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Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

2013年1月14日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
167

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Cork、アイルランド
        • Cork University Hospital
      • Dublin、アイルランド、9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin、アイルランド、4
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin、アイルランド、12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin、アイルランド、24
        • The National Children's Hospital
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego、California、アメリカ、92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch、New Jersey、アメリカ、07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • イギリス
      • London、イギリス、SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast、Northern Ireland、イギリス、BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside、Queensland、オーストラリア、4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston、Queensland、オーストラリア、4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco、Western Australia、オーストラリア、6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • カナダ
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • チェコ共和国
      • Prague、チェコ共和国、15006
        • FN Motol
  • ドイツ
      • Erlangen、ドイツ、91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena、ドイツ、07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich、ドイツ、80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg、ドイツ、97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • フランス
      • Paris、フランス、75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris、フランス、75015
        • Hopital Necker
      • Roscoff、フランス、29684
        • Centre de Perharidy

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
最長48週間にわたり12時間ごと(q12h)にプラセボを投与された被験者。
薬：プラセボ
錠剤を最長 48 週間、12 時間ごとに経口投与
実験的：イバカフトル 150 mg 12 時間ごと
150 mgのイバカフトルを12時間ごとに最長48週間投与された被験者。
薬：Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
他の名前：
  • VX-770

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
時間枠：baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目および48週目までの汗の塩化物濃度のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインから 24 週間および 48 週間まで
塩化汗 (定量的ピロカルピン イオン導入) 検査は、嚢胞性線維症 (CF) の標準的な診断ツールであり、嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンス調節因子 (CFTR) 活性の指標として機能します。
ベースラインから 24 週間および 48 週間まで
24週目と48週目の体重のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインから 24 週間および 48 週間まで
嚢胞性線維症（CF）の患者では、肺疾患や脂肪の吸収不良によるエネルギー消費の増加により栄養失調がよく見られるため、体重は栄養状態の重要な臨床尺度です。
ベースラインから 24 週間および 48 週間まで
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
時間枠：baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
時間枠：baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
時間枠：baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Cystic Fibrosis Foundation

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Bonnie W. Ramsey, MD、Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • 主任研究者：Stuart Elborn, MD、Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2009年6月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2010年7月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2012年11月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2009年5月26日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2009年5月26日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2009年5月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2013年1月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年1月14日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2013年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • VX08-770-102

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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