免疫寛容の誘導におけるレスキュー免疫寛容研究 (ITI) - 経験豊富な患者 (RES.I.S.T. 経験豊富) (RESIST EXP)

第 VIII 因子 (FVIII) インヒビターの存在は、FVIII 注入が適切に機能するのを妨げ、出血エピソードの治療を非常に困難にします。 インヒビターを持つことは、血友病患者にとって深刻で生命を脅かす合併症です。 FVIII インヒビターを使用している患者の通常の治療には、いわゆる「免疫寛容誘導」（ITI）が含まれます。 免疫寛容とは、体が注入された第VIII因子を受け入れることができ、第VIII因子が再び出血の制御に有効であることを意味します。 ITI では、インヒビターが消失するまで定期的に高用量の FVIII を投与します。 この治療法は必ずしも効果的ではありません。 インヒビターは、ITI を受ける患者の約 5 人に 1 人に持続します。

FVIII 濃縮液には、VWF を含むヒト血漿由来の FVIII 濃縮液と、VWF を含まない FVIII 濃縮液の 2 種類があります。 どちらのタイプの濃縮物も、血友病 A 患者の免疫寛容を誘導するために一般的に使用されています。 純粋な第 VIII 因子濃縮物で ITI に失敗した後、第 VIII 因子濃縮物を含む VWF で治療された被験者に関するレトロスペクティブ研究では、高い割合で寛容が達成できることが示されています。患者の。 この研究は、FVIIIのみを含む濃縮物による以前の試みが失敗した後、高用量（1キログラムあたり200単位）で毎日与えられるVWFを含むFVIII濃縮物による治療が免疫寛容を誘導できるかどうかを前向きに調べます。