遅発性皮膚ポルフィリン症患者における経口デフェラシロクスの安全性と有効性
2011年1月26日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
遅発性皮膚ポルフィリン症 (PCT) および非輸血鉄過剰症と新たに診断された患者における経口デフェラシロクスの安全性と有効性を調査する第 II 相非盲検臨床試験
臨床的瀉血は、PCT 患者の非輸血による鉄過剰を軽減するための現在の標準的な方法ですが、すべての患者に適しているわけではありません。
例えば、何人かの患者は不便さのために十分な瀉血を望まない。瀉血は、特に頻繁な診療所訪問（月に2回、少なくとも6ヶ月間）を必要とする寛解導入治療段階の間、または静脈へのアクセスが困難なために面倒である可能性がある.
その他の患者は、貧血や心肺疾患などの医学的理由により、瀉血を受けることができません。
非輸血鉄過剰症のPCT患者は、成人および小児患者の輸血鉄過剰症を治療するために、EUを含むいくつかの国で認可された1日1回の経口鉄キレート剤であるデフェラシロクス（Exjade®）による治療の恩恵を受けることができると仮定されています。 .
PCT 患者と同様に非輸血性鉄過剰症の HH 患者におけるデフェラシロクスの有効性と安全性に関するデータはいくつかあるが、非輸血性鉄過剰症のデフェラシロクス治療の安全性と有効性を評価する必要があるPCT患者で。
調査の概要
詳細な説明
主な目的は、PCT 患者の非輸血鉄過剰症の治療におけるデフェラシロクスの安全性を評価することです。
二次的な目的は、デフェラシロクス治療の有効性を評価することです。
3 か月および 6 か月後:
• 血清フェリチンを、この患者集団の男性および女性に指定された異常から正常な標準範囲に下げる。
6 か月後から :
•肝臓MRI T2で測定された24週間の治療後の肝臓鉄含有量の低下
3か月後と6か月後：
- 臨床症状の改善、すなわち皮膚病変の改善（新しい水疱形成の減少または消失）、および皮膚脆弱性（写真が使用されます）。
- ポルフィリンのレベルを下げます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
45
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ile de France
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Colombes、Ile de France、フランス、92700
- 募集
- Hopital Louis Mourier, GI unit,
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コンタクト：
- Benoit Coffin, Professor
- 電話番号：33147606061
- メール：benoit.coffin@lmr.aphp.fr
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主任研究者：
- Deybach Jean-Charles, Professor
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
-ヨーロッパのポルフィリンネットワークのガイドラインに従って、散発性または家族性で臨床的に明白な早発性皮膚ポルフィリン症と診断された男性と女性、すなわち蛍光発光分光法によって検出された尿中および血漿ポルフィリンと糞便イソコプロポルフィリンの増加、
- 皮膚の脆弱性および水疱病変、
- 年齢 18 歳以上、
- 血清フェリチン値が男性で 300 μg/L 以上、女性で 200 μg/L 以上、および/または LIC が男女ともに 2 mg Fe/g dw 以上で、トランスフェリン飽和度が 45 以上%、
- 適切な肝機能、すなわち ALAT/ASAT とアルカリホスファターゼ？ ULNの2.5倍、ビリルビン<ULNの1.5倍、
- -プロトコルの特定の手順を開始する前に、インフォームドコンセントに署名し、
- -すべての研究関連の手順、投薬、および評価を順守する能力、
- 性的に活発な女性は、効果的な避妊方法を使用するか、臨床的に文書化された子宮全摘出術および/または卵巣摘出術、または卵管結紮術を受けているか、閉経後（少なくとも12か月間の無月経と定義）である必要があります。 ホルモン療法はPCTを引き起こす可能性があるため、経口避妊薬は研究の過程で開始されず、すでに経口避妊薬を服用している患者は、中止について医師に相談するようにアドバイスされ、研究に登録されません.
除外基準:
-活動性B型肝炎（HBsAb陰性のHBsAg陽性）および/またはC型肝炎（HCV抗体陽性およびALTが正常範囲を超える検出可能なHCV RNA）の臨床的証拠
- アルコール依存症が進行中の患者 > 60g/日
- ULNを超える血清クレアチニン
- 成人のCockcroft-Gault式またはMDRD式に従って推定されるクレアチニンクリアランス<60ml/分
- -尿タンパク質によって示される有意なタンパク尿：尿クレアチニン比> 0.5 mg / mg 非初回排尿尿サンプル。
- 糖尿病
- 遺伝性ヘモクロマトーシスによる鉄過剰症
- -研究に参加する前の6か月間の輸血の履歴、
- ヘモグロビンのある男性
- 活動性消化性潰瘍
- -スクリーニング訪問から2週間以内の瀉血による治療
- -スクリーニング訪問から1か月以内の以前のDesferal®治療
- -現在または以前にデフェリプロンまたはデフェラシロクスで治療された患者
- -臨床的に関連する白内障の診断を受けた患者、または鉄キレート化に関連する臨床的に関連する眼毒性の既往歴がある患者
- 聴力が臨床的に著しく低下している患者
- -妊娠中または授乳中の女性または出産の可能性のある女性は、適切な避妊を使用していません（妊娠検査は必須であり、出産の可能性のある患者には陰性です）
- -デフェラシロクスの有効成分または賦形剤に対する既知の過敏症
- -承認された処方情報に概説されているように、デフェラシロクスの投与に対する禁忌。
- -デフェラシロクスの吸収、分布、代謝または排泄を著しく変化させる可能性のある外科的または医学的状態の存在
- 制御されていない重度の疾患の存在は、心臓および/または肺疾患などの重要な臓器に影響を与えました
- -肝硬変の既知の診断を受けた患者（生検により確認）
- 血清フェリチンの正確な測定を妨げる可能性のある活動性炎症性疾患の患者
- -4週間以内に全身治験薬で治療された患者、またはスクリーニング訪問前の7日以内に局所治験薬で治療された患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エクスジェイド
安全性と有効性
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口内分散錠、10 mg/Kg/日 ± 5 mg/Kg/日を 24 週間 デフェラシロックスは毎日朝食の 30 分前に服用する必要があります
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主な目的は、PCT 患者の非輸血鉄過剰症の治療におけるデフェラシロクスの安全性を評価することです。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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関連する薬物有害事象
時間枠：6ヵ月
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薬物関連の有害事象の発生タイプと重症度
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療の 12 週間および 24 週間後の血清フェリチンのベースラインからの変化、肝臓 MRI T2 によって測定された治療の 24 週間後の鉄負荷のベースラインからの変化、臨床症状の進展
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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血清フェリチン、鉄負荷、臨床症状の改善、ポルフィリン値のベースラインからの変化
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Deybach Jean-Charles, Professor、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年1月1日
一次修了 (予想される)
2012年12月1日
研究の完了 (予想される)
2012年12月1日
試験登録日
最初に提出
2011年1月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年1月26日
最初の投稿 (見積もり)
2011年1月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2011年1月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2011年1月26日
最終確認日
2011年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AEFD2010-01
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