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在胎齢に比べて小さい子供（SGA）における自発的なキャッチアップ成長、サイゼン（組換えヒト成長ホルモン、r-hGH）に対する臨床的反応、および遺伝子発現プロファイリングの間の相関を評価する試験 (SAIZEN in SGA)

2013年12月2日 更新者：Merck KGaA, Darmstadt, Germany

妊娠年齢が小さい子供（SGA）における自発的なキャッチアップ成長、サイゼン（組換えヒト成長ホルモン、r-hGH）に対する臨床反応、および遺伝子発現プロファイリングの間の相関関係を評価するための、オープン、多施設、無作為化、対照試験

このオープンで多中心の無作為対照研究は、SGA の子供たちの遺伝子発現、自発的なキャッチアップ成長、サイゼンに対する治療反応との相関関係を評価するために計画されています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

このオープンで多中心の無作為化対照試験は、治療に反応した SGA 児の hGH によって活性化される遺伝子を特定するために計画されました (近い将来、hGH 治療の恩恵を受ける可能性が高い SGA 児をより適切に特定できるようになります)。 さらに、この研究により、出生時にSGAと診断されたが、生後24か月で身長が3パーセンタイルを超えた子供の自発的なキャッチアップ成長の原因となった遺伝子を検証できることが期待されます。参加者レスポンダーの治療中のhGH。 正期産（つまり、妊娠37週目以降）でSGA（ベルティーニとファブリスが発行したイタリアの参照表によると、10パーセンタイル未満の長さとして定義）と診断された60人の子供が研究に登録される予定でした。 . 40 人の参加者 (グループ A) は、生後 24 か月の時点でまだ身長が 3 パーセンタイル未満 (Tanner 参照表による) であり、残りの 20 人 (グループ B) は 3 パーセンタイル以上でした (したがって、自発的なキャッチを示しています)。 -アップ成長)。 グループ A は無作為にサイゼンを 0.067 mg/kg の 1 日用量で投与するグループ (グループ A1) または無治療 (グループ A2) に 2 年間割り当てられました。 すべての参加者は、ベースライン来院時および 1、6、12、18、24 ヶ月後の来院時に完全な臨床検査と血液化学検査を 2 年間受けなければなりませんでした。 Clontech Atlas Human Array を使用した遺伝子発現解析は、ベースライン時と 1 年後にすべての参加者で実施され、キャッチアップ成長 (自発的または薬物誘発性のいずれか) といくつかの遺伝子の発現との間の可能な相関関係を特定しました。

目的

第一目的：

  • SGAの子供たちの遺伝子発現プロファイリングとキャッチアップ成長（自然発生または1年間の治療後に誘発される薬物）との相関関係を評価すること。

副次的な目的:

  • 2 年間の観察中に自発的なキャッチアップ成長を示す、治療を受けていない参加者の割合を評価します。
  • Saizenによる早期治療の安全性と忍容性を評価する

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
25

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

4年～6年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 出生時のSGA（ベルティーニとファブリスのイタリアの参照表によると、出生時の長さが10パーセンタイル以下であると定義されています）
  • 24ヶ月の年齢
  • 白人
  • 正期産（つまり、妊娠37週目以降）
  • タナー参照表によると、24 か月齢での身長が 3 パーセンタイル以下 (グループ A) またはそれ以上 (グループ B)
  • その年齢で一般的に使用されるテストの少なくとも1つに対する十分なGH分泌（10ナノグラム（ng）/ミリリットル（ml）以上）（グルカゴン、レボドーパ、アルギニン、クロニジン、成長ホルモン放出ホルモン（GHRH）、GH統合）分泌）
  • 甲状腺刺激ホルモン (THS)、遊離トリヨードサイロニン (FT3)、遊離サイロキシン (FT4)、インスリン様成長因子 1 (IGF-1)、インスリンおよびヘモグロビン A1c (HbA1c) の正常レベル
  • 免疫グロブリンA（IgA）の正常レベル
  • -研究の全期間にわたってプロトコルを喜んで遵守する子供の両親
  • ベースライン訪問の前に、書面によるインフォームドコンセントを親/法定後見人から取得する必要があります

除外基準:

  • 先天奇形（シルバーラッセル症候群を含む）
  • 既知の異常な核型、特に女児
  • 双子
  • 重度の精神運動遅滞
  • -アナボリックステロイドまたはr-hGHによる以前または進行中の治療
  • 免疫系に干渉する治療（細菌ライセートを含む）
  • 重度の慢性疾患
  • 自己免疫疾患

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：グループA（A1）
参加者は、4 ～ 6 歳でまだ身長が 3 パーセンタイル (Tanner 参照表による) である場合、グループ A に割り当てられました。 次に、グループ A は無作為に 0.035 ミリグラム (mg)/キログラム (kg) の 1 日用量で Saizen を摂取する (グループ A1) か、無治療 (グループ A2) で 2 年間受けます。
薬：組換えヒト成長ホルモン (r-hGH)
組み換えヒトＧＨは、Ａ１群に０．０６７ｍｇ／ｋｇ体重の１日用量で皮下（ｓ．ｃ．）投与された。
他の名前：
  • さいぜん
介入なし：グループA（A2）
参加者は、4 ～ 6 歳でまだ身長が 3 パーセンタイル (Tanner 参照表による) である場合、グループ A に割り当てられました。 グループ A は無作為に割り付けられ、2 年間治療を受けません (グループ A2)。
介入なし：グループB
参加者は、3 番目のパーセンタイルであるグループ B に割り当てられました (したがって、自発的なキャッチアップの成長を示しています)。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
遺伝子発現プロファイリングと在胎期間中の小さな子供（SGA）のキャッチアップ成長との相関
時間枠：ベースラインと 48 週目
遺伝子発現プロファイリング: Clontech Atlas Human Array を使用して体組織または体液から抽出したリボ核酸 (RNA) を分​​析し、分析した組織内の遺伝子の活性化レベルを調べます。 分析を行って、キャッチアップ成長 (48 週後の自発的または薬物誘発性のいずれか) と rhGH に対する治療反応との間の可能な相関関係を特定しました。 自発的なキャッチアップの成長: 治療なしで 96 週目に 3 パーセンタイル以上の長さを持つ SGA 参加者によって示される; 薬物による成長は、薬物治療を受けた 96 週目に長さ 3 パーセンタイル以上を持つ SGA 参加者によって示されました。
ベースラインと 48 週目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
自発的なキャッチアップ成長を示した未治療の参加者の割合
時間枠：96週までのベースライン
自発的なキャッチアップ成長は、治験薬治療なしで 96 週目に 3 パーセンタイル以上の長さを持つ SGA 参加者によって示された成長でした。
96週までのベースライン
有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および治験薬の中止につながるAEを伴う参加者の数
時間枠：96週までのベースライン
AE: 治験薬に関連するかどうかにかかわらず、新たな有害な医学的発生/既存の病状の悪化、SAE: 死亡に至った任意の AE;生命を脅かすものでした;永続的/重大な障害/無能力をもたらしました;既存の入院患者の入院をもたらした/延長した;先天異常/先天性欠損症でした;または過剰摂取でした。 AEのために研究を中止した参加者も記録されました。
96週までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Merck Serono S.P.A., Italy

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2004年2月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2009年7月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2009年7月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2010年2月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2010年2月10日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2010年2月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2013年12月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年12月2日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2013年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • IMP23681

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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