Wiskott-Aldrich 症候群 (WAS) 患者における血小板減少症と出血 (WAS)
2019年3月15日 更新者：Weill Medical College of Cornell University
Wiskott-Aldrich症候群/X染色体連鎖性血小板減少症患者の血小板減少症、血小板機能および出血に対するエルトロンボパグの効果。
このプロジェクトの目的は、Wiskott-Aldrich 症候群 (WAS) 患者の血小板減少症と出血の病態生理を説明し、in vitro および in vivo で血小板新生薬に対する反応を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
Wiskott Aldrich 症候群は、免疫不全、湿疹、血小板減少症を特徴とする X 関連疾患です。 X染色体連鎖性血小板減少症として知られる、より軽症の疾患も存在します。 WAS と XLT の両方における血小板減少症の特徴は次のとおりです。機能不全の可能性がある小さな血小板;その結果、頭蓋内出血を含む重篤な出血率が高くなります。
エルトロンボパグは、ITP 患者の高い割合で血小板数の大幅な増加に非常に有効であることが示されているため、この研究では、同様の病状を示す患者を効果的に治療し、WAS 患者の血小板の状態を評価し、それを患者と関連付けることを目指しています。臨床出血。 また、エルトロンボパグを毎日投与することで幹細胞機能が強化され、血小板産生と血小板数が増加し、WAS 患者の出血が減少するかどうかを示すことも目的としています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Weill Cornell Medical College
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3ヶ月～80年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
研究への参加資格を得るには、被験者は以下を遵守する必要があります。
- 生後3ヶ月～80歳の男性
- -研究に参加する前に署名された書面によるインフォームドコンセントが得られた
- WASまたはXLTの臨床診断
- -血小板レベルが100 x 109 / L未満
- -十分な腎機能および肝機能（クレアチニンおよびビリルビンが1.5 x IULN以下、ASTおよびALTが2.5 x IULN以下）
除外基準:
次の場合、患者は研究への参加資格がありません。
- 80歳以上
- 女性（男性のみ対象）
- 研究に登録されている間、または治療後少なくとも6か月まで避妊を実践していない、または避妊を実践することを望まない肥沃な男性
- アスピリン、アスピリン含有化合物、サリチル酸塩、非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDS）、クロピドグレルまたはチクロピジン、ワルファリンまたはその他のビタミン K 拮抗薬、初回注入から 7 日以内の未分画ヘパリンまたは低分子ヘパリン
- 過去4週間の赤血球輸血
- 上昇した（> 1.5 x ULN）プロトロンビン時間（PT）または部分トロンボプラスチン時間（PTT）
- ニューヨーク心臓分類 III または IV の心臓病。 COPDを含むその他の重度の心血管疾患または心肺疾患。
- -既知のHIV感染、B型またはC型肝炎感染
- -3日以内に抗生物質治療を必要とする感染症
- -治験責任医師の意見では、研究の解釈を混乱させたり、研究の完了を妨げたりする可能性が高い可能性がある他の併発する医学的または精神医学的状態 手順およびフォローアップ検査。
- -無病期間が5年未満の以前の悪性腫瘍、非黒色腫皮膚がんおよび子宮頸部の上皮内がんを除く
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Promacta を投与されている WAS 患者
Promacta® は、12.5 mg、25 mg、50 mg、および 75 mg の錠剤で市販されています。
この研究では、錠剤を飲み込むことができない幼児のために、経口懸濁液用エルトロンボパグ粉末（エルトロンボパグ PfOS）が使用されます。
PfOS は 20mg での治験目的でのみ利用可能です。
各小袋には、粉末 1 gm あたり 20 mg に相当するエルトロンボパグが含まれており、濃度が 2 mg/ml になるように合計 10 ml に再構成されています。
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治療を受けている WAS 患者は、毎日 1 mg/kg のエルトロンボパグで開始し、12 週間毎週診察を受けます。 用量調整は、進行中のITPの研究で利用されている血小板数の毎週のモニタリングと肝臓検査に基づいて行われます。 彼らはまた、治療を開始する前に診断用の血液検査を受けます
他の名前：
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実験的：採血のみのWAS患者
血小板パラメータ研究の対象となる治療を受けていない WAS 患者 採血は 1 回のみ
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治療を受けていない WAS 患者は、治療を拒否したか不適格であったため、血小板パラメータのために採血されます。
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プラセボコンパレーター：採血のみの健康な子供
血小板パラメーター研究の対照として血液を 1 回採取した健康な子供
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血小板パラメーターのコントロールとして、健康な子供の血液を 1 回採取します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血小板数が 50,000/ul を超える WAS 患者の数。
時間枠：12週間
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エルトロンボパグ治療中の過去 3 週間にレスキュー薬なしで 50,000/uL を超える増加を達成した WAS 患者の数
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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グレード3以上の出血またはSAEを伴うWiskott-Aldrich症候群（WAS）の患者数（WHOスケール）
時間枠：12週間
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治療中に出血性のSAEを起こした患者の数、および/またはWHO（世界保健機関）スケールでグレード3以上の出血を起こした患者の数：スケールは1から5で、5 =致死、1 =非常にわずかな出血
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12週間
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WAS患者の何人が活性化を含む異常な血小板機能を持っていたか
時間枠：12週間
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フローサイトメトリーで測定した治療前に血小板が機能不全または活性化され、エルトロンボパグによる治療後も同じ程度であった WAS 患者の数
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12週間
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エルトロンボパグ投与後に血小板産生が大幅に増加した WAS 患者の数
時間枠：12週間
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シスメックス自動分析装置から導出された変数である未熟血小板分画 (IPF) によって測定される WAS 患者の何人で、エルトロンボパグが血小板産生を増加させましたか?
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12週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：James B Bussel, MD、Weill Medical College of Cornell University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年6月1日
一次修了 (実際)
2017年5月15日
研究の完了 (実際)
2017年6月30日
試験登録日
最初に提出
2009年5月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年5月27日
最初の投稿 (見積もり)
2009年5月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月15日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。