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Une étude randomisée sur la réinfusion de sang de cordon ombilical autologue chez des enfants atteints de paralysie cérébrale

15 avril 2026 mis à jour par: Joanne Kurtzberg, MD

La réinfusion de sang de cordon ombilical autologue est-elle bénéfique chez les enfants atteints de paralysie cérébrale : une étude croisée randomisée, en aveugle, contrôlée par placebo

Le but de cette étude est de déterminer l'efficacité d'une seule perfusion intraveineuse de sang de cordon ombilical autologue (UCB) pour le traitement des patients pédiatriques atteints de paralysie cérébrale spastique.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

La paralysie cérébrale résulte d'une lésion in utero ou périnatale du cerveau en développement, souvent par accident vasculaire cérébral, atteinte hypoxique ou hémorragie. Les traitements actuellement disponibles pour les patients atteints de paralysie cérébrale sont de soutien, mais pas curatifs. Il a été démontré que le sang de cordon ombilical (UCB) atténue l'impact clinique et radiographique des lésions cérébrales hypoxiques et des accidents vasculaires cérébraux chez les modèles animaux. UCB se greffe et se différencie également dans le cerveau, facilitant la réparation des cellules neurales, chez des modèles animaux et des patients humains présentant des erreurs innées du métabolisme subissant une greffe allogénique d'UCB de donneur non apparenté. Nous émettons l'hypothèse que, dans le cadre d'une lésion cérébrale, la perfusion d'UCB autologue facilitera la réparation des cellules neurales, entraînant une amélioration de la fonction chez les patients pédiatriques atteints de paralysie cérébrale.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
63

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 an à 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥ 12 mois et ≤ 6 ans
  • Diagnostic : paralysie cérébrale spastique avec diplégie, hémiplégie ou quadraplégie.
  • Statut de performance:

Classification de la fonction motrice globale (GMF) Niveaux de score II - IV ou score GMF niveau I, âge >/= 2 ans Hémiplégie spastique : score GMF II-IV ou capacités fonctionnelles minimales du membre supérieur affecté. Un sujet classé GMFCS niveau I avec une déficience significative des membres supérieurs sera éligible si le membre supérieur affecté est utilisé uniquement comme aide. Un comité d'admissibilité se réunira pour examiner les dossiers de l'enfant et déterminer son admissibilité.

CP hypotonique bilatérale (diplégie ou quadriplégie) : GMF Score II-IV et une IRM cérébrale anormale suggérant une étiologie acquise (versus une étiologie génétique ou une malformation cérébrale).

  • Sang de cordon ombilical autologue disponible dans une banque de sang de cordon privée ou publique avec une dose totale minimale de cellules nucléées ≥ 1 x 107 cellules/kilogramme.
  • Consentement parental.

Critère d'exclusion:

  • Paralysie cérébrale athétoide.
  • Autisme et troubles du spectre autistique sans handicap moteur.
  • Hypsarythmie.
  • Crises réfractaires provoquant une encéphalopathie épileptique.
  • Preuve d'une maladie neurologique progressive.
  • VIH connu ou infections bactériennes, fongiques ou virales non contrôlées.
  • Insuffisance rénale ou hépatique telle que déterminée par la créatinine sérique > 1,5 mg/dL et/ou la bilirubine totale > 1,3 mg/dL.
  • Circonférence de la tête> 3 écarts-types en dessous de la moyenne pour l'âge.
  • Maladie génétique connue ou preuve phénotypique d'une maladie génétique à l'examen physique.
  • Maladie génétique ou acquise concomitante ou comorbidité(s) pouvant nécessiter une future allogreffe de cellules souches.
  • Nécessite une assistance ventilatoire, y compris un ventilateur domestique, CPAP, BiPAP ou de l'oxygène supplémentaire.
  • L'état de santé du patient ne permet pas un voyage en toute sécurité.
  • A déjà reçu toute forme de thérapie cellulaire.

  • L'unité de sang de cordon ombilical autologue présente l'un des éléments suivants :

    1. Dose totale de cellules nucléaires < 1 x 107 cellules/kilogramme
    2. Marqueurs positifs de maladies infectieuses maternelles (sauf CMV)
    3. Preuve de contamination infectieuse de l'unité de sang de cordon
    4. Absence d'échantillon de test pour confirmer l'identité
    5. Preuve d'une maladie génétique
  • Impossible d'obtenir l'autorisation parentale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur actif: Réinfusion autologue d'UCB d'abord, puis placebo
Les sujets reçoivent leurs cellules de sang de cordon ombilical autologues au départ, puis le placebo à l'année 1.
Autre: Placebo
Placebo
Biologique: Réinfusion autologue d'UCB
Réinfusion de sang de cordon ombilical autologue (UCB)
Comparateur placebo: Placebo d'abord, puis réinjection autologue d'UCB
Les sujets reçoivent un placebo au départ, puis une réinfusion autologue de cellules sanguines de cordon ombilical à l'année 1.
Autre: Placebo
Placebo
Biologique: Réinfusion autologue d'UCB
Réinfusion de sang de cordon ombilical autologue (UCB)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score de la mesure de la fonction motrice globale 66 (GMFM-66)
Délai: De base à l'année 1
Changement du score de la mesure de la fonction motrice globale 66 (GMFM-66) de la ligne de base à l'année 1. Le GMFM-66 est un outil clinique utilisé pour évaluer la fonction motrice globale chez les enfants atteints de paralysie cérébrale et est noté à l'aide d'un logiciel propriétaire appelé Gross Motor Ability Estimator (GMAE) qui produit un score continu au niveau de l'intervalle allant de 0 à 100. Des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction motrice. Un changement négatif du score GMFM-66 indique une réduction de la fonction motrice, un changement positif indique une amélioration de la fonction motrice et zéro indique aucun changement de la fonction motrice.
De base à l'année 1

