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早老症患者に対するゾレドロン酸、プラバスタチン、およびロナファルニブの研究

2023年2月23日 更新者：Monica E. Kleinman、Boston Children's Hospital

ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）および早老性ラミノパチーの患者に対するゾレドロン酸、プラバスタチン、およびロナファルニブの非盲検第II相試験

ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群 (プロジェリア) はまれな常染色体疾患であり、心臓血管および脳血管障害により、平均年齢 13 歳で早死にします。 この疾患の変異が特定されており、脱ファルネシル化できない変異型のラミン A が生じます。 この研究では、早老症の子供を対象とした非盲検第 II 相有効性試験で、プラバステイン (スタチン)、ロナファルニブ (ファルネシルトランスフェラーゼ阻害剤)、およびゾレドロン酸 (ビスフォスフォネート) の組み合わせを評価します。 これらの薬剤はすべて、異なる時点でファルネシル化経路を標的にしています。 遺伝的に確認された早老症の患者は、このプロトコルの対象となります。 治療は24ヶ月間開始されます。 応答を評価するために、臨床的および生物学的パラメーターが検査されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
85

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital Boston

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 遺伝子診断: すべての患者は、ラミン A 遺伝子の変異を示す確認変異分析を受けなければなりません。
  • 臨床診断: 患者は、臨床試験チームに従って早老症の臨床徴候を示さなければなりません。
  • 旅行：患者は、研究の開始時および研究の6、12、18、および24か月目に、適切な研究と検査のためにボストンに来ることをいとわず、それができる必要があります。
  • 患者は、次のパラメーターで定義されているように、適切な臓器および骨髄機能を備えている必要があります。
  • 血液: APC (ANC + バンド + 単球 = APC) > 1,000/マイクロリットル、血小板 > 75,000/マイクロリットル (輸血非依存);ヘモグロビン >9g/dl。
  • 腎臓: クレアチニン 年齢または GFR > 70 ml/分/1.73m2 の通常の 1.5 倍以下。
  • 肝臓：ビリルビン 年齢の正常上限の 1.5 倍以下。 SGPT (ALT) < および SGOT (AST) < 年齢の正常範囲の 5 倍。
  • PT/PTT: PT/PTT < 通常​​の OR PI 承認の上限の 120%
  • 明らかな腎臓、肝臓、肺の病気や免疫機能障害はありません。
  • -ビスフォスフォネート注入の4週間以内の25-ヒドロキシビタミンD≧20 ng / ml。
  • -機関のガイドラインに従って署名されたインフォームドコンセントを取得する必要があり、患者は28日以内に治療を開始する必要があります。

除外基準:

  • このプロトコルで使用される薬以外に、プロジェリアの治療を目的とした薬は除外されます。 プロジェリアの症状を治療する薬は許可されています。
  • -患者は、ロナファルニブの開始時にロナファルニブの代謝に著しく影響を与える薬を服用していてはなりません
  • 患者は制御されていない感染があってはなりません。
  • 製剤に含まれる賦形剤のいずれかに対する過敏症を知っているか、または疑って​​いる被験者は、治療を受けるべきではありません。
  • 患者は妊娠中または授乳中であってはなりません。 -出産の可能性のある女性患者は、血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません。 生殖能力のある男性および女性の患者は、研究中および治療後最大10週間、医学的に認められた避妊法を使用することに同意する必要があります。 女性患者がロナファルニブによる治療を受けている間、経口避妊薬または他のホルモン療法を服用することは許容されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：治療アーム
すべての患者は、ゾレドロン酸、プラバスタチン、およびロナファルニブを受け取ります
薬：ロナファルニブ、ゾレドロン酸、プラバスタチン

ロナファルニブ: ロナファルニブの投与は、1 日 2 回、150 mg/m2 から開始します。 ロナファルニブは、計画的な休憩なしに、約 12 時間ごとに 24 か月間経口投与されます。 カプセルを飲み込むことができない患者のために、カプセルを開けてオーラブレンドSFまたはオーラプラスに溶かすことができます。

ゾレドロン酸: ゾレドロン酸は、この治療試験の 1 週目、6、12、18、および 24 か月目に静脈内投与されます。 治療は、30分間に1回の注入で構成されます。

プラバスタチン: プラバスタチンは、24 か月間、約 24 時間ごとに、計画的な休憩なしで 1 日 1 回経口投与されます。 薬は食事と一緒に服用することができます。 錠剤を飲み込むことができない患者の場合、錠剤を粉砕して食品にすることができます。 プラバスタチンは、患者の体重に応じて投与されます。 体重が 10 kg 未満の患者には、プラバスタチン 5 mg を 1 日 1 回経口投与します。 体重が 10 kg 以上の患者には、毎日 10 mg のプラバスタチンが投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
HGPS患者におけるゾレドロン酸、プラバスタチン、およびロナファルニブの組み合わせの治療効果を評価すること。
時間枠：2年
2年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
ゾレドロン酸、プラバスタチン、ロナファルニブの併用による早老症患者の治療に関連する急性および慢性毒性について説明すること。
時間枠：2年
2年
容認できない毒性を防ぐために治療を監視または変更するために必要な臨床および実験室研究を調査すること。
時間枠：2年
2年
早老症患者におけるロナファルニブの薬物動態を評価すること。
時間枠：2年
2年
末梢血白血球 (PBL) における HDJ-2 ファルネシル化の阻害をアッセイするため。
時間枠：2年
2年
PBL から分離されたタンパク質中のプレラミン A、成熟ラミン A、プロゲリン、および HP1 のレベルなど、研究に基づく潜在的な有効性マーカーの変化をアッセイすること。
時間枠：2年
2年
レプチンレベルの変化、グルコース利用、骨ミネラル密度やX線所見などの骨格異常、関節の拘縮と機能、および成長を評価する
時間枠：2年
2年
聴覚機能の変化、歯の異常、髪の密度を含む皮膚の変化、カロリー分析とエネルギー消費による栄養、DXA スキャンによる体組成分析、心血管の構造と機能を評価します。
時間枠：2年
2年
ゾレドロン酸、プラバスタチン、およびロナファルニブのパイロット併用試験だけでなく、単剤ロナファルニブ試験中に得られたものと、この研究から得られた臨床および検査データを比較し、組み込むこと
時間枠：2年
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Boston Children's Hospital

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Merck Sharp & Dohme LLC
Schering-Plough
Eiger BioPharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Mark Kieran, MD, PhD、Children's Hospital Boston/ Dana-Farber Cancer Instittue

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2009年8月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年2月1日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2009年6月5日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2009年6月5日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2009年6月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年2月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年2月23日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • Progeria Efficacy

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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