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脳性麻痺児における自家臍帯血再注入のランダム化研究

2026年4月15日 更新者：Joanne Kurtzberg, MD

自家臍帯血再注入は脳性麻痺の子供に有益か：無作為化、盲検、プラセボ対照、クロスオーバー研究

この研究の目的は、痙性脳性麻痺の小児患者の治療のための自家臍帯血 (UCB) の単回静脈内注入の有効性を判断することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

脳性麻痺は、脳卒中、低酸素発作または出血による子宮内または周産期の発達中の脳への損傷に起因します。 脳性麻痺患者に対して現在利用可能な治療法は支持的ですが、根治的ではありません。 臍帯血 (UCB) は、動物モデルにおける低酸素脳損傷および脳卒中の臨床的および X 線写真上の影響を軽減することが示されています。 UCB はまた、同種の無関係なドナー UCB 移植を受ける動物モデルおよび先天性代謝異常を有するヒト患者において、脳に生着および分化し、神経細胞の修復を促進します。 脳損傷の設定では、自家UCBの注入が神経細胞の修復を促進し、脳性麻痺の小児患者の機能を改善すると仮定しています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
63

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年～6年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢 12 か月以上 6 歳以下
  • 診断: 両麻痺、片麻痺、または四肢麻痺を伴う痙性脳性麻痺。
  • 演奏状況：

粗大運動機能 (GMF) 分類 スコアレベル II - IV または GMF スコアレベル I、年齢 >/= 2 歳 痙性片麻痺: GMF スコア II-IV または影響を受けた上肢の最小限の機能能力。 重大な上肢障害を伴う GMFCS レベル I に分類される被験者は、影響を受けた上肢が補助としてのみ使用される場合に適格となります。 適格委員会が集まり、子供の記録を確認して適格性を判断します。

両側性低張 CP (両麻痺または四肢麻痺): GMF スコア II-IV および異常な脳 MRI (遺伝的病因または脳奇形とは対照的) の後天的病因を示唆する。

  • 1 x 107 細胞/キログラム以上の最小総有核細胞量を持つ民間または公的臍帯血バンクで入手可能な自家臍帯血。
  • 親の同意。

除外基準:

  • アテトーゼ脳性麻痺。
  • 運動障害のない自閉症および自閉症スペクトラム障害。
  • 不整脈。
  • てんかん性脳症を引き起こす難治性発作。
  • 進行性の神経疾患の証拠。
  • 既知のHIVまたは制御されていない細菌、真菌、またはウイルス感染。
  • -血清クレアチニン> 1.5mg / dLおよび/または総ビリルビン> 1.3mg / dLによって決定される腎機能または肝機能の障害。
  • 頭囲>年齢の平均より3標準偏差下。
  • -身体検査における既知の遺伝病または遺伝病の表現型の証拠。
  • -将来の同種幹細胞移植を必要とする可能性のある同時遺伝性疾患または後天性疾患または併存疾患。
  • 家庭用人工呼吸器、CPAP、BiPAP、または酸素補給を含む換気補助が必要です。
  • 患者の病状が安全な旅行を許可しない。
  • -以前に何らかの形態の細胞療法を受けました。

  • 自家臍帯血ユニットには、次のいずれかがあります。

    1. 総核細胞量 < 1 x 107 細胞/キログラム
    2. 陽性の母体感染症マーカー（CMVを除く）
    3. 臍帯血ユニットの感染性汚染の証拠
    4. 身元を確認するためのテストサンプルの欠如
    5. 遺伝病の証拠
  • 保護者の同意が得られません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
アクティブコンパレータ：最初に自家UCB再注入、次にプラセボ
被験者は、1 年目にプラセボよりもベースラインで自己由来の臍帯血細胞を受け取ります。
他の：プラセボ
プラセボ
生物学的：自家UCB再注入
自家臍帯血（UCB）再注入
プラセボコンパレーター：最初にプラセボ、次に自家 UCB 再注入
被験者はベースラインでプラセボを受け取り、その後1年目に自家臍帯血細胞の再注入を受けます。
他の：プラセボ
プラセボ
生物学的：自家UCB再注入
自家臍帯血（UCB）再注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
粗大運動機能測定値 66 (GMFM-66) スコアの変化
時間枠：1年目のベースライン
ベースラインから 1 年目までの総運動機能測定 66 (GMFM-66) スコアの変化。 GMFM-66 は、脳性麻痺児の総運動機能を評価するために使用される臨床ツールであり、0 から 100 までの間隔レベルの連続スコアを生成する総運動能力推定 (GMAE) と呼ばれる独自のソフトウェア プログラムを使用して採点されます。 スコアが高いほど、運動機能が優れていることを示します。 GMFM-66 スコアの負の変化は運動機能の低下を示し、正の変化は運動機能の改善を示し、0 は運動機能に変化がないことを示します。
1年目のベースライン

