脳の鉄蓄積を伴う神経変性（NBIA）の影響を受けた患者におけるフェロキレート治療

研究開始日と最初に研究が受領されるまでの時間間隔は、官僚的な問題に関連していました。

全身性鉄過剰症の治療は、新薬や新しい治療法が利用できるようになって以来、近年著しく改善されています。 逆に、脳レベルで局所的な鉄過剰を除去するための治療法は、文献には記載されていません。

知られているように、脳の鉄の過負荷から生じる症状は、患者の自律性を低下させ、非常に無力化します。 これらの神経変性疾患における予防および/または治癒効果が証明された有効な代替治療法が今日存在しないことを考慮すると、親油性鉄キレート剤の使用は、より深い研究に値する可能な治療戦略として考慮されなければなりません.

デフェリプロンは、経口活性鉄キレート剤であり、その使用は、「デスフェラルに適さないキレート化」の状態にあるサラセミアメジャーの患者の鉄過剰症の治療に承認されています。 近年、デフェリプロンは広く適用されており、良好な有効性と忍容性プロファイルが実証されています。

親水性の薬剤であるデフェロキサミンとは異なり、デフェリプロンは、ミトコンドリア壁と血液脳関門の薬剤の良好な透過性を保証する化学物理特性 (低分子量、良好なオクタノール:水分配係数、中性電荷) を示します。

最近の研究では、デフェリプロン (商品名 Ferriprox) は、フリードライヒ運動失調症 (FA) の 13 人の患者に使用され、イデベノン (抗酸化作用のある実験薬) で治療されました。 . デフェリプロンによる 6 か月の治療を完了した 9 人の患者は、治療の開始前と 1 か月および 6 か月後に ICARS スケール (International Cooperative Ataxia Rating Score) を使用して臨床的観点から評価されました。 彼らはまた、1、2、4、および 6 か月の治療の前後に脳磁気共鳴画像法を実施しました。 結果は有望でした。 実際、6 か月の治療後、神経変性疾患の病因に関与する特定の脳領域での鉄蓄積の減少が実証されました。 患者はまた、ICARSスコアによって確認された有意な臨床的改善を示しました。

したがって、デフェリプロンの使用は、副作用の可能性（胃腸障害、トランスアミナーゼの一時的な増加、特にデフェリプロンで治療された患者の約1％に見られる無顆粒球症など）にもかかわらず、現在、中枢神経系における鉄の蓄積、別の治療法が存在しない疾患の最も深刻で衰弱させる結果を治癒および/または回避する.

鉄蓄積の治療を専門とするセンターは、過去 10 年間に新しい経口鉄キレート剤の使用に関して重要な経験を積んでおり、これにより、手元にある 3 つのケースでデフェリプロンを慎重かつ安全に使用することができます。 したがって、MRIで示される脳の鉄過剰症と相関する可能性のある神経学的症状を示し、他の治療法から恩恵を受けていない患者の治療にこの薬を使用することを提案します.