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サラセミア (クーリー貧血) 臨床研究ネットワーク (TCRN)

2014年3月3日 更新者：HealthCore-NERI

サラセミア臨床研究ネットワーク (TCRN)

TCRN の目的は、サラセミアの管理に関する研究を加速し、既存の治療法を標準化し、北米の臨床センターのネットワークで新しい治療法を評価することです。 最適な治療法を特定するのに役立つ臨床試験に重点が置かれます。 治療試験には、治験薬、すでに承認されているが現在使用されていない薬、および現在使用されている薬が含まれる場合があります。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

バックグラウンド：

クーリー貧血 (ベータ サラセミア メジャー、以下サラセミアと呼ぶ) は重度の遺伝性の血液疾患であり、ヘモグロビンのベータ鎖の合成における量的欠陥を特徴とし、ベータ鎖およびその周辺の 100 を超える既知の変異のうちのいずれか 1 つによって引き起こされます。グロビン遺伝子クラスター。 この疾患は、生後 6 ～ 12 か月で始まる重度の貧血が特徴です。 未治療の場合、平均余命は 5 歳未満です。 ヘモグロビンレベルを 9 ～ 11 gm/dl に維持するための慢性的な赤血球輸血 (「過剰輸血」) は、貧血を軽減し、赤血球生成を部分的に抑制します。 赤血球の定期的な投与はまた、成長を改善し、肝臓と脾臓の肥大を遅らせるか予防し、骨折の原因となる骨の異常の発生や、クーリー顔として知られる外観を損なう変化を防ぎます. 輸血には、同種免疫、鉄過剰症、血液感染症のリスクがあります。 効果的な鉄キレート療法がない場合、鉄の過剰摂取は、性的発達の遅延または欠如、真性糖尿病、肝硬変、心不整脈、およびうっ血性心不全を含む多くの合併症を引き起こします。 キレート化されていない、またはキレート化が不十分な患者は、通常、20 ～ 30 歳までに心臓病で死亡します。

クーリー貧血の治療にデフェロキサミン (DFO) によるキレート療法を追加すると、罹患患者の転帰が劇的に改善されました。 キレート療法を定期的に行うことで、過剰な鉄の蓄積を防ぐことができます。 研究によると、十分にキレート化された患者は、肝臓の鉄が正常またはわずかに増加し、成長、性的発達が改善され、最も重要なこととして、鉄誘発性心疾患を発症する可能性が著しく低下することが示されています.

過去数年間で、サラセミアの治療へのいくつかの新しいアプローチには、骨髄または幹細胞移植が含まれています。輸血のための若い赤血球（「ネオサイト」）の使用。より高い輸血前ヘモグロビンレベルの維持;新しい鉄キレート剤;ヒドロキシ尿素、エリスロポエチン、酪酸化合物などの薬物の使用。

臨床ネットワークがあっても、研究プロトコルに登録できるクーリー貧血患者の数は少ない可能性が高いことが認識されています。 したがって、無作為化臨床試験は新しい治療法の臨床的利点を評価するための好ましい方法かもしれませんが、バイオマーカーやその他の代理結果測定を使用しても、場合によっては実行できない場合があります。 対処する特定の質問に応じて、他の研究デザインが適切な場合があります。 これらには、治療前および治療後の評価または歴史的対照研究が含まれる場合があります。 いずれの場合も、サンプルサイズを含む提案されたデザインは、プロトコルレビュー委員会によって評価されます。

サラセミア患者に対する新規および既存の治療アプローチを評価し、その結果を医療専門家、患者、および一般に広める緊急の必要性があります。 サラセミア臨床研究ネットワークが臨床研究を加速し、このニーズを満たす理由はいくつかあります。 サラセミアの非常に多様で、時には複雑な臨床症状は、多くの場合、1 つのセンターに多数の匹敵する患者を集めることを困難にします。 さらに、治療プロトコルの統一により、各臨床センターで必要な患者数が減少する可能性があります。 また、TCRNメカニズムは、必要な臨床専門知識と管理リソースをプールして、複数の新しい治療試験を適時に効率的に実施するのに役立ちます。 これにより、医療専門家への研究結果の迅速な普及が促進されます。

デザインの物語:

このネットワークは当初 2000 年に資金提供され、2010 年 6 月まで拡張され、サラセミア ケアの主要分野で介入臨床試験を実施しています。 2 つの主要な試験が提案されています。1 つ目は、輸血による鉄過剰症による心疾患に対する DFO 単独と DFO およびデフェリプロンの効果を調べるランダム化比較試験です。第二に、中間サラセミアおよびその他の溶血状態における重要な問題である肺高血圧症に対するアルギニンとシルデナフィルのランダム化試験。 目標は、サラセミアにおける小規模で革新的な試験の開発、開始、および迅速な完了のためのインフラストラクチャを提供し、現在および将来の臨床試験を促進するために、サラセミアの表現型および臨床転帰の評価を改善することです。 これは、サラセミア縦断コホート (TLC) 研究と、心臓、肝臓、および膵臓の鉄負荷の測定値を鉄の転帰と比較する鉄関連臓器損傷の詳細な研究である鉄負荷研究の 2 つの研究によって達成されます。 -関連臓器機能障害。 臨床試験と詳細な遺伝子型/表現型の相関関係を実行する機能と組み合わせると、これらの改善された表現型と結果の測定値は、サラセミアの臨床ケアに関する知識を高める強力なツールとなります。 個々の Clinicaltrials.gov を参照してください。 TCRN 研究の詳細と、試験、適格性、施設への参加に関する最新情報の研究リスト。 ありがとう。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
1000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
        • Toronto General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年～75年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

適格基準については、特定の研究を参照してください。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
プロトコルによって異なる

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
HealthCore-NERI

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Thalassemia Clinical Research Network

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Alan R. Cohen, MD、Children's Hospital of Philadelphia
  • 主任研究者：Patricia J. Giardina, MD、Weill Medical College of Cornell University
  • 主任研究者：Ellis J. Neufeld, MD, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 主任研究者：Nancy F. Olivieri, MD、Toronto General Hospital
  • 主任研究者：Elliott P. Vichinsky, MD、UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • 主任研究者：Sonja McKinlay, PhD、New England Research Institutes, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2000年7月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2006年7月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
1999年10月27日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
1999年10月27日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
1999年10月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2014年3月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年3月3日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2006年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 317
  • U01HL065238 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01HL065260 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01HL065244 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01HL065239 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01HL065232 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01HL065233 (米国 NIH グラント/契約)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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