再発または難治性の多発性骨髄腫を治療するためのアザシチジンの研究

多発性骨髄腫 (MM) は、米国だけで年間 14,000 人の新規症例が発生する不治の病です。 コルチコステロイド、化学療法、放射線療法に対する初期の感受性にもかかわらず、再発は避けられず、生存中央値はわずか 2.5 ～ 3 年です。 自家幹細胞移植（SCT）の使用により、若年患者の疾患寛解期間は改善されましたが、生存期間の中央値は依然として 5 ～ 6 年にとどまっています。

1970 年代初頭以来、アザシチジンは急性白血病の治療のために研究されてきました。 最近では、骨髄異形成症候群（前白血病状態）の患者の治療において研究されています。 急性骨髄性白血病（AML）の発症または死亡までの時間を延長することが示されており、現在、これらの患者への使用が承認されています。

アザシチジンは細胞毒性薬であり、細胞に直接毒性を示し、細胞の再生や成長を妨げます。 また、細胞が正常な細胞に成熟するプロセスを経ることもできます。 アルフレッド病院の骨髄腫研究グループは、実験室でヒト骨髄腫細胞株に対するアザシチジンの影響を調べました。 アザシチジンは、細胞の増殖を阻害し、細胞死を引き起こすことが判明しました。 多発性骨髄腫のマウスモデルでは、アザシチジンにより生存期間が延長されました。

この研究の主な目的は、多発性骨髄腫患者の治療におけるアザシチジンの有効性を判断することです。 この研究の他の目的は、アザシチジンで患者を治療することで骨髄腫がコントロールされる期間が延長されるかどうかを確認すること、最初に反応が得られるまでに必要なアザシチジンのサイクル数を決定すること、複数の治療においてアザシチジンがどの程度安全で忍容性があるかを判断することである。骨髄腫。

このプロジェクトには第1期として計14名が参加する。 この患者グループにおいて、アザシチジンが多発性骨髄腫の治療法として有効であることが示された場合、さらに 10 人の患者が参加するよう招待される予定です。