Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badanie SRN-001 na ludziach u zdrowych uczestników

28 marca 2024 zaktualizowane przez: siRNAgen Therapeutics Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z pojedynczą rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki SRN-001 u zdrowych uczestników

SRN-001 to nowy lek zawierający mały interferujący RNA (siRNA), opracowywany w celu leczenia zwłóknienia przy użyciu technologii kwasu rybonukleinowego hamującego samoorganizację miceli (SAMiRNA™). Amfiregulina (AREG) jest czynnikiem wzrostu zaangażowanym w proliferację fibroblastów i transformację miofibroblastów, która jest cechą charakterystyczną zwłóknienia w tkankach płuc i nerek. AREG jest genem w dół nadeksprymowanym przez transformujący czynnik wzrostu β (TGF-β) podczas zwłóknienia, promując przejście fibroblastów do miofibroblastów (FMT). SRN-001 jest przeznaczony do obniżania poziomu wytwarzania amfireguliny przez interferencję RNA (RNAi). Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki u zdrowych uczestników. To badanie jest pierwszym badaniem klinicznym na ludziach, którego celem jest opracowanie SAMiRNA™ do wykorzystania w celach terapeutycznych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy z częściową zgodą zostaną włączeni do badania fazy 1a SRN-001. Przed rozpoczęciem kuracji uczestnicy przejdą szereg badań przesiewowych sprawdzających ich stan zdrowia. Nie ma specyficznego testu porównującego z innymi ogólnymi badaniami klinicznymi przeprowadzonymi na zdrowych ochotnikach. Zostaną losowo podzieleni na dwie grupy, z aktywnym lekiem i nieaktywnym placebo (sól fizjologiczna) w stosunku 2:1. Dawka początkowa przewidziana jest na 15mg. W celu potwierdzenia maksymalnej tolerowanej dawki dawka zostanie zwiększona, gdy nie zostanie potwierdzona toksyczność ograniczająca dawkę (DLT). Każda kohorta przyjmie pojedynczą dawkę i przez 4 tygodnie będzie prowadzona obserwacja bezpieczeństwa. Jeśli nieprawidłowości dotyczące bezpieczeństwa będą się utrzymywać przez 4 tygodnie, obserwacja uczestnika dotycząca bezpieczeństwa zostanie przedłużona o 2 tygodnie do końca zdarzenia niepożądanego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • CMAX Clinical Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 18-60 lat
  • BMI ≥18,0 kg/m2 i ≤32 kg/m2
  • Trzykrotne odczyty elektrokardiogramu (EKG) z 12 odprowadzeń w granicach normy lub bez klinicznie istotnych nieprawidłowości
  • skurczowe ciśnienie krwi ≥ 90 mmHg i ≤160 mmHg; rozkurczowe ciśnienie krwi ≥ 50 mmHg i ≤95 mmHg; tętno ≥ 45 uderzeń na minutę i ≤100 uderzeń na minutę; temperatura błony bębenkowej ≥ 35,5°C i ≤37,7°C oraz częstość oddechów od 12 obr./min do 22 obr./min
  • niepalący
  • Zgodność z ograniczeniami dotyczącymi antykoncepcji
  • Uczestnicy, którzy są w stanie i chcą wyrazić pisemną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Kto ma klinicznie istotną historię
  • Kto ma historię alergii na wiele leków lub historię reakcji alergicznej na oligonukleotyd lub powszechny lek lub klinicznie istotną nadwrażliwość
  • Brak tolerancji na iniekcje IV lub znaczny potencjał nietolerancji
  • Klinicznie istotny wywiad chirurgiczny w ciągu 1 roku
  • Historia nadużywania narkotyków lub alkoholizmu w ciągu 2 lat
  • Samice w ciąży lub karmiące
  • Test czynności wątroby jest 1,5 razy większy niż górna granica normy (GGN)
  • Albumina ≥ 35 g/l i ≤ 50 g/l
  • Hb < 115 g/l (kobieta), < 125 g/l (mężczyzna)
  • szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 60 ml/min (CKD-EPI), 90 ml/min (MDRD)
  • glukoza < 3 mmol/l
  • Pozytywny ekran pod kątem alkoholu lub narkotyków
  • HBsAg, wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), wirus zapalenia wątroby typu C (HCV) lub zakażenie wirusem HIV
  • QTcF > 450 ms dla mężczyzn, > 470 ms dla kobiet
  • Niewłaściwy wynik laboratoryjny według uznania lekarza
  • Którzy oddali > 500 ml krwi w ciągu 3 miesięcy
  • Którzy otrzymali środek badawczy w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania
  • Którzy stosowali leki na receptę w ciągu 4 tygodni, w tym szczepionki
  • Którzy stosowali leki OTC w ciągu 7 dni
  • Z klinicznie istotnymi ranami, po klinicznie istotnej operacji lub niedawno zakończonych zabiegach inwazyjnych w ciągu 1 tygodnia
  • U których występuje znaczna infekcja lub znany proces zapalny
  • Wszelkie warunki, które w opinii lekarza mogłyby spowodować, że uczestnik nie nadawałby się do rejestracji lub mogłyby zakłócić udział uczestnika

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
0,9% chlorek sodu (sól fizjologiczna)
Eksperymentalny: SRN-001
Lek: SRN-001
Zastosowano środki terapeutyczne siRNA, platformę RNA hamującą samoorganizujące się micele

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Do 4 tygodni
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Do 4 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cmax
Ramy czasowe: Do 168 godzin po podaniu
Maksymalne obserwowane stężenie
Do 168 godzin po podaniu
Klast
Ramy czasowe: Do 168 godzin po podaniu
Zaobserwowane stężenie odpowiadające Tlast
Do 168 godzin po podaniu
Ostatni
Ramy czasowe: Do 168 godzin po podaniu
Czas ostatniego mierzalnego zaobserwowanego stężenia
Do 168 godzin po podaniu
AUClast
Ramy czasowe: Do 168 godzin po podaniu
Pole pod krzywą stężenia leku w funkcji czasu, od czasu zero do ostatniego mierzalnego stężenia
Do 168 godzin po podaniu
AUCinf
Ramy czasowe: Do 168 godzin po podaniu
Pole pod krzywą zależności stężenia leku od czasu, od czasu zero do nieskończoności
Do 168 godzin po podaniu
T½
Ramy czasowe: Do 168 godzin po podaniu
Pozorny końcowy okres półtrwania
Do 168 godzin po podaniu
Kel
Ramy czasowe: Do 168 godzin po podaniu
Pozorna stała szybkości eliminacji terminali
Do 168 godzin po podaniu
CL
Ramy czasowe: Do 168 godzin po podaniu
Całkowity prześwit ciała
Do 168 godzin po podaniu
Vz
Ramy czasowe: Do 168 godzin po podaniu
Objętość dystrybucji
Do 168 godzin po podaniu
MRT
Ramy czasowe: Do 168 godzin po podaniu
Średni czas pobytu
Do 168 godzin po podaniu

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA) związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do 672 godzin po podaniu
Do 672 godzin po podaniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w określonych biomarkerach
Ramy czasowe: Do 24 godzin po podaniu
Do 24 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

siRNAgen Therapeutics Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 września 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 marca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRN-001-C01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Idiopatyczne włóknienie płuc

Badania kliniczne na SRN-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Serbia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj