- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06083233
Ruolo dei biomarcatori specifici del cervello nell'idrocefalo
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
- Procedura: Posizionamento dello shunt ventricolo-peritoneale
- Test diagnostico: Puntura lombare
- Test diagnostico: Drenaggio lombare esterno
- Procedura: Puntura della precamera
- Procedura: Prelievo di sangue n.1
- Procedura: Prelievo di sangue n.2
- Procedura: Prelievo di sangue n.3
- Procedura: Prelievo di sangue n. 4 e n. 5
Descrizione dettagliata
Attualmente sono allo studio diversi biomarcatori del danno al tessuto nervoso, che potrebbero potenzialmente fungere da biomarcatori sensibili e specifici in futuro. Questi includono la catena leggera del neurofilamento (NfL), l'enolasi neurone-specifica (NSE), la proteina S100 e la proteina tau.
A) Catena leggera del neurofilamento (NfL) e catena pesante del neurofilamento (NfH):
I neurofilamenti (Nfs) sono proteine cilindriche presenti esclusivamente nel citoplasma neuronale. In condizioni normali, dagli assoni vengono rilasciati solo bassi livelli di catena leggera dei neurofilamenti (NfL). Livelli elevati di NfL sono stati osservati in risposta al danno assonale nel sistema nervoso centrale (SNC) dovuto a cause infiammatorie, neurodegenerative, traumatiche o vascolari, specialmente negli individui più anziani. NfL è la subunità più solubile dei neurofilamenti, rendendo la sua misurazione più affidabile rispetto ad altre subunità.
La concentrazione di NfL nel liquido cerebrospinale è maggiore nei pazienti con disturbi neurologici rispetto ai controlli sani. Risultati simili sono stati riportati per quanto riguarda i livelli di NfL nel siero. Il ruolo di NfL come biomarcatore è stato stabilito in condizioni quali la sclerosi multipla (SM), il morbo di Alzheimer (AD), la demenza frontotemporale (FTD), la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), i disturbi parkinsoniani atipici (APD) e le lesioni cerebrali traumatiche. (TBI). È stato studiato anche in misura minore nella malattia di Creutzfeldt-Jakob e nelle complicanze neurologiche dell'infezione da HIV, dove raggiunge concentrazioni molto elevate nel liquido cerebrospinale, nonché nella malattia di Huntington (HD) e nell'idrocefalo normoteso (NPH o iNPH). Pertanto, la sua implementazione nella pratica clinica sta guadagnando una più ampia accettazione. Esiste una correlazione più forte osservata tra i livelli di NfL e la SLA rispetto a NfH, sebbene il ruolo di NfH non sia stato ancora ampiamente stabilito.
B) Proteina S100:
La proteina S100 appartiene a una vasta famiglia di proteine leganti il calcio ed è un biomarcatore ben consolidato in molti settori della medicina. In particolare, la proteina S100B è un biomarker riconosciuto nelle malattie neurodegenerative. Diversi studi hanno dimostrato un aumento significativo dei livelli di S100B nei casi di idrocefalo. Tuttavia, la relazione tra i livelli di S100B e il decorso clinico non è stata sufficientemente esplorata.
C) Enolasi neurone-specifica (NSE) L'NSE è un isoenzima della via glicolitica. Livelli aumentati di NSE sono stati descritti in pazienti con lesioni cerebrali o ictus. La sua emivita nel siero è di circa 48 ore. Livelli elevati sia di S100B che di NSE dopo gli infortuni sono associati a un esito sfavorevole e ad una maggiore estensione del danno al tessuto cerebrale. In un recente studio di Mehmedika-Suljić et al., è stato riscontrato un livello di NSE non significativamente inferiore nei pazienti con idrocefalo rispetto ai controlli sani. Esiste un numero limitato di studi focalizzati sul significato della NSE e sulla sua rilevanza clinica nell’NPH.
