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フェニルケトン尿症の小児の神経機能に対するドコサヘキサエン酸の定量的要件

2022年8月18日 更新者：Prof. Berthold Koletzko、Ludwig-Maximilians - University of Munich

フェニルケトン尿症 (PKU) の患者は、アミノ酸フェニルアラニン (Phe) の代謝に先天的な異常があるため、乳児期初期から厳密に管理されたタンパク質制限食に従わなければなりません。 このタンパク質制限食には、卵、肉、牛乳、魚などの n-3 長鎖多価不飽和脂肪酸 (LC-PUFA) の自然な食事源が含まれていません。 したがって、n-3 LC-PUFA、特にドコサヘキサエン酸 (DHA) の血中濃度は、健康な対照と比較して PKU の小児では低下しています。 DHA の利用可能性は、最適な神経機能にとって重要であると考えられています。 これまでの研究では、視覚誘発潜在潜時と微細運動能力および調整能力の両方の大幅な改善によって示されるように、DHAを提供する魚油の高用量補給によってPKUの小児の神経機能が改善されることが示されているが、用量反応関係は確立されていない。遠い。

この多中心二重盲検ランダム化試験は、PKU の小児における最適な神経機能のための定量的な DHA 要件を決定することを目的としています。 ヨーロッパのいくつかの主要な治療センターで古典的PKUを投与されている患者は、無作為に割り付けられ、体重1kgあたり0～8mgのDHAを毎日6か月間投与されます。 生化学検査（血漿リン脂質の脂肪酸組成、リポタンパク質の代謝および代謝プロファイル）および機能検査（視覚誘発電位、細かい運動能力、認知機能および免疫機能のマーカー）をベースライン時および6か月後に実施します。 体重 kg あたりの摂取量は結果パラメータに関連するため、考えられる用量反応関係が定義されます。 この研究の結果は、PKU患者の食事の改善に貢献すると期待されていますが、健康な子供の量的なDHAニーズを定義するのにも役立つ可能性があります。

主な仮説は、DHA の補給により PKU の子供の視覚機能が改善されるというものです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
114

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • The Childrens Hospital Birmingham
      • London、イギリス
        • Department of Pediatrics, Great Ormond Street Hospital for Sick Children
  • イタリア
      • Milano、イタリア
        • Department of Pediatrics, San Paolo Hospital Milano
  • スペイン
      • Santander、スペイン
        • Department of Pediatrics, IFIMAV-Hospital M. Valdecill
  • ドイツ
      • Heidelberg、ドイツ、D-69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen、ドイツ、D-80337
        • LMU

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

5年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 新生児期から診断および治療を受けた古典的PKUの小児
  • 古典的 PKU は、ベースライン血漿フェニルアラニン (PHE) レベル > 1200 µmol/L、または基礎となる変異の検出によって確立されている必要があります。
  • 古典的な PKU を除けば、子供たちは臨床的に健康です
  • 良好な代謝制御（過去 6 か月間に少なくとも 2 つの Phe 値が必要で、過去 6 か月の平均 Phe 値が 480 μmol/L 未満である）
  • 登録前の少なくとも6か月間、n-3 LC-PUFAのサプリメントを摂取していないこと
  • 保護者の書面によるインフォームドコンセントが存在する

除外基準:

  • 重度の神経症状
  • 神経疾患の病歴
  • 子供はDHAカプセルを定期的に摂取できない
  • 急性疾患、特に臨床検査/検査時の感染症
  • 体重/身長が97パーセンタイルを超える、または3パーセンタイル未満の子供
  • 魚油製品に対する既知の過敏症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：2
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは 1 カプセルあたり 20 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは、カプセルあたり 40 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは 1 カプセルあたり 80 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは、カプセルあたり 130 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
プラセボコンパレーター：1
ダイエットサプリメント：高オレイン酸ひまわり油
DHAを提供しないプラセボ
実験的：3
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは 1 カプセルあたり 20 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは、カプセルあたり 40 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは 1 カプセルあたり 80 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは、カプセルあたり 130 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
実験的：4
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは 1 カプセルあたり 20 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは、カプセルあたり 40 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは 1 カプセルあたり 80 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは、カプセルあたり 130 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
実験的：5
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは 1 カプセルあたり 20 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは、カプセルあたり 40 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは 1 カプセルあたり 80 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。
ダイエットサプリメント：微細藻類油
このサプリメントは、カプセルあたり 130 mg の DHA を提供します (体重に応じて、1 日あたり 1 つまたは 2 つ摂取します)。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
視覚誘発電位の潜時
時間枠：基礎的（介入開始前）および6か月の介入期間の終了時に評価
基礎的（介入開始前）および6か月の介入期間の終了時に評価

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
血漿リン脂質の脂肪酸組成
時間枠：基礎的（介入開始前）および6か月の介入期間の終了時に評価
基礎的（介入開始前）および6か月の介入期間の終了時に評価
細かい運動能力
時間枠：基礎的（介入開始前）および6か月の介入期間の終了時に評価
基礎的（介入開始前）および6か月の介入期間の終了時に評価
反応時間のテスト
時間枠：基礎的（介入開始前）および6か月の介入期間の終了時に評価
基礎的（介入開始前）および6か月の介入期間の終了時に評価

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Ludwig-Maximilians - University of Munich

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
European Union

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Berthold Koletzko, Prof.、Dr. von Hauner Children Hospital, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2009年5月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2011年7月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2013年3月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2009年4月22日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2009年5月26日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2009年5月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年8月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年8月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 455-08

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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