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尿素サイクル障害（UCD）の小児被験者におけるHPN-100の安全性、薬物動態および有効性の研究

2024年6月18日 更新者：Amgen

尿素サイクル障害（UCD）を患う6歳未満の小児被験者を対象とした、HPN-100による長期治療後のHPN-100の安全性、薬物動態、有効性に関する切り替え非盲検試験

この非ランダム化非盲検試験の期間は約 1 年で、2 泊の滞在を含む短期の NaPBA から HPN-100 への切り替え部分と、その後の毎月の来院を含む 12 か月の長期治療期間で構成されていました。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、被験者を処方用量のフェニル酪酸ナトリウム（BUPHENYLTM または NaPBA）から同量の有効成分を送達する HPN-100 の用量に切り替える 10 日間の切り替え期間からなる非盲検試験でした。 、PBA、その後 HPN-100 による最長 12 か月の長期治療。 この研究は、幼児におけるサンプリングの限界と現在の標準治療を認識しながら、安全性、薬物動態、および有効性を評価するために重要な情報を収集するように設計されました。 この研究の対象となる患者には、尿素サイクル障害（UCD）と診断された、または臨床的に疑われる、安定用量のNaPBA粉末製剤の投与を受けている生後29日から6歳未満の小児患者が含まれた。 被験者は臨床的に安定しており、登録時に少なくとも 5 日間安定用量の NaPBA 粉末を投与されていました。

研究の切り替え部分では、被験者は 1 ステップで NaPBA から HPN-100 に切り替え、24 時間の採血を伴う 2 泊の滞在を行いました。1 日目は NaPBA を摂取したままで、2 日目は NaPBA を摂取し続けました。それはHPN-100を服用して約10日目のことでした。 その後、被験者は 12 か月の長期治療段階を継続しました。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
23

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland、Maine、アメリカ、04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

4週間～6年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 生後29日から6歳未満の男性および女性の対象。 被験者が早産で生まれた場合、下限年齢の計算は修正在胎週数 40 週から始まります。
  • 被験者の法的に認められる代理人による署名済みのインフォームドコンセント
  • NAGS欠損症を除く、任意のサブタイプのUCD診断が疑われるまたは確認された
  • 1日目の少なくとも5日間、安定した用量のNaPBA粉末を投与
  • 1日目の少なくとも5日間は安息香酸ナトリウムを摂取していない
  • 治験責任医師が判断した安全な参加を妨げる併発疾患はない
  • 経口で薬を受け取ることができる
  • 肝細胞移植を含む肝臓移植を受けていない
  • 十分に安定しており、食事や治療に従順であるため、登録に適していると判断される

除外基準:

  • アンモニアレベル > 100 μmol/L、および高アンモニア血症を示す兆候および症状のスクリーニング。被験者は、アンモニアが管理され臨床的に安定した後に、研究者の裁量により再スクリーニングされる場合があります。
  • 1日目から30日以内の治験薬の使用
  • 活動性感染症（ウイルスまたは細菌）またはアンモニアレベルを上昇させる可能性のあるその他の状態
  • 有害事象共通用語基準（CTCAE）v4.03に基づくグレード3以上の重症度の臨床異常または検査室異常。ただし、ULN（正常値の上限）の5～20倍のレベルとして定義されるアンモニアおよび肝酵素のグレード3上昇を除く。 )臨床的に安定した被験者におけるアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、またはガンマグルタミルトランスペプチダーゼ (GGT)
  • 研究者の裁量により、この研究に参加することで被験者のリスクを高める可能性がある臨床的または検査室の異常または病状
  • PAAまたはPBAに対する既知の過敏症
  • 肝移植（肝細胞移植を含む）
  • 現在Carbaglu®（カルグルミン酸）で治療中

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：HPN-100
10 日間かけてフェニル酪酸ナトリウムからオープンラベルの HPN-100 経口液体に切り替え、その後オープンラベル、12 か月間長期治療
薬：HPN-100
HPN-100 は、グルタミンと結合して廃窒素除去のための代替媒体を提供する PAA のプロドラッグです。 味や臭いが少ない液体です。 小さじ約 3 杯の HPN-100 (約 17.4 mL) は、NaPBA 40 錠と同等の量の PBA を供給します。
他の名前：
  • ラビクティ
  • グリセロールフェニルブタレート

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象
時間枠：2週間
プロトコルの切り替え部分中の有害事象の割合
2週間
有害事象
時間枠：12ヶ月
プロトコールの安全延長部分中の有害事象の割合 (注意: HPN-100 治療は安全延長期間のみ)
12ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
血中アンモニア
時間枠：2週間
1日目（NaPBA）と10日目（HPN-100）の血中アンモニア濃度の24時間アンモニアAUCを比較しました。 アンモニアは、0時間目（最初の投与前、絶食）、8時間目（昼食または2回目の主食およびNaPBA投与後約2～4時間）、12時間目（最後の主食の約4時間後）および24時間目に評価されました。初回投与後数時間（翌日の初回投与前、絶食）。
2週間
NaPBAと比較したHPN-100のアンモニアレベルが正常値の上限(ULN)を超える頻度
時間枠：2週間
アンモニア値は SI 単位 (umol/L) に変換され、分析前に標準 ULN 35 umol/L に正規化されました。
2週間
高アンモニア血症の危機
時間枠：1年
HPN-100 治療中の HAC と比較した、NaPBA の事前登録中の HAC の割合
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Amgen

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：F MD、Amgen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2011年7月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2013年2月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2013年3月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2011年4月29日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年5月3日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年5月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年7月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年6月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • HPN-100-012

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

承認されたデータ共有リクエストで特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ。

IPD 共有時間枠

この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了し、1) 製品および適応症が米国と欧州の両方で販売承認を取得している、または 2) 製品および/または適応症の臨床開発が中止されてから 18 か月後に開始されると検討されます。データは規制当局に提出されません。 この研究に対するデータ共有リクエストを提出する資格の終了日はありません。

IPD 共有アクセス基準

資格のある研究者は、研究目的、アムジェン製品および範囲内のアムジェンの研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計解析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含むリクエストを提出することができます。 一般に、アムジェンは、製品のラベル表示ですでに対処されている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個別の患者データを求める外部の要求を許可しません。 リクエストは社内アドバイザーの委員会によって検討されます。 承認されない場合は、データ共有独立審査委員会が仲裁し、最終決定を下します。 承認が得られると、研究課題に対処するために必要な情報がデータ共有契約の条件に基づいて提供されます。 これには、分析仕様で提供される分析コードの断片を含む、匿名化された個々の患者データおよび/または利用可能な裏付け文書が含まれる場合があります。 詳細は以下のURLでご覧いただけます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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