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ランバート イートン筋無力症症候群 (LEMS) 患者におけるリン酸アミファンプリジンの第 3 相試験

2018年1月3日 更新者：Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

ランバート・イートン筋無力症症候群（LEMS）患者におけるリン酸アミファンプリジンの有効性と安全性を評価する第3相、二重盲検、プラセボ対照、無作為化中止試験、その後の非盲検延長試験

ランバート・イートン筋無力症症候群 (LEMS) 患者におけるリン酸アミファンプリジンの有効性と安全性を評価する第 3 相試験。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この多施設、二重盲検、プラセボ対照、無作為化 (1:1) 中止研究は、LEMS 患者におけるリン酸アミファンプリジンの複数回投与の有効性と安全性を評価するために設計された 4 部構成の研究です。 パート 2 とパート 3 (研究の二重盲検部分) のデータは、この記録に示されています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
38

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28007
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、D-10117
    • Bavaria
      • Munich、Bavaria、ドイツ、D-80336
  • ハンガリー
      • Pecs、ハンガリー、H-7623
  • フランス
      • Lyon、フランス、69677
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、02 097
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、125367

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準：この研究に参加する資格のある個人は、次の包含基準をすべて満たす必要があります。

  • 18歳以上
  • LEMSの確定診断
  • 正常な呼吸機能
  • 正常な嚥下機能
  • 末梢作用性コリンエステラーゼ阻害剤を投与されている場合は、スクリーニング前の少なくとも 7 日間は安定した用量が必要です。
  • 経口免疫抑制剤を服用している場合は、スクリーニング前の少なくとも90日間は安定した用量が必要です。
  • 妊娠可能な女性の陰性妊娠検査
  • -性的に活発な場合、2つの許容される避妊方法を使用する意思がある
  • -物理的に可能な限りすべての研究手順を喜んで実行します。
  • -研究の性質が説明された後、研究関連の手順の開始前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力があります。

除外基準：以下の除外基準のいずれかを満たす個人は、研究に参加する資格がありません。

  • -てんかんまたは発作の病歴。
  • -既知の活動性脳転移。
  • -ファムプリジン（4-アミノピリジン）、および研究中のアミファンプリジン塩基またはFirdapseなど、提供されたIP以外の任意の形態の3, 4-ジアミノピリジンの使用。
  • -7日または5半減期以内にてんかんの閾値を下げることが知られている薬物の使用。
  • -7日または5半減期以内に神経筋接合部機能を阻害する薬物の使用。
  • 90日以内のIVIG、血漿交換（血漿交換）、または免疫吸着の使用
  • グアニジン塩酸塩の7日以内の使用
  • -12か月以内のリツキシマブの使用
  • -ピリジン含有物質またはアミファンプリジンリン酸賦形剤に対する薬物アレルギーの病歴。
  • 30日以内の他の治験薬の使用
  • -7日以内または5半減期以内にQT / QTc間隔を延長する併用薬による治療。
  • スルトプリド (4-アミノ-N-[(1-エチルピロリジン-2-イル)メチル]-5-エチルスルホニル-2-メトキシベンズアミド) による 7 日以内の治療。
  • 異常な心電図 (ECG)。
  • 不整脈の記録された病歴。
  • torsade de pointes のその他の危険因子の履歴。
  • -研究中のいつでも、授乳中または妊娠中または妊娠を計画している（自分またはパートナー）。
  • 入国後3か月（90日）以内にがんの治療が必要となる可能性がある、または必要になると予想される。
  • 重度の腎障害の病歴または重度の腎障害の証拠
  • -患者の治療コンプライアンスが低い、または研究を完了できないリスクが高い状態。
  • コントロールされていない喘息の病歴。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
対応するプラセボ錠剤を 1 日 3 ～ 4 回 (ベースラインでの個々の患者の有効な錠剤数まで) 2 週間にわたって投与します。
薬：プラセボ
対応するプラセボ錠剤を 1 日 3 ～ 4 回 (ベースラインでの個々の患者の有効な錠剤数まで) 2 週間にわたって投与します。
実験的：アミファンプリジンリン酸塩
アミファンプリジン、30～80 mg を 1 日 3～4 回、最大 1 回 20 mg (2 x 10 mg 錠剤) を 2 週間投与します。
薬：アミファンプリジンリン酸塩
アミファンプリジン、30～80 mg を 1 日 3～4 回、最大 1 回 20 mg (2 x 10 mg 錠剤) を 2 週間投与します。
他の名前：
  • 3,4-ジアミノピリジンリン酸
  • 3,4-DAPリン酸

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
14日でのベースライン定量的重症筋無力症（QMG）からの変化
時間枠：ベースラインと 14 日目の評価
QMG は、顔面の強さ、嚥下、握力、手足を伸ばした状態で維持できる時間など、13 の評価を含む医師評価のテストです。 13 項目のそれぞれに、0 (なし) から 3 (重大) までのスコアが付けられます。 合計スコアの範囲は 0 ～ 39 です。QMG 合計スコアの増加は、LEMS の症状の悪化と相関しています。
ベースラインと 14 日目の評価
SGIスコアの推移
時間枠：ベースラインと 14 日目の評価

Subject Global Impression (SGI) は、全体的な健康状態の変化に対する被験者の認識の変化の尺度です。

患者は、以下の 7 段階スケールを使用して、身体的健康に対する前 3 日間の治験薬の効果の印象を評価するように求められます。

  1. ひどい
  2. ほとんど不満
  3. 混合
  4. 一部満足
  5. おおむね満足
  6. 喜んで
  7. 喜んで
ベースラインと 14 日目の評価

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの変化 25 フィートの時限歩行テスト (T25FW) を 14 日間で
時間枠：ベースラインと 14 日目の評価

多発性硬化症機能複合体の構成要素である T25FW テストは、25 フィートの時限歩行に基づく定量的な可動性および脚機能のパフォーマンス テストでした (National Multiple Sclerosis Society)。 患者は、明確にマークされた 25 フィートのコースをできるだけ速く安全に歩くように指示されました。 少なくとも 5 分間の休憩の後、計時 25 フィートの歩行を繰り返しました。 患者は、杖、松葉杖、歩行器などの補助具を使用できます。

すべてのデータは 1 分あたりのフィート数に正規化されているため、患者が 1 分未満で 25 フィート歩いた場合、結果は 25 フィート/分を超える速度でした。

T25FW テストの測定値は、完了した 2 回の歩行の平均速度 (フィート/分で表される) でした。
ベースラインと 14 日目の評価
CGI-I スコアの変化
時間枠：ベースラインと 14 日目

治験責任医師は、0 日目の患者の状態と比較したプロトコルで指定された時点での症状、行動、および機能的能力の変化に基づいて、7 ポイントの CGI I を完了しました。

  1. = 非常に改善された
  2. ＝かなり改善
  3. = 最小限の改善
  4. = 変化なし
  5. = 最小限に悪化
  6. = もっと悪い
  7. = 非常に悪い
ベースラインと 14 日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Charles W Gorodetzky, MD, PhD、Chief Medical Officer

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2011年6月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2016年7月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2016年7月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2011年6月17日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年6月20日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年6月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2018年1月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年1月3日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2018年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • LMS-002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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