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du quotient moteur brut de Peabody de la ligne de base à l'année 1
Délai: De base à l'année 1
Les Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) mesurent la motricité globale et fine chez les enfants de la naissance à cinq ans. Le score du quotient moteur global du PDMS-2 a été utilisé dans cette étude pour évaluer la fonction motrice globale. Le quotient moteur global mesure la capacité à utiliser les grands systèmes musculaires pour la locomotion, à maintenir une posture stable lorsqu'il ne bouge pas et à lancer/attraper des objets. La gamme des scores possibles est de 41 à 164. Des scores élevés indiquent une meilleure motricité globale. Des scores plus faibles indiquent une moindre capacité de motricité globale. Le changement du quotient moteur brut de la ligne de base à l'année 1 a été évalué dans cette étude. Les nombres positifs indiquent une augmentation de la capacité motrice globale, les nombres négatifs indiquent une diminution de la fonction motrice globale et un zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Changement du score du questionnaire IT-QOL
Délai: De base à l'année 1
Le questionnaire sur la qualité de vie des nourrissons et des tout-petits (IT-QOL) a été utilisé pour les enfants âgés de un à trois ans au début de l'étude. Ce questionnaire de 97 items est rempli par les parents et couvre 12 concepts liés au bien-être physique, mental et social. être de l'enfant et l'impact de sa maladie sur la famille. Les scores vont de 0 (pire état de santé) à 100 (meilleur état de santé). Le passage de la ligne de base à l'année 1 est résumé ici pour chacun des 12 éléments du questionnaire. Les valeurs négatives indiquent une baisse de la qualité de vie au fil du temps, les valeurs positives indiquent une amélioration et zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Changement du score CP-QOL
Délai: Base de référence, année 1
Les enfants âgés de quatre ans ou plus au début de l'étude ont été évalués à l'aide de l'outil d'évaluation spécifique à la maladie « CP-QOL Child » rempli par un parent. Le formulaire de procuration CP-QOL Child est conçu pour les enfants de 4 à 12 ans atteints de paralysie cérébrale et contient 66 éléments qui évaluent le bien-être physique, émotionnel et social ainsi que l'accès aux services et l'acceptation par les autres. Les scores sont résumés en sept domaines thématiques. Les scores dans chaque domaine vont de 0 (pire état de santé) à 100 (meilleur état de santé). Le score de changement de la ligne de base à l'année 1 est résumé ici pour chaque élément. Les scores négatifs indiquent une diminution de la qualité de vie, les scores positifs indiquent une augmentation et zéro indique aucun changement.
Base de référence, année 1
Modification de la connectivité du cerveau entier mesurée par imagerie par résonance magnétique (IRM) du tenseur de diffusion
Délai: De base à l'année 1
Modification du nombre de connexions dans le cerveau, mesurée par imagerie par résonance magnétique (IRM) du tenseur de diffusion. Les changements de connectivité sont normalisés au volume de matière blanche du cerveau. Un nombre positif indique une augmentation des connexions, un nombre négatif indique une diminution et zéro indique aucun changement. Le nombre de connexions est exprimé en termes de 10e5. Par exemple, un changement de 1 indique une augmentation de 1x10e5 ou 100 000 connexions.
De base à l'année 1
Changement du score de Loes de l'IRM fonctionnelle de la ligne de base à l'année 1 et de l'année 1 à l'année 2
Délai: Baseline, Année 1, Année 2
Aucune donnée n'a été recueillie à partir de cette procédure car les sujets inscrits qui étaient éligibles pour recevoir l'IRMf n'ont pas pu se conformer à la procédure.
Baseline, Année 1, Année 2
Changement dans les échelles de Bayley du développement du nourrisson et du tout-petit-III, composite cognitif de la ligne de base à l'année 1
Délai: De base à l'année 1
La fonction cognitive a été évaluée chez les participants anglophones à l'étude à l'aide de l'un des trois outils différents en fonction de l'âge du patient au moment de l'évaluation : The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), the Wechsler Intelligence Scale pour les enfants (WISC-IV) et l'échelle d'intelligence préscolaire et primaire de Wechsler (WPPSI-III). Certains patients ont été évalués avec différents outils lors de visites ultérieures à mesure qu'ils vieillissaient pendant la conduite de l'essai. Le Bayley-III est conçu pour évaluer le fonctionnement développemental des nourrissons et des tout-petits. Les scores du Cognitive Composite vont de 1 à 19 et les résultats entre 8 et 12 sont considérés comme moyens. La mesure de résultat rapportée ici est le changement du composite cognitif entre le départ et l'année 1. Les nombres positifs indiquent une augmentation du fonctionnement cognitif, les nombres négatifs indiquent une diminution et zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Changement dans l'échelle d'intelligence préscolaire et primaire de Wechsler (WPPSI) III Quotient intellectuel (QI) à grande échelle pour les jeunes enfants (âgés de 2 ans et 6 mois à 3 ans et 11 mois) de la ligne de base à l'année 1.
