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脳の鉄蓄積を伴う神経変性（NBIA）の影響を受けた患者におけるフェロキレート治療

2023年2月7日 更新者：Dr. Gian Luca Forni、Ente Ospedaliero Ospedali Galliera

「脳内鉄蓄積を伴う神経変性」（NBIA）の影響を受けた患者におけるフェロキレート治療

この治験は、多施設、非盲検、単群のパイロット研究であり、1 年間 (2009 年 8 月 25 日の 1 年間の延長修正条項 n.3、さらに 2 年間のフォローアップ修正条項 n.7) 続き、脳の鉄蓄積に対するデフェリプロンによるキレート剤療法。 薬物は、15 mg/kg の用量で 1 日 2 回投与されます。 薬の安全性と忍容性は、7 日ごとにヘモクロムを測定し、白血球の処方数を測定することによって評価されます。

治療開始から 3、6、12 か月後に、いくつかの特定の評価尺度 (International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS); Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS); Burke-Fahn-Marsden (BFM) )))。

治療の 6 か月ごとに、可能であれば鉄過剰を定量的に測定することを目的とした脳の磁気共鳴画像 (MRI)。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

研究開始日と最初に研究が受領されるまでの時間間隔は、官僚的な問題に関連していました。

全身性鉄過剰症の治療は、新薬や新しい治療法が利用できるようになって以来、近年著しく改善されています。 逆に、脳レベルで局所的な鉄過剰を除去するための治療法は、文献には記載されていません。

知られているように、脳の鉄の過負荷から生じる症状は、患者の自律性を低下させ、非常に無力化します。 これらの神経変性疾患における予防および/または治癒効果が証明された有効な代替治療法が今日存在しないことを考慮すると、親油性鉄キレート剤の使用は、より深い研究に値する可能な治療戦略として考慮されなければなりません.

デフェリプロンは、経口活性鉄キレート剤であり、その使用は、「デスフェラルに適さないキレート化」の状態にあるサラセミアメジャーの患者の鉄過剰症の治療に承認されています。 近年、デフェリプロンは広く適用されており、良好な有効性と忍容性プロファイルが実証されています。

親水性の薬剤であるデフェロキサミンとは異なり、デフェリプロンは、ミトコンドリア壁と血液脳関門の薬剤の良好な透過性を保証する化学物理特性 (低分子量、良好なオクタノール:水分配係数、中性電荷) を示します。

最近の研究では、デフェリプロン (商品名 Ferriprox) は、フリードライヒ運動失調症 (FA) の 13 人の患者に使用され、イデベノン (抗酸化作用のある実験薬) で治療されました。 . デフェリプロンによる 6 か月の治療を完了した 9 人の患者は、治療の開始前と 1 か月および 6 か月後に ICARS スケール (International Cooperative Ataxia Rating Score) を使用して臨床的観点から評価されました。 彼らはまた、1、2、4、および 6 か月の治療の前後に脳磁気共鳴画像法を実施しました。 結果は有望でした。 実際、6 か月の治療後、神経変性疾患の病因に関与する特定の脳領域での鉄蓄積の減少が実証されました。 患者はまた、ICARSスコアによって確認された有意な臨床的改善を示しました。

したがって、デフェリプロンの使用は、副作用の可能性（胃腸障害、トランスアミナーゼの一時的な増加、特にデフェリプロンで治療された患者の約1％に見られる無顆粒球症など）にもかかわらず、現在、中枢神経系における鉄の蓄積、別の治療法が存在しない疾患の最も深刻で衰弱させる結果を治癒および/または回避する.

鉄蓄積の治療を専門とするセンターは、過去 10 年間に新しい経口鉄キレート剤の使用に関して重要な経験を積んでおり、これにより、手元にある 3 つのケースでデフェリプロンを慎重かつ安全に使用することができます。 したがって、MRIで示される脳の鉄過剰症と相関する可能性のある神経学的症状を示し、他の治療法から恩恵を受けていない患者の治療にこの薬を使用することを提案します.

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
20

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イタリア
      • Cagliari、イタリア、09134
        • Neurological Pathology Department, Brotzu Hospital
      • Genoa、イタリア、16128
        • Centre of Microcitemia and Congenital Anemias, Galliera Hospital
      • Genoa、イタリア、16132
        • Clinic of Neurology, University of Genoa

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年～80年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -MRIで記録されているように、脳レベルの鉄過剰と相関する可能性のある神経学的症状がある1歳以上の患者。この選択基準は、2011年3月24日の修正6によって修正されました
  • -インフォームドコンセントを与えた患者。

除外基準:

  • MRI検査を受けることができない。
  • 腎不全（クレアチニン > 1.5 mg/dl）。
  • 新生物。
  • -ALTの平均レベルが300を超える患者、および登録前の1年間のALTまたはASTの変動が300％の患者。 (12 か月で少なくとも 4 回の測定)。
  • 全身性心血管、腎臓、肝臓など、指定された治療法の選択肢に反する可能性のある疾患。
  • -デフェリプロンに対する既知の過敏症。
  • -患者は、研究手順に関して潜在的に信頼できないおよび/または非協力的であると判断しました。
  • 妊娠と授乳。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：デフェリプロン
15mg/kg/2回を1年間
薬：デフェリプロン
15mg/kg/2回を1年間
他の名前：
  • EU/1/99/108/002 Ferriprox 100 mg/ml 経口液剤
  • EU/1/99/108/003 フェリプロックス 100 mg/ml 経口液剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
脳の鉄蓄積に対するデフェリプロンによるキレート剤療法の有効性と安全性を評価すること。
時間枠：6ヶ月＋6ヶ月（プラス1年延長）
安全性: ANC を含む CBC を毎週モニタリングします。肝酵素が正常値の上限の 2.5 倍を超える場合は、薬物を中止し、評価を 1 週間後に繰り返します。 臨床検査値が正常上限の 2.5 倍を超え続ける場合、または好中球数が 1.5 x 109/L (1500 細胞/μl) 未満に減少する場合、患者は研究から除外されます。 好中球減少症/無顆粒球症は、絶対好中球数が 1.5 x 109/L (1500 細胞/μl) 未満であると確認され、連続する 2 日間のカウントが両方とも 1.5​​ x 109 (1500 細胞/μl) 未満である場合に確認されます。
6ヶ月＋6ヶ月（プラス1年延長）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Ente Ospedaliero Ospedali Galliera

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2008年11月1日

一次修了 (予期された)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年12月1日

研究の完了 (予期された)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2009年5月21日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2009年5月21日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2009年5月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年2月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年2月7日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • Deferiprone08
  • EUDRACT NUMBER 2008-005206-39

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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