サラセミア (クーリー貧血) 臨床研究ネットワーク (TCRN)
サラセミア臨床研究ネットワーク (TCRN)
調査の概要
状態
詳細な説明
バックグラウンド：
クーリー貧血 (ベータ サラセミア メジャー、以下サラセミアと呼ぶ) は重度の遺伝性の血液疾患であり、ヘモグロビンのベータ鎖の合成における量的欠陥を特徴とし、ベータ鎖およびその周辺の 100 を超える既知の変異のうちのいずれか 1 つによって引き起こされます。グロビン遺伝子クラスター。 この疾患は、生後 6 ～ 12 か月で始まる重度の貧血が特徴です。 未治療の場合、平均余命は 5 歳未満です。 ヘモグロビンレベルを 9 ～ 11 gm/dl に維持するための慢性的な赤血球輸血 (「過剰輸血」) は、貧血を軽減し、赤血球生成を部分的に抑制します。 赤血球の定期的な投与はまた、成長を改善し、肝臓と脾臓の肥大を遅らせるか予防し、骨折の原因となる骨の異常の発生や、クーリー顔として知られる外観を損なう変化を防ぎます. 輸血には、同種免疫、鉄過剰症、血液感染症のリスクがあります。 効果的な鉄キレート療法がない場合、鉄の過剰摂取は、性的発達の遅延または欠如、真性糖尿病、肝硬変、心不整脈、およびうっ血性心不全を含む多くの合併症を引き起こします。 キレート化されていない、またはキレート化が不十分な患者は、通常、20 ～ 30 歳までに心臓病で死亡します。
クーリー貧血の治療にデフェロキサミン (DFO) によるキレート療法を追加すると、罹患患者の転帰が劇的に改善されました。 キレート療法を定期的に行うことで、過剰な鉄の蓄積を防ぐことができます。 研究によると、十分にキレート化された患者は、肝臓の鉄が正常またはわずかに増加し、成長、性的発達が改善され、最も重要なこととして、鉄誘発性心疾患を発症する可能性が著しく低下することが示されています.
過去数年間で、サラセミアの治療へのいくつかの新しいアプローチには、骨髄または幹細胞移植が含まれています。輸血のための若い赤血球（「ネオサイト」）の使用。より高い輸血前ヘモグロビンレベルの維持;新しい鉄キレート剤;ヒドロキシ尿素、エリスロポエチン、酪酸化合物などの薬物の使用。
臨床ネットワークがあっても、研究プロトコルに登録できるクーリー貧血患者の数は少ない可能性が高いことが認識されています。 したがって、無作為化臨床試験は新しい治療法の臨床的利点を評価するための好ましい方法かもしれませんが、バイオマーカーやその他の代理結果測定を使用しても、場合によっては実行できない場合があります。 対処する特定の質問に応じて、他の研究デザインが適切な場合があります。 これらには、治療前および治療後の評価または歴史的対照研究が含まれる場合があります。 いずれの場合も、サンプルサイズを含む提案されたデザインは、プロトコルレビュー委員会によって評価されます。
サラセミア患者に対する新規および既存の治療アプローチを評価し、その結果を医療専門家、患者、および一般に広める緊急の必要性があります。 サラセミア臨床研究ネットワークが臨床研究を加速し、このニーズを満たす理由はいくつかあります。 サラセミアの非常に多様で、時には複雑な臨床症状は、多くの場合、1 つのセンターに多数の匹敵する患者を集めることを困難にします。 さらに、治療プロトコルの統一により、各臨床センターで必要な患者数が減少する可能性があります。 また、TCRNメカニズムは、必要な臨床専門知識と管理リソースをプールして、複数の新しい治療試験を適時に効率的に実施するのに役立ちます。 これにより、医療専門家への研究結果の迅速な普及が促進されます。
デザインの物語:
このネットワークは当初 2000 年に資金提供され、2010 年 6 月まで拡張され、サラセミア ケアの主要分野で介入臨床試験を実施しています。 2 つの主要な試験が提案されています。1 つ目は、輸血による鉄過剰症による心疾患に対する DFO 単独と DFO およびデフェリプロンの効果を調べるランダム化比較試験です。第二に、中間サラセミアおよびその他の溶血状態における重要な問題である肺高血圧症に対するアルギニンとシルデナフィルのランダム化試験。 目標は、サラセミアにおける小規模で革新的な試験の開発、開始、および迅速な完了のためのインフラストラクチャを提供し、現在および将来の臨床試験を促進するために、サラセミアの表現型および臨床転帰の評価を改善することです。 これは、サラセミア縦断コホート (TLC) 研究と、心臓、肝臓、および膵臓の鉄負荷の測定値を鉄の転帰と比較する鉄関連臓器損傷の詳細な研究である鉄負荷研究の 2 つの研究によって達成されます。 -関連臓器機能障害。 臨床試験と詳細な遺伝子型/表現型の相関関係を実行する機能と組み合わせると、これらの改善された表現型と結果の測定値は、サラセミアの臨床ケアに関する知識を高める強力なツールとなります。 個々の Clinicaltrials.gov を参照してください。 TCRN 研究の詳細と、試験、適格性、施設への参加に関する最新情報の研究リスト。 ありがとう。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital Oakland
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
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プロトコルによって異なる
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Alan R. Cohen, MD、Children's Hospital of Philadelphia
- 主任研究者：Patricia J. Giardina, MD、Weill Medical College of Cornell University
- 主任研究者：Ellis J. Neufeld, MD, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 主任研究者：Nancy F. Olivieri, MD、Toronto General Hospital
- 主任研究者：Elliott P. Vichinsky, MD、UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- 主任研究者：Sonja McKinlay, PhD、New England Research Institutes, Inc.
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 317
- U01HL065238 (米国 NIH グラント/契約)
- U01HL065260 (米国 NIH グラント/契約)
- U01HL065244 (米国 NIH グラント/契約)
- U01HL065239 (米国 NIH グラント/契約)
- U01HL065232 (米国 NIH グラント/契約)
- U01HL065233 (米国 NIH グラント/契約)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。