Délai: De base à l'année 1
La fonction cognitive a été évaluée chez les participants anglophones à l'étude à l'aide de l'un des trois outils différents en fonction de l'âge du patient au moment de l'évaluation : The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), the Wechsler Intelligence Scale pour les enfants (WISC-IV) et l'échelle d'intelligence préscolaire et primaire de Wechsler (WPPSI-III). Certains patients ont été évalués avec différents outils lors de visites ultérieures à mesure qu'ils vieillissaient pendant la conduite de l'essai. Il existe deux versions du WPPSI-III pour deux tranches d'âge différentes : 2 ans et 6 mois à 3 ans et 11 mois, et 4 ans à 7 ans et 3 mois. Le QI à pleine échelle est calculé pour les deux tranches d'âge et fournit un score continu avec une moyenne de 100 et un écart type de 15. Le changement de la ligne de base à l'année 1 a été évalué, avec des nombres positifs indiquant une augmentation de la capacité cognitive, des nombres négatifs indiquant une diminution de la capacité cognitive et zéro indiquant aucun changement.
De base à l'année 1
Changement dans l'échelle d'intelligence de Wechsler pour les enfants (WISC-IV) de la ligne de base à l'année 1.
Délai: De base à l'année 1
La fonction cognitive a été évaluée chez les participants anglophones à l'étude à l'aide de l'un des trois outils différents en fonction de l'âge du patient au moment de l'évaluation : The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), the Wechsler Intelligence Scale pour les enfants (WISC-IV) et l'échelle d'intelligence préscolaire et primaire de Wechsler (WPPSI-III). Certains patients ont été évalués avec différents outils lors de visites ultérieures à mesure qu'ils vieillissaient pendant la conduite de l'essai. Le WISC-IV est conçu pour les enfants de 6 ans 0 mois à 16 ans 11 mois. Cette étude a utilisé le QI à pleine échelle, qui varie de 45 à 155 avec une moyenne de 100 et un écart type de 15. Des scores plus élevés indiquent une fonction cognitive plus forte. Les scores entre 90 et 110 sont considérés comme se situant dans la fourchette du QI moyen.
De base à l'année 1
Changement du score Z cognitif de la ligne de base à l'année 1
Délai: De base à l'année 1
Étant donné que les patients de cette étude ont été évalués avec différentes évaluations cognitives en fonction de leur âge au moment de l'évaluation (le Bayley-III Cognitive Composite, le WPSSI-III Full Scale IQ et le WISC-IV Full Scale IQ Composite), certains patients étant évalués à l'aide de différents outils lors de visites ultérieures au cours de l'essai, une méthode de combinaison des évaluations a été employée pour évaluer l'évolution de la fonction cognitive au fil du temps chez autant de patients que possible. Un score Z cognitif a été calculé pour chaque participant au départ et à l'année 1 en ajustant chaque score par la moyenne et l'écart type de la population des évaluations pertinentes. Les scores Z représentent la distance par rapport à la moyenne de la population, telle que mesurée par les écarts-types. L'analyse présentée ici résume l'évolution du score Z entre la référence et l'année 1. Un nombre positif indique une augmentation de la fonction cognitive, un nombre négatif indique une diminution et zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Changement du score d'évaluation de la main d'assistance (AHA) de la ligne de base à l'année 1
Délai: De base à l'année 1
L'Assisting Hand Assessment (AHA) mesure l'utilisation de la main impliquée des patients hémiplégiques paralysés cérébraux dans des tâches impliquant les deux mains. Le test est valable pour les enfants de 18 mois à 12 ans. Le score est une échelle d'intervalle allant de 22 à 88 avec des nombres plus élevés indiquant une utilisation plus efficace de la main affectée dans l'exécution de tâches bimanuelles. Le changement de ce score a été évalué entre le départ et l'année 1. Les nombres positifs indiquent une utilisation plus efficace de la main affectée, les nombres négatifs indiquent une réduction de l'utilisation efficace de la main affectée et un zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Changement du score d'auto-soins de l'évaluation pédiatrique du handicap (PEDI)
Délai: De base à l'année 1
L'évaluation pédiatrique du handicap est utilisée pour évaluer les compétences fonctionnelles des enfants âgés de 6 mois à 7 ans dans trois domaines : les soins personnels, la mobilité et la fonction sociale. Le score dans chaque domaine peut varier de 10 à 90. Des scores plus élevés indiquent une fonction plus élevée. Le changement de la ligne de base à l'année 1 dans le score de soins personnels est présenté ici. Les scores positifs indiquent une fonction accrue, les scores négatifs indiquent une diminution et zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Modification du score de mobilité de l'évaluation pédiatrique du handicap (PEDI)
