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Estudo de ácido zoledrônico, pravastatina e lonafarnibe para pacientes com progéria

23 de fevereiro de 2023 atualizado por: Monica E. Kleinman, Boston Children's Hospital

Um estudo aberto de fase II de ácido zoledrônico, pravastatina e lonafarnibe para pacientes com síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS) e laminopatias progeroides

A Síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (Progéria) é uma doença autossômica rara que resulta em morte prematura em uma idade média de 13 anos devido ao comprometimento cardiovascular e vascular cerebral. A mutação para esta doença foi identificada e resulta em uma forma mutante de lamina A que não pode ser desfarnesilada. Este estudo avalia a combinação de pravastain (uma estatina), lonafarnib (um inibidor da farnesiltransferase) e ácido zoledrônico (um bisfosfonato) em um estudo de eficácia de fase II aberto em crianças com Progéria. Todos esses agentes visam as vias de farnesilação em pontos diferentes. Pacientes com progéria geneticamente confirmada serão elegíveis para este protocolo. O tratamento será iniciado por 24 meses de duração. Parâmetros clínicos e biológicos serão examinados para avaliar a resposta.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
85

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico Genético: Todos os pacientes devem ter análise mutacional confirmatória mostrando mutação no gene lamin A.
  • Diagnóstico clínico: Os pacientes devem apresentar sinais clínicos de progéria de acordo com a equipe do estudo clínico.
  • Viagem: Os pacientes devem estar dispostos e aptos a vir a Boston para estudos e exames apropriados no início do estudo e nos meses 6, 12, 18 e 24 do estudo.
  • O paciente deve ter função adequada de órgão e medula, conforme definido pelos seguintes parâmetros:
  • Sangue: APC (ANC + bandas + monócitos = APC) > 1.000/microlitros, Plaquetas > 75.000/microlitros (independente de transfusão); Hemoglobina >9g/dl.
  • Renal: creatinina menor ou igual a 1,5 vezes o normal para idade ou TFG > 70 ml/min/1,73m2.
  • Hepático: bilirrubina menor ou igual a 1,5 x limite superior do normal para a idade; SGPT (ALT) < e SGOT (AST) < 5 x intervalo normal para a idade.
  • PT/PTT: PT/PTT < 120% do limite superior da aprovação normal OU PI
  • Sem doença renal, hepática, pulmonar evidente ou disfunção imunológica.
  • 25-hidroxivitamina D ≥ 20 ng/ml dentro de 4 semanas após a infusão de bisfosfonato.
  • O consentimento informado assinado de acordo com as diretrizes institucionais deve ser obtido e o paciente deve iniciar a terapia dentro de vinte e oito (28) dias.

Critério de exclusão:

  • Além dos medicamentos usados ​​neste protocolo, os medicamentos direcionados ao tratamento da Progéria são excluídos. Medicamentos para tratar os sintomas da Progéria são permitidos.
  • Os pacientes não devem tomar medicamentos que afetem significativamente o metabolismo do lonafarnib no momento em que iniciam o lonafarnib
  • O paciente não deve ter infecção descontrolada.
  • Indivíduos que tenham hipersensibilidade conhecida ou suspeita a qualquer um dos excipientes incluídos na formulação não devem ser tratados.
  • As pacientes não devem estar grávidas ou amamentando. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter teste de gravidez de soro ou urina negativo. Pacientes do sexo masculino e feminino com potencial reprodutivo devem concordar em usar uma forma de controle de natalidade clinicamente aceita durante o estudo e até 10 semanas após o tratamento. É permitido que pacientes do sexo feminino tomem contraceptivos orais ou outros métodos hormonais durante o tratamento com lonafarnibe.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Braço de tratamento
Todos os pacientes receberão ácido zoledrônico, pravastatina e lonafarnib
Medicamento: Lonafarnibe, Ácido Zoledrônico e Pravastatina

Lonafarnib: A dosagem de Lonafarnib começará em 150 mg/m2 por via oral duas vezes ao dia. Lonafarnib será administrado por via oral sem intervalos planejados, aproximadamente a cada 12 horas, por um período de 24 meses. Para pacientes incapazes de engolir cápsulas, as cápsulas podem ser abertas e dissolvidas em Ora Blend SF ou Ora-Plus.

Ácido Zoledrônico: O ácido zoledrônico será administrado por via intravenosa na primeira semana e nos meses 6, 12, 18 e 24 deste estudo de tratamento. O tratamento consistirá em uma infusão durante um período de 30 minutos.

Pravastatina: A pravastatina será administrada por via oral uma vez ao dia sem intervalos planejados, aproximadamente a cada 24 horas, por um período de 24 meses. A droga pode ser tomada com as refeições. Para pacientes incapazes de engolir comprimidos, os comprimidos podem ser esmagados na comida. A pravastatina será dosada de acordo com o peso do paciente. Pacientes com menos de 10 kg receberão 5 mg de pravastatina por via oral, uma vez ao dia. Pacientes com peso igual ou superior a 10 kg receberão 10 mg de pravastatina diariamente.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Avaliar os efeitos terapêuticos da combinação de ácido zoledrônico, pravastatina e lonafarnib em pacientes com HGPS.
Prazo: 2 anos
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Descrever quaisquer toxicidades agudas e crônicas associadas ao tratamento de pacientes com progéria com a combinação de ácido zoledrônico, pravastatina e lonafarnibe.
Prazo: 2 anos
2 anos
Investigar quais estudos clínicos e laboratoriais são necessários para monitorar ou alterar a terapia para prevenir toxicidade inaceitável.
Prazo: 2 anos
2 anos
Avaliar a farmacocinética do lonafarnibe em pacientes com progéria.
Prazo: 2 anos
2 anos
Testar a inibição da farnesilação de HDJ-2 em leucócitos de sangue periférico (PBL).
Prazo: 2 anos
2 anos
Analisar alterações em marcadores potenciais de eficácia baseados em pesquisa, como níveis de prelamin A, lamin A maduro, progerina e HP1 em proteínas isoladas de PBL.
Prazo: 2 anos
2 anos
Para avaliar alterações nos níveis de leptina, utilização de glicose, anormalidades esqueléticas, incluindo densidade mineral óssea e achados de raios-X, contratura e função articular e crescimento
Prazo: 2 anos
2 anos
Avaliar alterações na função auditiva, anomalias dentárias, alterações dermatológicas, incluindo densidade do cabelo, nutrição com análise de calorias e gasto de energia, análise da composição corporal por varredura DXA e estrutura e função cardiovascular.
Prazo: 2 anos
2 anos
Comparar e incorporar os dados clínicos e laboratoriais obtidos deste estudo com os obtidos durante o teste de agente único lonafarnib, bem como o teste piloto de combinação de ácido zoledrônico, pravastatina e lonafarnib
Prazo: 2 anos
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Boston Children's Hospital

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Merck Sharp & Dohme LLC
Schering-Plough
Eiger BioPharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Mark Kieran, MD, PhD, Children's Hospital Boston/ Dana-Farber Cancer Instittue

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de agosto de 2009

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de fevereiro de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
5 de junho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de junho de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de junho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
27 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de fevereiro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Progeria Efficacy

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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