幼児の栄養失調の予防と治療におけるオキサンドロロンの安全性と有効性のパイロット研究

オキサンドロロンはアナボリックステロイドであり、米国では、慢性感染症、大規模な手術、重度の外傷、コルチコステロイドの長期投与に伴うタンパク質の異化作用に起因する体重減少に対抗するための補助療法として、および骨粗鬆症に伴う骨の痛みを軽減するために販売されています. 小児では、重度の熱傷 (体表面積の 40% 以上)、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ターナー症候群、成長と思春期の体質的遅延、および HIV 陽性の小児における慢性消耗に関連する成長障害の予防と治療に使用されています。忍耐。 小児におけるその他の適用には、中枢性特発性思春期早発症、遺伝性血管性浮腫、および両側性先天性無神経症の治療が含まれます。 成長障害は、複雑な先天性心疾患を持つ乳児に共通する特徴であり、転帰に悪影響を及ぼす可能性があります。 この治療法はこれまで新生児に実施されたことがないため、人体測定値と薬物動態データを収集することにより、外科的緩和または修復を受けた複雑な先天性心疾患を有する新生児の成長を改善するために、オキサンドロロンを投与することの安全性と有効性を評価します。

-ノーウッド手順が計画されているHLHSまたはバリアントの新生児。 このパイロット研究の主な目的は、この集団におけるオキサンドロロンの安全性と有効性を評価することです. 私たちの目標は、このパイロット研究の各段階で 5 人の患者を登録することです。 有害事象の発生率も監視され、未治療の患者と比較されます。 登録は、合計 20 人の患者という目標が達成されるまで続けられます。