D) Proteine Tau e Beta-Amiloide:
Esiste una stretta sovrapposizione tra l'idrocefalo idiopatico a pressione normale (iNPH) e la malattia di Alzheimer (AD) perché entrambe le condizioni comportano la deposizione anomala di sottoprodotti tossici del metabolismo cerebrale nel cervello, come l'amiloide-beta 1-42 (amiloide-β 1-42 ) e proteina Tau. Le prove provenienti da studi sul tessuto cerebrale suggeriscono addirittura che l'iNPH potrebbe essere considerato un modello di malattia per il morbo di Alzheimer. È stato anche dimostrato che la malattia di Alzheimer è un forte predittore di iNPH non responsivo. Studi recenti propongono addirittura che la fase finale della neurodegenerazione sia l'aggregazione cerebrale patologica dei sottoprodotti tossici del metabolismo cerebrale causata dall'eliminazione interrotta di questi prodotti di scarto, come la deposizione di amiloide-β 1-42 e Tau nel morbo di Alzheimer e di α-sinucleina nella malattia di Alzheimer. Morbo di Parkinson.
A causa della stretta associazione tra iNPH e altre demenze come il morbo di Alzheimer e il morbo di Parkinson, i livelli di biomarcatori di neurodegenerazione nel liquido cerebrospinale o nel sangue potrebbero essere potenzialmente utilizzati per differenziare tra iNPH reattivo e iNPH non reattivo allo shunt. A questo proposito, biomarcatori come il Tau totale (T-Tau) e l’amiloide-β 1-42 sono stati precedentemente suggeriti per aiutare in questa differenziazione.
In conclusione, NfL, proteina Tau e beta-amiloide sembrano essere biomarcatori promettenti che, in molti casi, svolgono il ruolo di marcatore non solo per identificare il danno neuronale, come nel caso del delirio postoperatorio, ma anche per il normale monitoraggio dei loro livelli. Per condizioni come la sclerosi multipla (SM), il monitoraggio regolare di questi biomarcatori potrebbe servire da guida nel monitoraggio del trattamento, negli aggiustamenti dei farmaci o nell’identificazione precoce delle ricadute subcliniche della malattia. Questo principio potrebbe teoricamente essere applicato anche ad altre malattie neurodegenerative.
Secondo alcuni autori questi biomarcatori sembrano essere più sensibili e specifici per il danno neuronale rispetto, ad esempio, alla proteina C-reattiva. Pertanto, sono promettenti non solo per il monitoraggio del trattamento, ma anche come identificatori precoci di recidiva subclinica della malattia. La letteratura disponibile non suggerisce una significativa variabilità di genere in questi biomarcatori. Tuttavia, esiste un valore di base noto che varia con l’età.
Inoltre, tutti i biomarcatori menzionati hanno il potenziale per distinguere tra iNPH responsivo allo shunt e non responsivo, che rappresenta un ruolo predittivo cruciale nel processo diagnostico e terapeutico dell’iNPH.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Hradec Králové, Cechia, 50005
- University Hospital Hradec Kralove
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con diagnosi di idrocefalo comunicante
- mini-test dell'esame di stato mentale > 10 punti
- Assenza di qualsiasi lesione strutturale alla risonanza magnetica o alla TC
- Consenso informato accettato
Criteri di esclusione:
- Idrocefalo non comunicante
- Lesione strutturale alla RM o alla TC (tumore, contusione, aneurisma)
- mini-test dell'esame di stato mentale < 10 punti
- Aspettativa di vita inferiore a 1 anno
- Altro tipo di demenza preesistente (m. Alzheimer, demenza vascolare)
- Intervento chirurgico di durata superiore a 120 minuti
- Perdita di sangue superiore a 500 ml
- Eventi avversi in anestesia generale: pressione arteriosa media < 60 mm Hg per più di 5 minuti, aritmia con necessità di trattamento farmacologico
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Gruppo di studio "Responder"
Pazienti con idrocefalo diagnosticato sottoposti a chirurgia (posizionamento dello shunt VP) in anestesia generale.