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから1年目までのピーボディ総運動指数の変化
時間枠：1年目のベースライン
Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) は、誕生から 5 歳までの子供の総運動能力と微細運動能力を測定します。 PDMS-2 からの総運動商スコアは、総運動機能を評価するために、この研究で使用されました。 総運動指数は、移動のために大きな筋肉系を使用する能力、動いていないときに安定した姿勢を維持する能力、および物を投げたりキャッチしたりする能力を測定します。 可能なスコアの範囲は 41 ～ 164 です。 スコアが高いほど、総運動機能が優れていることを示します。 スコアが低いほど、総運動機能能力が低いことを示します。 この研究では、ベースラインから 1 年目までの総運動指数の変化を評価しました。 正の数値は総運動能力の増加を示し、負の数値は総運動機能の低下を示し、ゼロは変化がないことを示します。
1年目のベースライン
IT-QOLアンケートスコアの推移
時間枠：1年目のベースライン
乳児および幼児の生活の質に関するアンケート (IT-QOL) は、研究開始時に 1 歳から 3 歳の子供に利用されました。子供であることと、病気が家族に与える影響。 スコアの範囲は 0 (最悪の状態) から 100 (最高の状態) です。 ベースラインから 1 年目までの変化を、アンケートの 12 項目ごとにまとめます。 負の値は時間の経過とともに生活の質が低下していることを示し、正の値は改善を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
CP-QOLスコアの変化
時間枠：ベースライン、1年目
研究登録時に4歳以上の子供は、親が記入した疾患固有の「CP-QOL Child」評価ツールを使用して評価されました。 CP-QOL 児童主介護者代理フォームは、脳性まひの 4 ～ 12 歳の子供向けに設計されており、身体的、感情的、社会的幸福、サービスへのアクセス、他者からの受け入れを評価する 66 項目が含まれています。 スコアは 7 つのトピック領域にまとめられています。 各領域のスコアは、0 (最悪の健康状態) から 100 (最高の健康状態) までの範囲です。 Baseline から Year 1 までの変化スコアは、項目ごとにここにまとめられています。 負のスコアは生活の質の低下を示し、正のスコアは上昇を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、1年目
拡散テンソル磁気共鳴画像法（MRI）によって測定された全脳結合性の変化
時間枠：1年目のベースライン
拡散テンソル磁気共鳴画像法 (MRI) で測定した脳内の接続数の変化。 接続性の変化は、脳の白質体積に対して正規化されます。 正の数は接続数の増加を示し、負の数は減少を示し、0 は変化がないことを示します。 接続数は 10e5 で表されます。 たとえば、1 の変化は、1x10e5 または 100,000 接続の増加を示します。
1年目のベースライン
ベースラインから1年目、1年目から2年目までの機能的MRIのLoesスコアの変化
時間枠：ベースライン、1年目、2年目
FMRIを受ける資格のある登録された被験者が手順に従うことができなかったため、この手順からデータは収集されませんでした。
ベースライン、1年目、2年目
ベースラインから1年目までの幼児および幼児の発達-III、認知複合のベイリースケールの変化
時間枠：1年目のベースライン
認知機能は、評価時の患者の年齢に応じて、次の 3 つの異なるツールのいずれかを使用して、英語を話す研究参加者で評価されました。子供のための (WISC-IV)、および Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III)。 一部の患者は、試験の実施中に老化したため、その後の来院時にさまざまなツールで評価されました。 Bayley-III は、乳幼児の発達機能を評価するように設計されています。 コグニティブ コンポジットのスコアは 1 ～ 19 の範囲で、8 ～ 12 の範囲の結果は平均と見なされます。 ここで報告されるアウトカム指標は、ベースラインから 1 年目までの認知機能の変化です。正の数は認知機能の増加を示し、負の数は減少を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
ベースラインから 1 年目までの幼児 (2 歳 6 か月から 3 歳 11 か月) の Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI) III Full Scale Intelligence Quotient (IQ) の変化。
