このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older With the G551D Mutation (STRIVE)

2013年1月14日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-770 in Subjects With Cystic Fibrosis and the G551D Mutation

The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of ivacaftor in subjects with cystic fibrosis aged 12 years and older who have the G551D mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ivacaftor is a potent and selective CFTR potentiator of wild-type, G551D, F508del, and R117H forms of human CFTR protein. Potentiators are pharmacological agents that increase the chloride ion transport properties of the channel in the presence of cyclic AMP-dependent protein kinase A (PKA) activation.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

This was a phase 3 study in subjects with cystic fibrosis (CF) age 12 years and older who have a G551D-CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volumn in 1 second (FEV1) between 40% and 90%.

Based on in vitro studies and pharmacologic, pharmacokinetic (PK), and safety profiles, ivacaftor was selected for clinical development as a possible treatment for patients with CF. Patients with the G551D mutation were the targeted population for this study because ivacaftor is a potentiator of the gating function of the CFTR protein, and the most prevalent mutation with a gating defect in CF is the G551D mutation.

This study was designed to further evaluate the efficacy of ivacaftor in subjects with CF who have a G551D-CFTR gene mutation and to evaluate safety in this population over a longer period than previously studied.

研究の種類

介入

入学 (実際)

167

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Cork、アイルランド
        • Cork University Hospital
      • Dublin、アイルランド、9
        • Beaumont Hospital
      • Dublin、アイルランド、4
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin、アイルランド、12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin、アイルランド、24
        • The National Children's Hospital
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233-1711
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94611
        • Kaiser Permanente Medical Care Program
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Cystic Fibrosis Research Office, Stanford University
      • San Diego、California、アメリカ、92123-5070
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • Pulmonary, Allergy & Critical Care Medicine, University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-5300
        • Adult Pulmonary/ CF, University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch、New Jersey、アメリカ、07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
        • Long Island Jewish Medical Center
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Pediatric & Pulmonary Division, Rainbow Babies/Case Western
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239-3098
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-5735
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195-6522
        • Division of Pulmonary and CCM, University of Washington
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • イギリス
      • London、イギリス、SW3 6LR
        • Imperial College London
    • Northern Ireland
      • Belfast、Northern Ireland、イギリス、BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Chermside、Queensland、オーストラリア、4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Herston、Queensland、オーストラリア、4026
        • Royal Children's Hospital Brisbane
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Mater Adult Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • Lung Institute of Western Australia
      • Subiaco、Western Australia、オーストラリア、6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • カナダ
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 3A7
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • CF Center, Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital - MUHC
  • チェコ共和国
      • Prague、チェコ共和国、15006
        • FN Motol
  • ドイツ
      • Erlangen、ドイツ、91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena、ドイツ、07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Munich、ドイツ、80337
        • Klinikum der LMU München, Dr. von Haunersches Kinderspital (CHA)
      • Wurzburg、ドイツ、97080
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • フランス
      • Paris、フランス、75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker
      • Roscoff、フランス、29684
        • Centre de Perharidy

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) and G551D mutation in at least 1 allele
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) of 40% to 90% (inclusive) of predicted normal for age, gender, and height at Screening.
  • No clinically significant abnormalities that would have interfered with the study assessments, as judged by the investigator
  • Willing to use highly effective birth control methods during the study

Exclusion Criteria:

  • History of any illness or condition that might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Acute respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy for pulmonary disease within 4 weeks of Day 1 of the study
  • History of alcohol, medication or illicit drug abuse within one year prior to Day 1
  • Abnormal liver function ≥ 3x the upper limit of normal
  • Abnormal renal function at Screening
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • Pregnant, planning a pregnancy, breast-feeding, or unwilling to follow contraception requirements
  • Ongoing participation in another therapeutic clinical study or prior participation in an investigational drug study within 30 days prior to Screening
  • Use of inhaled hypertonic saline treatment
  • Concomitant use of any inhibitors or inducers of cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
最長48週間にわたり12時間ごと(q12h)にプラセボを投与された被験者。
薬：プラセボ
錠剤を最長 48 週間、12 時間ごとに経口投与
実験的：イバカフトル 150 mg 12 時間ごと
150 mgのイバカフトルを12時間ごとに最長48週間投与された被験者。
薬：Ivacaftor
150-mg tablets given orally q12h for up to 48 weeks
他の名前：
  • VX-770

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) Through Week 24
時間枠：baseline through 24 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 24 weeks

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目および48週目までの汗の塩化物濃度のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインから 24 週間および 48 週間まで
塩化汗 (定量的ピロカルピン イオン導入) 検査は、嚢胞性線維症 (CF) の標準的な診断ツールであり、嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンス調節因子 (CFTR) 活性の指標として機能します。
ベースラインから 24 週間および 48 週間まで
24週目と48週目の体重のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインから 24 週間および 48 週間まで
嚢胞性線維症（CF）の患者では、肺疾患や脂肪の吸収不良によるエネルギー消費の増加により栄養失調がよく見られるため、体重は栄養状態の重要な臨床尺度です。
ベースラインから 24 週間および 48 週間まで
Absolute Mean Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 Through Week 48
時間枠：baseline through 48 weeks
Spirometry (as measured by FEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies.
baseline through 48 weeks
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score Through Week 24 and Week 48 (Respiratory Domain Score, Pooled)
時間枠：baseline through 24 weeks and 48 weeks
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID).
baseline through 24 weeks and 48 weeks
Time-to-first Pulmonary Exacerbation Through Week 24 and Week 48
時間枠：baseline through 24 weeks and 48 weeks
Pulmonary exacerbation was defined as a change in antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for any 4 or more of signs/symptoms such as change in sputum; new or increased hemoptysis; increased cough or dyspnea; malaise, fatigue, or lethargy; temperature above 38 degrees C; anorexia or weight loss; sinus pain/tenderness and discharge; change in physical examination of the chest; decreased pulmonary function by 10%; and radiographic changes indicative of pulmonary infection.
baseline through 24 weeks and 48 weeks

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

協力者

Cystic Fibrosis Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Bonnie W. Ramsey, MD、Children's Hospital and Regional Medical Center, Seattle, Washington, USA
  • 主任研究者：Stuart Elborn, MD、Respiratory Medicine Group, Queen's University of Belfast, Belfast, Northern Ireland, UK

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年6月1日

一次修了 (実際)

2010年7月1日

研究の完了 (実際)

2012年11月1日

試験登録日

最初に提出

2009年5月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年5月26日

最初の投稿 (見積もり)

2009年5月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2013年1月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2013年1月14日

最終確認日

2013年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX08-770-102

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

プラセボの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Ireland

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する