在胎齢に比べて小さい子供（SGA）における自発的なキャッチアップ成長、サイゼン（組換えヒト成長ホルモン、r-hGH）に対する臨床的反応、および遺伝子発現プロファイリングの間の相関を評価する試験 (SAIZEN in SGA)

このオープンで多中心の無作為化対照試験は、治療に反応した SGA 児の hGH によって活性化される遺伝子を特定するために計画されました (近い将来、hGH 治療の恩恵を受ける可能性が高い SGA 児をより適切に特定できるようになります)。 さらに、この研究により、出生時にSGAと診断されたが、生後24か月で身長が3パーセンタイルを超えた子供の自発的なキャッチアップ成長の原因となった遺伝子を検証できることが期待されます。参加者レスポンダーの治療中のhGH。 正期産（つまり、妊娠37週目以降）でSGA（ベルティーニとファブリスが発行したイタリアの参照表によると、10パーセンタイル未満の長さとして定義）と診断された60人の子供が研究に登録される予定でした。 . 40 人の参加者 (グループ A) は、生後 24 か月の時点でまだ身長が 3 パーセンタイル未満 (Tanner 参照表による) であり、残りの 20 人 (グループ B) は 3 パーセンタイル以上でした (したがって、自発的なキャッチを示しています)。 -アップ成長)。 グループ A は無作為にサイゼンを 0.067 mg/kg の 1 日用量で投与するグループ (グループ A1) または無治療 (グループ A2) に 2 年間割り当てられました。 すべての参加者は、ベースライン来院時および 1、6、12、18、24 ヶ月後の来院時に完全な臨床検査と血液化学検査を 2 年間受けなければなりませんでした。 Clontech Atlas Human Array を使用した遺伝子発現解析は、ベースライン時と 1 年後にすべての参加者で実施され、キャッチアップ成長 (自発的または薬物誘発性のいずれか) といくつかの遺伝子の発現との間の可能な相関関係を特定しました。

目的

第一目的：

• SGAの子供たちの遺伝子発現プロファイリングとキャッチアップ成長（自然発生または1年間の治療後に誘発される薬物）との相関関係を評価すること。

副次的な目的:

• 2 年間の観察中に自発的なキャッチアップ成長を示す、治療を受けていない参加者の割合を評価します。
• Saizenによる早期治療の安全性と忍容性を評価する