Délai: De base à l'année 1
L'évaluation pédiatrique du handicap est utilisée pour évaluer les compétences fonctionnelles des enfants âgés de 6 mois à 7 ans dans trois domaines : les soins personnels, la mobilité et la fonction sociale. Le score dans chaque domaine peut varier de 10 à 90. Des scores plus élevés indiquent une fonction plus élevée. Le changement de la ligne de base à l'année 1 dans le score de mobilité est présenté ici. Les scores positifs indiquent une fonction accrue, les scores négatifs indiquent une diminution et zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Modification du score de la fonction sociale de l'évaluation pédiatrique du handicap (PEDI)
Délai: De base à l'année 1
L'évaluation pédiatrique du handicap est utilisée pour évaluer les compétences fonctionnelles des enfants âgés de 6 mois à 7 ans dans trois domaines : les soins personnels, la mobilité et la fonction sociale. Le score dans chaque domaine peut varier de 10 à 90. Des scores plus élevés indiquent une fonction plus élevée. Le changement de la ligne de base à l'année 1 dans le score de la fonction sociale est présenté ici. Les scores positifs indiquent une fonction accrue, les scores négatifs indiquent une diminution et zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Changement dans la liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL) Z-score Problèmes d'intériorisation de la ligne de base à l'année 1
Délai: De base à l'année 1
Deux versions du CBCL existent pour les enfants de 1,5 à 5 ans et de 6 à 18 ans. Le CBCL évalue les comportements d'intériorisation et d'extériorisation et les problèmes totaux à l'aide d'évaluations de 99 éléments qui sont notés sur une échelle ordinale comme 0 pour "pas vrai de l'enfant", 1 pour "un peu ou parfois vrai de l'enfant" et 2 pour "très vrai ou souvent vrai de l'enfant » en fonction du comportement au cours des deux mois précédents. Les scores sont exprimés sur une distribution normale standard avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Des scores Z ont été créés pour l'analyse. Un score Z représente la distance par rapport à la moyenne de la population en termes de nombre d'écarts types. La variation du score Z de la ligne de base à l'année 1 a été calculée pour chaque patient. Un nombre positif indique une augmentation du comportement, un nombre négatif indique une diminution du comportement et un zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Changement dans la liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL) Score Z Problèmes d'extériorisation de la ligne de base à l'année 1
Délai: De base à l'année 1
Deux versions du CBCL existent pour les enfants de 1,5 à 5 ans et de 6 à 18 ans. Le CBCL évalue les comportements d'intériorisation et d'extériorisation et les problèmes totaux à l'aide d'évaluations de 99 éléments qui sont notés sur une échelle ordinale comme 0 pour "pas vrai de l'enfant", 1 pour "un peu ou parfois vrai de l'enfant" et 2 pour "très vrai ou souvent vrai de l'enfant » en fonction du comportement au cours des deux mois précédents. Les scores sont exprimés sur une distribution normale standard avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Des scores Z ont été créés pour l'analyse. Un score Z représente la distance par rapport à la moyenne de la population en termes de nombre d'écarts types. La variation du score Z de la ligne de base à l'année 1 a été calculée pour chaque patient. Un nombre positif indique une augmentation du comportement, un nombre négatif indique une diminution du comportement et un zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Changement dans la liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL) Z-score Total des problèmes de la ligne de base à l'année 1
Délai: De base à l'année 1
Deux versions du CBCL existent pour les enfants de 1,5 à 5 ans et de 6 à 18 ans. Le CBCL évalue les comportements d'intériorisation et d'extériorisation et les problèmes totaux à l'aide d'évaluations de 99 éléments qui sont notés sur une échelle ordinale comme 0 pour "pas vrai de l'enfant", 1 pour "un peu ou parfois vrai de l'enfant" et 2 pour "très vrai ou souvent vrai de l'enfant » en fonction du comportement au cours des deux mois précédents. Les scores sont exprimés sur une distribution normale standard avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Des scores Z ont été créés pour l'analyse. Un score Z représente la distance par rapport à la moyenne de la population en termes de nombre d'écarts types. La variation du score Z de la ligne de base à l'année 1 a été calculée pour chaque patient. Un nombre positif indique une augmentation du comportement, un nombre négatif indique une diminution du comportement et un zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Changement dans la détresse parentale de la ligne de base à l'année 1
Délai: De base à l'année 1

