ランバート イートン筋無力症症候群 (LEMS) 患者におけるリン酸アミファンプリジンの第 3 相試験
2018年1月3日 更新者：Catalyst Pharmaceuticals, Inc.
ランバート・イートン筋無力症症候群（LEMS）患者におけるリン酸アミファンプリジンの有効性と安全性を評価する第3相、二重盲検、プラセボ対照、無作為化中止試験、その後の非盲検延長試験
ランバート・イートン筋無力症症候群 (LEMS) 患者におけるリン酸アミファンプリジンの有効性と安全性を評価する第 3 相試験。
調査の概要
詳細な説明
この多施設、二重盲検、プラセボ対照、無作為化 (1:1) 中止研究は、LEMS 患者におけるリン酸アミファンプリジンの複数回投与の有効性と安全性を評価するために設計された 4 部構成の研究です。
パート 2 とパート 3 (研究の二重盲検部分) のデータは、この記録に示されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
38
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
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Palo Alto、California、アメリカ、94305
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
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Madrid、スペイン、28007
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Belgrade、セルビア、11000
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Berlin、ドイツ、D-10117
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Bavaria
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Munich、Bavaria、ドイツ、D-80336
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Pecs、ハンガリー、H-7623
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Lyon、フランス、69677
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Warsaw、ポーランド、02 097
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Moscow、ロシア連邦、125367
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準：この研究に参加する資格のある個人は、次の包含基準をすべて満たす必要があります。
- 18歳以上
- LEMSの確定診断
- 正常な呼吸機能
- 正常な嚥下機能
- 末梢作用性コリンエステラーゼ阻害剤を投与されている場合は、スクリーニング前の少なくとも 7 日間は安定した用量が必要です。
- 経口免疫抑制剤を服用している場合は、スクリーニング前の少なくとも90日間は安定した用量が必要です。
- 妊娠可能な女性の陰性妊娠検査
- -性的に活発な場合、2つの許容される避妊方法を使用する意思がある
- -物理的に可能な限りすべての研究手順を喜んで実行します。
- -研究の性質が説明された後、研究関連の手順の開始前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力があります。
除外基準：以下の除外基準のいずれかを満たす個人は、研究に参加する資格がありません。
- -てんかんまたは発作の病歴。
- -既知の活動性脳転移。
- -ファムプリジン（4-アミノピリジン）、および研究中のアミファンプリジン塩基またはFirdapseなど、提供されたIP以外の任意の形態の3, 4-ジアミノピリジンの使用。
- -7日または5半減期以内にてんかんの閾値を下げることが知られている薬物の使用。
- -7日または5半減期以内に神経筋接合部機能を阻害する薬物の使用。
- 90日以内のIVIG、血漿交換（血漿交換）、または免疫吸着の使用
- グアニジン塩酸塩の7日以内の使用
- -12か月以内のリツキシマブの使用
- -ピリジン含有物質またはアミファンプリジンリン酸賦形剤に対する薬物アレルギーの病歴。
- 30日以内の他の治験薬の使用
- -7日以内または5半減期以内にQT / QTc間隔を延長する併用薬による治療。
- スルトプリド (4-アミノ-N-[(1-エチルピロリジン-2-イル)メチル]-5-エチルスルホニル-2-メトキシベンズアミド) による 7 日以内の治療。
- 異常な心電図 (ECG)。
- 不整脈の記録された病歴。
- torsade de pointes のその他の危険因子の履歴。
- -研究中のいつでも、授乳中または妊娠中または妊娠を計画している（自分またはパートナー）。
- 入国後3か月（90日）以内にがんの治療が必要となる可能性がある、または必要になると予想される。
- 重度の腎障害の病歴または重度の腎障害の証拠
- -患者の治療コンプライアンスが低い、または研究を完了できないリスクが高い状態。
- コントロールされていない喘息の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
対応するプラセボ錠剤を 1 日 3 ～ 4 回 (ベースラインでの個々の患者の有効な錠剤数まで) 2 週間にわたって投与します。
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対応するプラセボ錠剤を 1 日 3 ～ 4 回 (ベースラインでの個々の患者の有効な錠剤数まで) 2 週間にわたって投与します。
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実験的：アミファンプリジンリン酸塩
アミファンプリジン、30～80 mg を 1 日 3～4 回、最大 1 回 20 mg (2 x 10 mg 錠剤) を 2 週間投与します。
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アミファンプリジン、30～80 mg を 1 日 3～4 回、最大 1 回 20 mg (2 x 10 mg 錠剤) を 2 週間投与します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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14日でのベースライン定量的重症筋無力症（QMG）からの変化
時間枠：ベースラインと 14 日目の評価
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QMG は、顔面の強さ、嚥下、握力、手足を伸ばした状態で維持できる時間など、13 の評価を含む医師評価のテストです。
13 項目のそれぞれに、0 (なし) から 3 (重大) までのスコアが付けられます。
合計スコアの範囲は 0 ～ 39 です。QMG 合計スコアの増加は、LEMS の症状の悪化と相関しています。
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ベースラインと 14 日目の評価
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SGIスコアの推移
時間枠：ベースラインと 14 日目の評価
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Subject Global Impression (SGI) は、全体的な健康状態の変化に対する被験者の認識の変化の尺度です。 患者は、以下の 7 段階スケールを使用して、身体的健康に対する前 3 日間の治験薬の効果の印象を評価するように求められます。
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ベースラインと 14 日目の評価
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからの変化 25 フィートの時限歩行テスト (T25FW) を 14 日間で
時間枠：ベースラインと 14 日目の評価
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多発性硬化症機能複合体の構成要素である T25FW テストは、25 フィートの時限歩行に基づく定量的な可動性および脚機能のパフォーマンス テストでした (National Multiple Sclerosis Society)。 患者は、明確にマークされた 25 フィートのコースをできるだけ速く安全に歩くように指示されました。 少なくとも 5 分間の休憩の後、計時 25 フィートの歩行を繰り返しました。 患者は、杖、松葉杖、歩行器などの補助具を使用できます。 すべてのデータは 1 分あたりのフィート数に正規化されているため、患者が 1 分未満で 25 フィート歩いた場合、結果は 25 フィート/分を超える速度でした。 T25FW テストの測定値は、完了した 2 回の歩行の平均速度 (フィート/分で表される) でした。 |
ベースラインと 14 日目の評価
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CGI-I スコアの変化
時間枠：ベースラインと 14 日目
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治験責任医師は、0 日目の患者の状態と比較したプロトコルで指定された時点での症状、行動、および機能的能力の変化に基づいて、7 ポイントの CGI I を完了しました。
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ベースラインと 14 日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Charles W Gorodetzky, MD, PhD、Chief Medical Officer
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年6月1日
一次修了 (実際)
2016年7月1日
研究の完了 (実際)
2016年7月1日
試験登録日
最初に提出
2011年6月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年6月20日
最初の投稿 (見積もり)
2011年6月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年1月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年1月3日
最終確認日
2018年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LMS-002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。