時間枠：1年目のベースライン
認知機能は、評価時の患者の年齢に応じて、次の 3 つの異なるツールのいずれかを使用して、英語を話す研究参加者で評価されました。子供のための (WISC-IV)、および Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III)。 一部の患者は、試験の実施中に老化したため、その後の来院時にさまざまなツールで評価されました。 WPPSI-III には、2 歳 6 か月から 3 歳 11 か月、および 4 歳から 7 歳 3 か月の 2 つの異なる年齢範囲用の 2 つのバージョンがあります。 フル スケール IQ は両方の年齢範囲で計算され、平均 100、標準偏差 15 の連続スコアを提供します。 ベースラインから 1 年目までの変化を評価し、正の数値は認知能力の増加を示し、負の数値は認知能力の低下を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
子供のためのウェクスラー知能指数（WISC-IV）のベースラインから1年目までの変化。
時間枠：1年目のベースライン
認知機能は、評価時の患者の年齢に応じて、次の 3 つの異なるツールのいずれかを使用して、英語を話す研究参加者で評価されました。子供のための (WISC-IV)、および Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III)。 一部の患者は、試験の実施中に老化したため、その後の来院時にさまざまなツールで評価されました。 WISC-IV は、6 歳 0 か月から 16 歳 11 か月の子供向けに設計されています。 この調査では、平均 100、標準偏差 15 で 45 から 155 の範囲のフル スケール IQ を使用しました。 スコアが高いほど認知機能が強いことを示します。 90 から 110 の間のスコアは、平均 IQ の範囲内にあると見なされます。
1年目のベースライン
ベースラインから1年目までの認知Zスコアの変化
時間枠：1年目のベースライン
この研究の患者は、評価時の年齢に基づいて異なる認知評価 (Bayley-III Cognitive Composite、WPSSI-III Full Scale IQ、および WISC-IV Full Scale IQ Composite) で評価されたため、一部の患者は試験中のその後の訪問でさまざまなツールを使用して評価され、評価を組み合わせて、できるだけ多くの患者の経時的な認知機能の変化を評価する方法が採用されました。 関連する評価の人口平均と標準偏差によって各スコアを調整することにより、ベースラインと1年目に各参加者の認知Zスコアが計算されました。 Z スコアは、標準偏差によって測定される、母平均からの距離を表します。 ここに示す分析は、ベースラインと 1 年目の Z スコアの変化をまとめたものです。 正の数は認知機能の増加を示し、負の数は減少を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
ベースラインから1年目までの補助手の評価（AHA）スコアの変化
時間枠：1年目のベースライン
Assisting Hand Assessment (AHA) は、片麻痺性脳性まひ患者の、2 つの手を含む作業における関与する手の使用を測定します。 このテストは、18 か月から 12 歳まで有効です。 スコアは 22 から 88 までの範囲の間隔スケールであり、数値が高いほど両手作業の実行において影響を受けた手をより効果的に使用していることを示します。 このスコアの変化は、ベースラインと 1 年目の間で評価されました。正の数値は影響を受けた手のより効果的な使用を示し、負の数値は影響を受けた手の効果的な使用の減少を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
小児障害評価（PEDI）セルフケアスコアの変化
時間枠：1年目のベースライン
Pediatric Evaluation of Disability は、生後 6 か月から 7 歳までの子供の機能的スキルを、セルフケア、モビリティ、および社会的機能の 3 つの分野で評価するために使用されます。 各エリアのスコアは 10 ～ 90 の範囲です。 スコアが高いほど機能が高いことを示します。 セルフケアスコアのベースラインから 1 年目までの変化がここに表示されます。 正のスコアは機能の増加を示し、負のスコアは減少を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