Le stress des parents a été évalué avec le Parenting Stress Index - Short Form pour les enfants âgés de 0 à 12 ans, qui mesure le stress dans trois domaines : la détresse parentale, l'interaction dysfonctionnelle parent-enfant et l'enfant difficile. Les résultats dans chaque domaine sont exprimés en centiles. Les scores du 15e au 80e centile sont considérés comme étant dans la fourchette normale.

Les scores égaux ou supérieurs au 85e centile sont considérés comme une détresse élevée. Les scores supérieurs au 89e centile indiquent des niveaux de détresse cliniquement significatifs. L'analyse s'est concentrée sur les changements dans les scores de centile entre la référence et l'année 1. Les nombres positifs représentent une augmentation de la détresse, les nombres négatifs représentent une diminution de la détresse et zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Changement dans l'interaction dysfonctionnelle parent-enfant de la ligne de base à l'année 1
Délai: De base à l'année 1
Le stress des parents a été évalué avec le Parenting Stress Index - Short Form pour les enfants âgés de 0 à 12 ans, qui mesure le stress dans trois domaines : la détresse parentale, l'interaction dysfonctionnelle parent-enfant et l'enfant difficile. Les résultats dans chaque domaine sont exprimés en centiles. Les scores du 15e au 80e centile sont considérés comme étant dans la fourchette normale. Les scores égaux ou supérieurs au 85e centile sont considérés comme une détresse élevée. Les scores supérieurs au 89e centile indiquent des niveaux de détresse cliniquement significatifs. L'analyse s'est concentrée sur les changements dans les scores de centile entre la référence et l'année 1. Les nombres positifs représentent une augmentation de la détresse, les nombres négatifs représentent une diminution de la détresse et zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Changement du score de l'enfant difficile de la ligne de base à l'année 1
Délai: De base à l'année 1
Le stress des parents a été évalué avec le Parenting Stress Index - Short Form pour les enfants âgés de 0 à 12 ans, qui mesure le stress dans trois domaines : la détresse parentale, l'interaction dysfonctionnelle parent-enfant et l'enfant difficile. Les résultats dans chaque domaine sont exprimés en centiles. Les scores du 15e au 80e centile sont considérés comme étant dans la fourchette normale. Les scores égaux ou supérieurs au 85e centile sont considérés comme une détresse élevée. Les scores supérieurs au 89e centile indiquent des niveaux de détresse cliniquement significatifs. L'analyse s'est concentrée sur les changements dans les scores de centile entre la référence et l'année 1. Les nombres positifs représentent une augmentation de la détresse, les nombres négatifs représentent une diminution de la détresse et zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1
Échelle d'Ashworth modifiée au départ
Délai: Ligne de base
L'échelle d'Ashworth modifiée utilise une échelle de 6 points (plage de 0, 1, 1+, 2, 3 ou 4) pour mesurer la spasticité dans 5 régions du corps (centre, membre supérieur droit, membre supérieur gauche, membre inférieur droit et membre inférieur gauche). extrémité). Les scores de 0 indiquent aucune augmentation du tonus musculaire alors qu'un score de 4 indique une rigidité en flexion ou en extension.
Ligne de base
Échelle d'Ashworth modifiée à l'année 1
Délai: Année 1
L'échelle d'Ashworth modifiée utilise une échelle de 6 points (plage de 0, 1, 1+, 2, 3 ou 4) pour mesurer la spasticité dans 5 régions du corps (centre, membre supérieur droit, membre supérieur gauche, membre inférieur droit et membre inférieur gauche). extrémité). Les scores de 0 indiquent aucune augmentation du tonus musculaire alors qu'un score de 4 indique une rigidité en flexion ou en extension.
Année 1
Changement dans la composition totale du moteur Bruininks-Oseretsky-2 de la référence à l'année 1
Délai: De base à l'année 1
Le test de compétence motrice Bruininks-Oseretsky, deuxième édition (BOT-2) évalue la fonction motrice dans quatre domaines : la stabilité, la mobilité, la force, la coordination et la manipulation d'objets. Un Total Motor Composite est ensuite calculé et exprimé sur une distribution normale avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction motrice. Le BOT-2 Total Motor Composite a été utilisé pour mesurer la fonction motrice chez les enfants à l'âge de 6 ans dans cette étude. L'étude visait à évaluer le changement dans le BOT-2 Total Motor Composite de la référence à l'année 1, où un changement positif indique une amélioration de la fonction motrice, un changement négatif indique une diminution de la fonction motrice et zéro n'indique aucun changement.
De base à l'année 1
Corrélation entre la réponse clinique et l'expression de l'ARN des cytokines neurales, endothéliales et inflammatoires mesurées par des puces à ARN dans les cellules du sang ombilical données à ces patients.
Délai: 2 années
Divers marqueurs neuronaux, angiogéniques et anti-inflammatoires présélectionnés exprimés par les cellules UCB et la réponse clinique seront évalués.
2 années
Expérience parentale de la maladie infantile (PECI)
Délai: De base à l'année 1
Le PECI est une mesure en 25 points conçue pour examiner l'adaptation parentale liée à la prise en charge d'un enfant souffrant d'une maladie chronique.
De base à l'année 1

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score total de la dystonie de Barry-Albright entre le départ et l'année 1
Délai: De base à l'année 1
L'échelle de dystonie de Barry-Albright mesure la dystonie généralisée dans huit régions du corps (yeux, bouche, cou, tronc et les quatre extrémités) à l'aide d'une échelle ordinale (0=pas de dystonie, 1=dystonie légère, 2=dystonie légère, 3=modérée dystonie et 4 = dystonie sévère). Les scores individuels de chaque région sont additionnés pour obtenir un score total. Le score total peut varier de 0 à 32 et des scores plus élevés indiquent un degré global de dystonie plus élevé. Le changement du score total de la dystonie de Barry-Albright a été évalué entre le départ et l'année 1. Les nombres positifs indiquent une augmentation de la dystonie, les nombres négatifs indiquent une diminution de la dystonie et zéro indique aucun changement.
De base à l'année 1

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Joanne Kurtzberg, MD

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
The Robertson Foundation

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 juin 2010

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 mars 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 mars 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 juin 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 juin 2010

Première publication (Estimé)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
22 juin 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
6 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 avril 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • Pro00017801

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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