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遅発性皮膚ポルフィリン症患者における経口デフェラシロクスの安全性と有効性

2011年1月26日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

遅発性皮膚ポルフィリン症 (PCT) および非輸血鉄過剰症と新たに診断された患者における経口デフェラシロクスの安全性と有効性を調査する第 II 相非盲検臨床試験

臨床的瀉血は、PCT 患者の非輸血による鉄過剰を軽減するための現在の標準的な方法ですが、すべての患者に適しているわけではありません。 例えば、何人かの患者は不便さのために十分な瀉血を望まない。瀉血は、特に頻繁な診療所訪問（月に2回、少なくとも6ヶ月間）を必要とする寛解導入治療段階の間、または静脈へのアクセスが困難なために面倒である可能性がある. その他の患者は、貧血や心肺疾患などの医学的理由により、瀉血を受けることができません。 非輸血鉄過剰症のPCT患者は、成人および小児患者の輸血鉄過剰症を治療するために、EUを含むいくつかの国で認可された1日1回の経口鉄キレート剤であるデフェラシロクス（Exjade®）による治療の恩恵を受けることができると仮定されています。 . PCT 患者と同様に非輸血性鉄過剰症の HH 患者におけるデフェラシロクスの有効性と安全性に関するデータはいくつかあるが、非輸血性鉄過剰症のデフェラシロクス治療の安全性と有効性を評価する必要があるPCT患者で。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
わからない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

主な目的は、PCT 患者の非輸血鉄過剰症の治療におけるデフェラシロクスの安全性を評価することです。

二次的な目的は、デフェラシロクス治療の有効性を評価することです。

3 か月および 6 か月後:

• 血清フェリチンを、この患者集団の男性および女性に指定された異常から正常な標準範囲に下げる。

6 か月後から :

•肝臓MRI T2で測定された24週間の治療後の肝臓鉄含有量の低下

3か月後と6か月後：

  • 臨床症状の改善、すなわち皮膚病変の改善（新しい水疱形成の減少または消失）、および皮膚脆弱性（写真が使用されます）。
  • ポルフィリンのレベルを下げます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
45

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • フランス
    • Ile de France
      • Colombes、Ile de France、フランス、92700
        • 募集
        • Hopital Louis Mourier, GI unit,
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Deybach Jean-Charles, Professor

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -ヨーロッパのポルフィリンネットワークのガイドラインに従って、散発性または家族性で臨床的に明白な早発性皮膚ポルフィリン症と診断された男性と女性、すなわち蛍光発光分光法によって検出された尿中および血漿ポルフィリンと糞便イソコプロポルフィリンの増加、

    • 皮膚の脆弱性および水疱病変、
    • 年齢 18 歳以上、
    • 血清フェリチン値が男性で 300 μg/L 以上、女性で 200 μg/L 以上、および/または LIC が男女ともに 2 mg Fe/g dw 以上で、トランスフェリン飽和度が 45 以上%、
    • 適切な肝機能、すなわち ALAT/ASAT とアルカリホスファターゼ？ ULNの2.5倍、ビリルビン<ULNの1.5倍、
    • -プロトコルの特定の手順を開始する前に、インフォームドコンセントに署名し、
    • -すべての研究関連の手順、投薬、および評価を順守する能力、
    • 性的に活発な女性は、効果的な避妊方法を使用するか、臨床的に文書化された子宮全摘出術および/または卵巣摘出術、または卵管結紮術を受けているか、閉経後（少なくとも12か月間の無月経と定義）である必要があります。 ホルモン療法はPCTを引き起こす可能性があるため、経口避妊薬は研究の過程で開始されず、すでに経口避妊薬を服用している患者は、中止について医師に相談するようにアドバイスされ、研究に登録されません.

除外基準:

  • -活動性B型肝炎（HBsAb陰性のHBsAg陽性）および/またはC型肝炎（HCV抗体陽性およびALTが正常範囲を超える検出可能なHCV RNA）の臨床的証拠

    • アルコール依存症が進行中の患者 > 60g/日
    • ULNを超える血清クレアチニン
    • 成人のCockcroft-Gault式またはMDRD式に従って推定されるクレアチニンクリアランス<60ml/分
    • -尿タンパク質によって示される有意なタンパク尿：尿クレアチニン比> 0.5 mg / mg 非初回排尿尿サンプル。
    • 糖尿病
    • 遺伝性ヘモクロマトーシスによる鉄過剰症
    • -研究に参加する前の6か月間の輸血の履歴、
    • ヘモグロビンのある男性
    • 活動性消化性潰瘍
    • -スクリーニング訪問から2週間以内の瀉血による治療
    • -スクリーニング訪問から1か月以内の以前のDesferal®治療
    • -現在または以前にデフェリプロンまたはデフェラシロクスで治療された患者
    • -臨床的に関連する白内障の診断を受けた患者、または鉄キレート化に関連する臨床的に関連する眼毒性の既往歴がある患者
    • 聴力が臨床的に著しく低下している患者
    • -妊娠中または授乳中の女性または出産の可能性のある女性は、適切な避妊を使用していません（妊娠検査は必須であり、出産の可能性のある患者には陰性です）
    • -デフェラシロクスの有効成分または賦形剤に対する既知の過敏症
    • -承認された処方情報に概説されているように、デフェラシロクスの投与に対する禁忌。
    • -デフェラシロクスの吸収、分布、代謝または排泄を著しく変化させる可能性のある外科的または医学的状態の存在
    • 制御されていない重度の疾患の存在は、心臓および/または肺疾患などの重要な臓器に影響を与えました
    • -肝硬変の既知の診断を受けた患者（生検により確認）
    • 血清フェリチンの正確な測定を妨げる可能性のある活動性炎症性疾患の患者
    • -4週間以内に全身治験薬で治療された患者、またはスクリーニング訪問前の7日以内に局所治験薬で治療された患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：エクスジェイド
安全性と有効性
薬：エクスジェイド
口内分散錠、10 mg/Kg/日 ± 5 mg/Kg/日を 24 週間 デフェラシロックスは毎日朝食の 30 分前に服用する必要があります
他の名前：
  • デフェラシロックス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
主な目的は、PCT 患者の非輸血鉄過剰症の治療におけるデフェラシロクスの安全性を評価することです。
時間枠：6ヵ月
6ヵ月
関連する薬物有害事象
時間枠：6ヵ月
薬物関連の有害事象の発生タイプと重症度
6ヵ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
治療の 12 週間および 24 週間後の血清フェリチンのベースラインからの変化、肝臓 MRI T2 によって測定された治療の 24 週間後の鉄負荷のベースラインからの変化、臨床症状の進展
時間枠：6ヵ月
6ヵ月
血清フェリチン、鉄負荷、臨床症状の改善、ポルフィリン値のベースラインからの変化
時間枠：6ヵ月
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Association pour l'Etude des Fonctions Digestives (AEFD)

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Deybach Jean-Charles, Professor、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2011年1月1日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2012年12月1日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2012年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2011年1月26日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年1月26日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年1月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2011年1月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年1月26日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2011年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • AEFD2010-01

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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