小児障害評価（PEDI）可動性スコアの変化
時間枠：1年目のベースライン
Pediatric Evaluation of Disability は、生後 6 か月から 7 歳までの子供の機能的スキルを、セルフケア、モビリティ、および社会的機能の 3 つの分野で評価するために使用されます。 各エリアのスコアは 10 ～ 90 の範囲です。 スコアが高いほど機能が高いことを示します。 ベースラインから 1 年目までのモビリティ スコアの変化をここに示します。 正のスコアは機能の増加を示し、負のスコアは減少を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
小児障害評価（PEDI）社会機能スコアの変化
時間枠：1年目のベースライン
Pediatric Evaluation of Disability は、生後 6 か月から 7 歳までの子供の機能的スキルを、セルフケア、モビリティ、および社会的機能の 3 つの分野で評価するために使用されます。 各エリアのスコアは 10 ～ 90 の範囲です。 スコアが高いほど機能が高いことを示します。 社会的機能スコアのベースラインから 1 年目までの変化をここに示します。 正のスコアは機能の増加を示し、負のスコアは減少を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
ベースラインから1年目までの子どもの行動チェックリスト（CBCL）のZスコア内在化問題の変化
時間枠：1年目のベースライン
CBCL には、1.5 ～ 5 歳と 6 ～ 18 歳の子供向けの 2 つのバージョンがあります。 CBCL は、99 項目の評価を使用して、内在化および外在化の行動と全体の問題を評価します。この評価は、「子供には当てはまらない」を 0、「子供にある程度または時々当てはまる」を 1、「とてもその子に当てはまる、またはしばしば当てはまる」ということを、過去 2 か月の行動に基づいて判断します。 スコアは、平均 50、標準偏差 10 の標準正規分布で表されます。 分析のために Z スコアが作成されました。 Z スコアは、母平均からの距離を標準偏差の数で表します。 ベースラインから 1 年目までの Z スコアの変化を各患者について計算しました。 正の数は動作の増加を示し、負の数は動作の減少を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
ベースラインから1年目までの子供の行動チェックリスト（CBCL）のZスコアの外部化の問題の変化
時間枠：1年目のベースライン
CBCL には、1.5 ～ 5 歳と 6 ～ 18 歳の子供向けの 2 つのバージョンがあります。 CBCL は、99 項目の評価を使用して、内在化および外在化の行動と全体の問題を評価します。この評価は、「子供には当てはまらない」を 0、「子供にある程度または時々当てはまる」を 1、「とてもその子に当てはまる、またはしばしば当てはまる」ということを、過去 2 か月の行動に基づいて判断します。 スコアは、平均 50、標準偏差 10 の標準正規分布で表されます。 分析のために Z スコアが作成されました。 Z スコアは、母平均からの距離を標準偏差の数で表します。 ベースラインから 1 年目までの Z スコアの変化を各患者について計算しました。 正の数は動作の増加を示し、負の数は動作の減少を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
子供の行動チェックリスト (CBCL) の変化 Z スコア ベースラインから 1 年目までの問題の総数
時間枠：1年目のベースライン
CBCL には、1.5 ～ 5 歳と 6 ～ 18 歳の子供向けの 2 つのバージョンがあります。 CBCL は、99 項目の評価を使用して、内在化および外在化の行動と全体の問題を評価します。この評価は、「子供には当てはまらない」を 0、「子供にある程度または時々当てはまる」を 1、「とてもその子に当てはまる、またはしばしば当てはまる」ということを、過去 2 か月の行動に基づいて判断します。 スコアは、平均 50、標準偏差 10 の標準正規分布で表されます。 分析のために Z スコアが作成されました。 Z スコアは、母平均からの距離を標準偏差の数で表します。 ベースラインから 1 年目までの Z スコアの変化を各患者について計算しました。 正の数は動作の増加を示し、負の数は動作の減少を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
ベースラインから1年目までの親の苦痛の変化
時間枠：1年目のベースライン

