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Wiskott-Aldrich 症候群 (WAS) 患者における血小板減少症と出血 (WAS)

2019年3月15日 更新者：Weill Medical College of Cornell University

Wiskott-Aldrich症候群/X染色体連鎖性血小板減少症患者の血小板減少症、血小板機能および出血に対するエルトロンボパグの効果。

このプロジェクトの目的は、Wiskott-Aldrich 症候群 (WAS) 患者の血小板減少症と出血の病態生理を説明し、in vitro および in vivo で血小板新生薬に対する反応を判断することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

Wiskott Aldrich 症候群は、免疫不全、湿疹、血小板減少症を特徴とする X 関連疾患です。 X染色体連鎖性血小板減少症として知られる、より軽症の疾患も存在します。 WAS と XLT の両方における血小板減少症の特徴は次のとおりです。機能不全の可能性がある小さな血小板;その結果、頭蓋内出血を含む重篤な出血率が高くなります。

エルトロンボパグは、ITP 患者の高い割合で血小板数の大幅な増加に非常に有効であることが示されているため、この研究では、同様の病状を示す患者を効果的に治療し、WAS 患者の血小板の状態を評価し、それを患者と関連付けることを目指しています。臨床出血。 また、エルトロンボパグを毎日投与することで幹細胞機能が強化され、血小板産生と血小板数が増加し、WAS 患者の出血が減少するかどうかを示すことも目的としています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
24

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Weill Cornell Medical College

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

3ヶ月～80年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

研究への参加資格を得るには、被験者は以下を遵守する必要があります。

  • 生後3ヶ月～80歳の男性
  • -研究に参加する前に署名された書面によるインフォームドコンセントが得られた
  • WASまたはXLTの臨床診断
  • -血小板レベルが100 x 109 / L未満
  • -十分な腎機能および肝機能（クレアチニンおよびビリルビンが1.5 x IULN以下、ASTおよびALTが2.5 x IULN以下）

除外基準:

次の場合、患者は研究への参加資格がありません。

  • 80歳以上
  • 女性（男性のみ対象）
  • 研究に登録されている間、または治療後少なくとも6か月まで避妊を実践していない、または避妊を実践することを望まない肥沃な男性
  • アスピリン、アスピリン含有化合物、サリチル酸塩、非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDS）、クロピドグレルまたはチクロピジン、ワルファリンまたはその他のビタミン K 拮抗薬、初回注入から 7 日以内の未分画ヘパリンまたは低分子ヘパリン
  • 過去4週間の赤血球輸血
  • 上昇した（> 1.5 x ULN）プロトロンビン時間（PT）または部分トロンボプラスチン時間（PTT）
  • ニューヨーク心臓分類 III または IV の心臓病。 COPDを含むその他の重度の心血管疾患または心肺疾患。
  • -既知のHIV感染、B型またはC型肝炎感染
  • -3日以内に抗生物質治療を必要とする感染症
  • -治験責任医師の意見では、研究の解釈を混乱させたり、研究の完了を妨げたりする可能性が高い可能性がある他の併発する医学的または精神医学的状態 手順およびフォローアップ検査。
  • -無病期間が5年未満の以前の悪性腫瘍、非黒色腫皮膚がんおよび子宮頸部の上皮内がんを除く

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：Promacta を投与されている WAS 患者
Promacta® は、12.5 mg、25 mg、50 mg、および 75 mg の錠剤で市販されています。 この研究では、錠剤を飲み込むことができない幼児のために、経口懸濁液用エルトロンボパグ粉末（エルトロンボパグ PfOS）が使用されます。 PfOS は 20mg での治験目的でのみ利用可能です。 各小袋には、粉末 1 gm あたり 20 mg に相当するエルトロンボパグが含まれており、濃度が 2 mg/ml になるように合計 10 ml に再構成されています。
薬：プロマクタ

治療を受けている WAS 患者は、毎日 1 mg/kg のエルトロンボパグで開始し、12 週間毎週診察を受けます。 用量調整は、進行中のITPの研究で利用されている血小板数の毎週のモニタリングと肝臓検査に基づいて行われます。

彼らはまた、治療を開始する前に診断用の血液検査を受けます

他の名前：
  • エルトロンボパグ、レボレード
実験的：採血のみのWAS患者
血小板パラメータ研究の対象となる治療を受けていない WAS 患者 採血は 1 回のみ
診断テスト：WAS患者の採血
治療を受けていない WAS 患者は、治療を拒否したか不適格であったため、血小板パラメータのために採血されます。
プラセボコンパレーター：採血のみの健康な子供
血小板パラメーター研究の対照として血液を 1 回採取した健康な子供
診断テスト：健常対照者の採血
血小板パラメーターのコントロールとして、健康な子供の血液を 1 回採取します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
血小板数が 50,000/ul を超える WAS 患者の数。
時間枠：12週間
エルトロンボパグ治療中の過去 3 週間にレスキュー薬なしで 50,000/uL を超える増加を達成した WAS 患者の数
12週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
グレード3以上の出血またはSAEを伴うWiskott-Aldrich症候群（WAS）の患者数（WHOスケール）
時間枠：12週間
治療中に出血性のSAEを起こした患者の数、および/またはWHO（世界保健機関）スケールでグレード3以上の出血を起こした患者の数：スケールは1から5で、5 =致死、1 =非常にわずかな出血
12週間
WAS患者の何人が活性化を含む異常な血小板機能を持っていたか
時間枠：12週間
フローサイトメトリーで測定した治療前に血小板が機能不全または活性化され、エルトロンボパグによる治療後も同じ程度であった WAS 患者の数
12週間
エルトロンボパグ投与後に血小板産生が大幅に増加した WAS 患者の数
時間枠：12週間
シスメックス自動分析装置から導出された変数である未熟血小板分画 (IPF) によって測定される WAS 患者の何人で、エルトロンボパグが血小板産生を増加させましたか?
12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Weill Medical College of Cornell University

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Novartis Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：James B Bussel, MD、Weill Medical College of Cornell University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2009年6月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年5月15日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年6月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2009年5月27日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2009年5月27日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2009年5月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2019年3月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年3月15日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2019年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 0801009600

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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