Il primo studio sull'uomo di SRN-001 in partecipanti sani
31 ottobre 2024 aggiornato da: siRNAgen Therapeutics Inc.
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a singola dose crescente per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di SRN-001 in partecipanti sani
SRN-001 è un nuovo farmaco a piccolo RNA interferente (siRNA) sviluppato per il trattamento della fibrosi utilizzando la tecnologia dell'acido ribonucleico inibitorio delle micelle autoassemblate (SAMiRNA™).
L'anfiregulina (AREG) è un fattore di crescita coinvolto nella proliferazione dei fibroblasti e nella trasformazione dei miofibroblasti che è il segno distintivo della fibrosi nei tessuti polmonari e renali.
AREG è un gene a valle sovraespresso dal fattore di crescita trasformante-β (TGF-β) durante la fibrosi, promuovendo la transizione da fibroblasto a miofibroblasto (FMT).
SRN-001 è progettato per sottoregolare la generazione di anfiregulina mediante l'interferenza dell'RNA (RNAi).
L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica nei partecipanti sani.
Questo studio è il primo studio clinico sull'uomo per sviluppare SAMiRNA ™ da utilizzare come uso terapeutico.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I partecipanti con consenso parziale saranno arruolati in uno studio di fase 1a di SRN-001.
Prima dell'inizio del trattamento, i partecipanti saranno sottoposti a diversi test di screening per verificare le loro condizioni di salute.
Non esiste un test specifico per il confronto con l'altro studio clinico generale su volontari sani.
Saranno randomizzati in due gruppi, farmaco attivo e placebo inattivo (soluzione salina normale) come rapporto 2:1.
La dose iniziale è prevista di 15 mg.
Per confermare la dose massima tollerabile, la dose verrà aumentata quando non sarà confermata alcuna tossicità limitante la dose (DLT).
Ogni coorte assumerà una dose singola e per 4 settimane verrà effettuata l'osservazione della sicurezza.
Se l'anomalia di sicurezza verrà mantenuta in 4 settimane, l'osservazione della sicurezza del partecipante sarà prolungata entro la fine dell'evento avverso una volta 2 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
25
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- CMAX Clinical Research
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 18-60
- BMI ≥18,0 kg/m2 e ≤32 kg/m2
- Letture dell'elettrocardiogramma (ECG) triplicato a 12 derivazioni entro i limiti normali o senza anomalie clinicamente significative
- pressione arteriosa sistolica ≥ 90 mmHg e ≤160 mmHg; una pressione arteriosa diastolica ≥ 50 mmHg e ≤95 mmHg; polso ≥ 45 bpm e ≤100 bpm; temperatura timpanica ≥ 35,5°C e ≤37,7°C e frequenza respiratoria da 12 a 22 giri/min
- non fumatori
- Conformità alla restrizione della contraccezione
- - Partecipanti che sono in grado e disposti a fornire il consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
- Chi ha una storia clinicamente significativa
- Chi ha una storia di allergie multiple a farmaci o una storia di reazione allergica a un oligonucleotide o a un medicinale comune o ipersensibilità clinicamente significativa
- Nessuna tolleranza alle iniezioni endovenose o significativo potenziale di intolleranza
- Anamnesi chirurgica clinicamente significativa entro 1 anno
- Storia di abuso di droghe o alcolismo entro 2 anni
- Donne in gravidanza o in allattamento
- Il test di funzionalità epatica è 1,5 volte superiore al limite superiore della norma (ULN)
- Albumina ≥ 35 g/L e ≤ 50 g/L
- Hb < 115 g/L (femmine), < 125 g/L (maschi)
- velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 60 mL/min (CKD-EPI), 90 mL/min (MDRD)
- Glucosio < 3 mmol/L
- Screening positivo per alcol o droghe d'abuso
- HBsAg, virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV) o infezione da HIV
- QTcF > 450 msec per i maschi, > 470 msec per le femmine
- Risultato di laboratorio inappropriato a discrezione del medico
- Chi ha donato > 500 ml di sangue entro 3 mesi
- Chi ha ricevuto un agente sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite
- Chi ha utilizzato farmaci su prescrizione entro 4 settimane, compresi i vaccini
- Chi ha utilizzato farmaci da banco entro 7 giorni
- Con ferite clinicamente rilevanti, a seguito di un intervento chirurgico clinicamente rilevante o che hanno recentemente completato qualsiasi procedura invasiva entro 1 settimana
- Chi ha un'infezione significativa o un processo infiammatorio noto in corso
- Qualsiasi condizione che, a giudizio del medico, renderebbe il partecipante non idoneo all'iscrizione o potrebbe interferire con la partecipazione del partecipante
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
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Cloruro di sodio allo 0,9% (soluzione salina normale)
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Sperimentale: SRN-001
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terapeutica siRNA, piattaforma di RNA inibitorio Micelle autoassemblata utilizzata
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
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Fino a 4 settimane
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
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Fino a 4 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cmax
Lasso di tempo: Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Concentrazione massima osservata
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Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Clasto
Lasso di tempo: Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Concentrazione osservata corrispondente a Tlast
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Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Ultimo
Lasso di tempo: Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Tempo dell'ultima concentrazione osservata misurabile
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Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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AUClast
Lasso di tempo: Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Area sotto la curva concentrazione-tempo del farmaco, dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile
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Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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AUCinf
Lasso di tempo: Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Area sotto la curva concentrazione-tempo del farmaco, dal tempo zero all'infinito
|
Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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T½
Lasso di tempo: Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Emivita terminale apparente
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Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Kel
Lasso di tempo: Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Costante di tasso di eliminazione terminale apparente
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Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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CL
Lasso di tempo: Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Gioco totale del corpo
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Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Vz
Lasso di tempo: Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Volume di distribuzione
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Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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MRT
Lasso di tempo: Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Tempo medio di permanenza
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Fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 672 ore dopo la somministrazione
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Fino a 672 ore dopo la somministrazione
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Variazione rispetto al basale in biomarcatori specifici
Lasso di tempo: Fino a 24 ore dopo la somministrazione
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Fino a 24 ore dopo la somministrazione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 settembre 2023
Completamento primario (Effettivo)
15 marzo 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
25 settembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 luglio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 agosto 2023
Primo Inserito (Effettivo)
9 agosto 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
4 novembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 ottobre 2024
Ultimo verificato
1 ottobre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SRN-001-C01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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