親のストレスは、0 ～ 12 歳の子供を対象に、親の苦痛、親子の機能不全の相互作用、困難な子供の 3 つの領域でストレスを測定する Parenting Stress Index - Short Form で評価されました。 各ドメインの結果はパーセンタイルで表されます。 15 ～ 80 パーセンタイルのスコアは正常範囲内と見なされます。

85 パーセンタイル以上のスコアは、高い苦痛と見なされます。 89 パーセンタイルを超えるスコアは、臨床的に有意なレベルの苦痛を示します。 分析は、ベースラインと 1 年目のパーセンタイル スコアの変化に焦点を当てています。正の数値は苦痛の増加を表し、負の数値は苦痛の減少を表し、ゼロは変化がないことを示します。
1年目のベースライン
ベースラインから1年目までの親子の機能不全の相互作用の変化
時間枠：1年目のベースライン
親のストレスは、0 ～ 12 歳の子供を対象に、親の苦痛、親子の機能不全の相互作用、困難な子供の 3 つの領域でストレスを測定する Parenting Stress Index - Short Form で評価されました。 各ドメインの結果はパーセンタイルで表されます。 15 ～ 80 パーセンタイルのスコアは正常範囲内と見なされます。 85 パーセンタイル以上のスコアは、高い苦痛と見なされます。 89 パーセンタイルを超えるスコアは、臨床的に有意なレベルの苦痛を示します。 分析は、ベースラインと 1 年目のパーセンタイル スコアの変化に焦点を当てています。正の数値は苦痛の増加を表し、負の数値は苦痛の減少を表し、ゼロは変化がないことを示します。
1年目のベースライン
ベースラインから1年目までの困難な子供のスコアの変化
時間枠：1年目のベースライン
親のストレスは、0 ～ 12 歳の子供を対象に、親の苦痛、親子の機能不全の相互作用、困難な子供の 3 つの領域でストレスを測定する Parenting Stress Index - Short Form で評価されました。 各ドメインの結果はパーセンタイルで表されます。 15 ～ 80 パーセンタイルのスコアは正常範囲内と見なされます。 85 パーセンタイル以上のスコアは、高い苦痛と見なされます。 89 パーセンタイルを超えるスコアは、臨床的に有意なレベルの苦痛を示します。 分析は、ベースラインと 1 年目のパーセンタイル スコアの変化に焦点を当てています。正の数値は苦痛の増加を表し、負の数値は苦痛の減少を表し、ゼロは変化がないことを示します。
1年目のベースライン
ベースラインでの修正アッシュワーススケール
時間枠：ベースライン
修正アッシュワース スケールは、6 ポイント スケール (範囲 0、1、1+、2、3、または 4) を使用して、身体の 5 つの領域 (中央、右上肢、左上肢、右下肢、および左下肢) の痙性を測定します。端）。 スコア 0 は筋緊張の増加がないことを示し、スコア 4 は屈曲または伸展の剛性を示します。
ベースライン
1年目の修正アッシュワース尺度
時間枠：1年目
修正アッシュワース スケールは、6 ポイント スケール (範囲 0、1、1+、2、3、または 4) を使用して、身体の 5 つの領域 (中央、右上肢、左上肢、右下肢、および左下肢) の痙性を測定します。端）。 スコア 0 は筋緊張の増加がないことを示し、スコア 4 は屈曲または伸展の剛性を示します。
1年目
Bruininks-Oseretsky-2 総運動複合体のベースラインから 1 年目までの変化
時間枠：1年目のベースライン
Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency、第 2 版、(BOT-2) は、安定性、可動性、強さ、調整、およびオブジェクト操作の 4 つの領域で運動機能を評価します。 次に、総運動量が計算され、平均が 50、標準偏差が 10 の正規分布で表されます。 スコアが高いほど、運動機能が優れていることを示します。 この研究では、BOT-2 Total Motor Composite を使用して、6 歳の子供の運動機能を測定しました。 この研究は、ベースラインから 1 年目までの BOT-2 総運動複合体の変化を評価することを目的としており、正の変化は運動機能の改善を示し、負の変化は運動機能の低下を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン
これらの患者に与えられた臍帯血細胞の RNA アレイによって測定された神経、内皮および炎症性サイトカインの臨床反応と RNA 発現との相関。
時間枠：2年
UCB 細胞によって発現されるさまざまな事前選択された神経、血管新生、および抗炎症マーカーと臨床反応が評価されます。
2年
親の子供の病気の経験 (PECI)
時間枠：1年目のベースライン
PECI は、慢性疾患のある子供の世話に関連する親の適応を調べるために設計された 25 項目の尺度です。
1年目のベースライン

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから1年目までのバリーオルブライトジストニア合計スコアの変化
時間枠：1年目のベースライン
Barry-Albright ジストニア スケールは、序数スケール (0 = ジストニアなし、1 = 軽度のジストニア、2 = 軽度のジストニア、3 = 中等度) を使用して、身体の 8 つの領域 (目、口、首、体幹、四肢) の全身性ジストニアを測定します。ジストニア、および 4 = 重度のジストニア)。 各地域の個々のスコアが合計され、合計スコアが得られます。 合計スコアは 0 ～ 32 の範囲であり、スコアが高いほど全体的にジストニアの程度が高いことを示します。 Barry-Albright ジストニア合計スコアの変化は、ベースラインから 1 年目まで評価されました。正の数はジストニアの増加を示し、負の数はジストニアの減少を示し、0 は変化がないことを示します。
1年目のベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Joanne Kurtzberg, MD

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
The Robertson Foundation

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Joanne Kurtzberg, MD、Duke University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2010年6月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2016年3月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2016年3月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2010年6月17日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2010年6月17日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2010年6月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年5月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年4月15日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • Pro00017801

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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