Prima dei pazienti chirurgici sottoposti a puntura lombare o posizionamento del drenaggio lombare esterno per confermare la diagnosi e la reattività al posizionamento dello shunt VP.
|
Procedura chirurgica basata sull'impianto di un sottile catetere nel ventricolo laterale del cervello (posizionato attraverso un foro dal punto di Kocher) e connessione alla precamera e alla valvola (posizionata dietro l'orecchio sotto la pelle) e simile sottile catetere spinto sotto la pelle del collo, del torace e dell'addome (dove messo intraperitonealmente).
Puntura lombare standardizzata in L3/4 o L4/5 nella diagnosi di idrocefalo e prelievo di liquido cerebrospinale (campione 1 nella misurazione)
Posizionamento del drenaggio lombare esterno per valutare la reattività della derivazione esterna del liquido cerebrospinale.
È un test di risposta al posizionamento dello shunt ventricolo-peritoneale
Puntura della precamera (posizionata dietro l'orecchio sotto la pelle) mediante ago sottile e aspirazione di 5 ml di liquido cerebrospinale (5 giorni, 1 mese e 2 mesi dopo l'intervento chirurgico)
Prelievo di sangue per ottenere il livello di biomarcatori (NfL, NfH, NSE, S100, Tau, beta-amiloide) dalla puntura percutanea standardizzata della vena mediante ago sottile 24 ore prima dell'intervento chirurgico
Prelievo di sangue per ottenere il livello di biomarcatori (NfL, NfH, NSE, S100, Tau, beta-amiloide) dalla puntura percutanea standardizzata della vena mediante ago sottile 24 ore dopo l'intervento chirurgico
Prelievo di sangue per ottenere il livello di biomarcatori (NfL, NfH, NSE, S100, Tau, beta-amiloide) dalla puntura percutanea standardizzata della vena mediante ago sottile 5 giorni dopo l'intervento chirurgico
Prelievo di sangue per ottenere il livello di biomarcatori (NfL, NfH, NSE, S100, Tau, beta-amiloide) dalla puntura venosa percutanea standardizzata mediante ago sottile 1 e 2 mesi dopo l'intervento chirurgico (solo nel gruppo interventistico)
|
|
Gruppo di studio "non responder"
Pazienti con idrocefalo diagnosticato.
Conferma non risposta allo shunt del vicepresidente.
|
Puntura lombare standardizzata in L3/4 o L4/5 nella diagnosi di idrocefalo e prelievo di liquido cerebrospinale (campione 1 nella misurazione)
Posizionamento del drenaggio lombare esterno per valutare la reattività della derivazione esterna del liquido cerebrospinale.
È un test di risposta al posizionamento dello shunt ventricolo-peritoneale
Prelievo di sangue per ottenere il livello di biomarcatori (NfL, NfH, NSE, S100, Tau, beta-amiloide) dalla puntura percutanea standardizzata della vena mediante ago sottile 24 ore prima dell'intervento chirurgico
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Confronto dei livelli dei biomarcatori menzionati
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Confronto dei livelli dei biomarcatori menzionati tra pazienti con idrocefalo clinicamente dimostrato che risponde allo shunt e non risponde allo shunt
|
6 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Confronto dei livelli dei biomarcatori durante il follow-up
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Seguire lo sviluppo dei livelli di biomarcatori menzionati durante il follow-up, confrontandoli con l'evoluzione della condizione clinica ed esplorando la correlazione tra i livelli dei singoli biomarcatori in relazione ai parametri monitorati della condizione clinica (andatura misurata mediante Test del cammino di 5 metri, mini-esame dello stato mentale, parametri dell'idrocefalo mediante tomografia computerizzata o risonanza magnetica)
|
6 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Miroslav Cihlo, M.D., University Hospital Hradec Kralove
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MC00002
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .