
- Risiede o è disposto a rimanere entro 3 ore di distanza dall'UCLA Medical Center con i mezzi di trasporto via terra per i primi sei mesi del processo.
- Nessuna controindicazione nota alla somministrazione di rATG o radiazioni.
- Se la paziente è una donna in età fertile (cioè senza assenza documentata di ovaie o utero, anamnesi di legatura delle tube o stato post-menopausa), la paziente deve essere confermata non incinta da un test di gravidanza su siero o urina) e deve accettare di praticare un forma affidabile di contraccezione inclusi trattamenti ormonali, metodi di barriera o dispositivo intrauterino per almeno 12 mesi dopo il trapianto. Punteggio delle prestazioni Karnofsky (KPS) ≥ 70.
- Adeguata funzione cardiaca definita come frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 40% mediante scansione MUGA (Multi Gated Acquisition) o ecocardiogramma.
- Funzionalità epatica adeguata definita come bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma e AST/ALT ≤ 2,0 volte il limite superiore della norma.
Criteri di esclusione del destinatario:
- Il donatore è gemello identico.
- Incompatibilità ABO con donatore
- Storia del trapianto multiorgano
- Storia di rigetto con trapianto di rene compatibile HLA in corso
- Allergia nota alle proteine del coniglio
- - Storia di malignità negli ultimi 5 anni ad eccezione del carcinoma cutaneo non melanomatoso e del tumore maligno in stadio iniziale a basso rischio con ≥90% di sopravvivenza a 5 anni senza chemioterapia o immunoterapia.
Anamnesi di complicanze maggiori post-trapianto, tra cui tumori maligni de novo, infezione attiva/cronica o rigetto, ad eccezione dei tumori maligni in stadio iniziale a basso rischio con
Sopravvivenza a 5 anni ≥90% senza chemioterapia o immunoterapia e cancro della pelle non melanomatoso.
- Peggioramento della funzionalità renale rispetto al precedente intervallo di 3 mesi, definito come eGFR superiore al 30% del valore basale.
- Incinta (confermata dal test di gravidanza su siero o urina) o in allattamento.
- Leucopenia (con una conta dei globuli bianchi < 3.000/µL) o trombocitopenia (con una conta delle piastrine < 70.000/µL).
- EBV, CMV e BK PCR negativi al momento dell'infusione HPSC è preferibile, ma se hanno avuto una storia di + CMV/BK PCR, dovrebbe essere risolta entro 3 mesi.
- Infezione attiva batterica, fungina, micobatterica o virale (inclusa epatite attiva B e/o C).
- Sieropositività per HIV 1 o 2 mediante test degli anticorpi/antigeni sierici di 4a generazione o HTLV I o II mediante test degli anticorpi sierici.
- Malattia renale con alto rischio di recidiva (cioè glomerulosclerosi segmentale focale).
- Fibrosi epatica avanzata o cirrosi secondaria alla diagnosi di epatite B e/o C.
- Malattie intercorrenti non controllate incluse, ma non limitate a, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile o aritmia cardiaca; malattia autoimmune extra-renale attiva che richiede immunosoppressione.
- Malattia autoimmune extra-renale attiva che richiede immunosoppressione.
- Malattia neuropsichiatrica che preclude la capacità di fornire il consenso informato e/o pone il paziente ad alto rischio di non conformità con i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio.
- Potrebbe non aver ricevuto farmaci immunoterapici come gli inibitori del checkpoint immunitario (ad es. pembrolizumab, nivolumab e ipilimumab), inibitori del fattore di necrosi tumorale, rituximab e interleuchina-2 entro 1 anno dal trattamento in studio.
- Abuso attuale o attivo di alcol e/o droghe negli ultimi 6 mesi.
- Indice di massa corporea (BMI) ≥ 40.
Criteri di inclusione dei donatori:
- Fratello HLA-identico alla tipizzazione HLA ad alta risoluzione di età ≥18 anni.
- Deve soddisfare i criteri istituzionali per la donazione di trapianti HSPC.
- Idoneità medica a tollerare l'aferesi del sangue periferico, inclusi peso ≥ 110 libbre, emoglobina ≥ 12 g/dL per le donne e 14 g/dL per gli uomini, conta dei globuli bianchi ≥ 3.000/μL e piastrine ≥ 110.000/μL.
- Creatinina sierica come previsto dopo donazione di rene e studi sui parametri della coagulazione; o, se anormali, i cambiamenti non sono considerati clinicamente significativi.
Criteri di esclusione del donatore
- Il destinatario è un gemello identico.
- Incompatibilità ABO con il destinatario.
- Non idoneo dal punto di vista medico a tollerare l'aferesi del sangue periferico (ad es. dimensioni corporee ridotte, scarso accesso vascolare, non un candidato idoneo per il posizionamento di un catetere centrale).
- Incinta (confermata dal test di gravidanza su siero o urina) o in allattamento.
- Sieropositività per HIV 1 o 2 mediante test degli anticorpi/antigeni sierici di 4a generazione, HTLV I o II mediante test degli anticorpi sierici o virus del Nilo occidentale mediante IgM sieriche e PCR.
- Infezione attiva batterica, fungina, micobatterica o virale (inclusa epatite attiva B e/o C).
- Disturbi psichiatrici, di dipendenza, neurologici o di altro tipo che compromettono la capacità di dare un vero consenso informato per la partecipazione a questo studio.
- - Storia di malattia maligna negli ultimi 5 anni diversa da tumori maligni della pelle non melanoma o tumore maligno in stadio iniziale a basso rischio con sopravvivenza a 5 anni ≥90% senza chemioterapia o immunoterapia.
- Nessun uso attuale o recente di anticoagulanti orali. (Ai fini di questo studio, recente è definito come meno di 60 giorni prima dell'aferesi.). Nota: l'uso di aspirina e farmaci antinfiammatori non steroidei, per scopi di gestione del dolore e dell'infiammazione, è consentito per l'arruolamento nello studio, ma questi farmaci devono essere interrotti 14 giorni prima dell'aferesi, tuttavia i soggetti che stanno assumendo l'aspirina per il suo anti -effetto piastrinico/antitrombotico, sono esclusi.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Tolleranza immunitaria nel ricevente di trapianto di rene HLA-identico
Cerchiamo di stabilire la tolleranza immunologica nei pazienti con un trapianto di rene preesistente e ben funzionante da un donatore HLA-identico.
I pazienti saranno sottoposti a condizionamento con TLI e ATG, seguiti da infusione di cellule staminali emopoietiche dallo stesso donatore.
Valuteremo se i riceventi possono essere ritirati dai farmaci immunosoppressori senza compromettere la funzione dell'allotrapianto.
A punti temporali seriali, verrà monitorata la funzione dell'innesto e verrà misurato il chimerismo.
Lo svezzamento da tacrolimus inizierà a 6 mesi, con l'obiettivo di interrompere il farmaco entro 12 mesi se sono soddisfatte le seguenti condizioni: (1) chimerismo (definito come ≥1% di cellule di tipo donatore tra le cellule T, le cellule B, le cellule NK e granulociti) è rilevabile per almeno 180 giorni, (2) viene mantenuta una funzione del trapianto stabile (definita come eGFR >30 mL/min e non superiore alla variazione sostenuta del 30% in 3 mesi rispetto al basale) senza episodi di rigetto clinico e (3) nessuna evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).
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I pazienti saranno sottoposti a condizionamento con TLI e ATG, seguito dall'infusione di cellule staminali ematopoietiche dallo stesso donatore HLA-identico che ha fornito il rene originale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di riuscita interruzione dell'immunosoppressione
Lasso di tempo: 12 mesi
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Per determinare se i pazienti con trapianti di rene preesistenti da un donatore vivente aploidentico possono essere ritirati dai farmaci immunosoppressori mantenendo la funzione dell'innesto stabile entro 12 mesi dall'infusione di cellule staminali ematopoietiche dallo stesso donatore vivente HLA-identico, preceduto dal condizionamento con TLI e ATG .
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza del rigetto dell'allotrapianto
Lasso di tempo: 48 mesi
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Per determinare la percentuale di soggetti con rigetto del trapianto entro 48 mesi dall'infusione post-HPSC definita come (1) soddisfa i criteri di Banff per il rigetto sulla biopsia eseguita per confermare il sospetto clinico di rigetto o (2) sospetto clinico di rigetto che dimostra la risposta ai corticosteroidi in assenza di biopsia quando la biopsia di conferma è controindicata o rifiutata.
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48 mesi
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Sopravvivenza dell'innesto
Lasso di tempo: 24 mesi
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Per determinare la sopravvivenza del trapianto entro i primi 24 mesi dopo l'infusione di HPSC.
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24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Jeffrey Veale, MD, Professor of Urology
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urogenitali
- Processi patologici
- Malattie urogenitali maschili
- Malattie renali
- Malattie urologiche
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Malattia cronica
- Attributi della malattia
- Insufficienza renale
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Comportamento
- Comportamento sociale
- Insufficienza renale cronica
- Insufficienza renale cronica
- Rifiuto, Psicologia
Altri numeri di identificazione dello studio
- Delayed Tolerance
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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