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コルチコステロイドに対するジストロフィン症の男児におけるL-アルギニンの安全性、忍容性および効果

2012年6月30日 更新者：Namita Goyal、Massachusetts General Hospital

パイロット研究: コルチコステロイドのジストロフィン症の少年の筋肉に対する L-アルギニンの安全性、忍容性、効果を評価する

この研究の目的は、コルチコステロイドによるジストロフィン症の男児の筋肉に対する L-アルギニンの安全性、忍容性、および効果を評価することです。 具体的には、L-アルギニンが 30 日間の L-アルギニン投与の前後に行われた MRI で筋肉信号の異常を軽減するかどうかを確認する.

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

ジストロフィン症は筋ジストロフィー（デュシェンヌ型筋ジストロフィーまたはベッカー型筋ジストロフィーを含む）であり、筋肉の完全性を維持するために必要な構造タンパク質であるジストロフィンの遺伝子の欠陥に起因する致死的な筋肉障害である可能性があります。 機能性ジストロフィンが存在しないと、筋肉膜は収縮中に損傷を受けやすくなります。 この損傷は、筋線維の壊死につながる炎症反応によって悪化する可能性があります。

L-アルギニンは、ユートロフィンのアップレギュレーション、一酸化窒素による筋肉の血管拡張、クレアチンの合成の強化、成長ホルモンのレベルの増加など、いくつかの好ましい方法でジストロフィン障害に影響を与えると考えられている、広く入手可能な栄養補助食品アミノ酸です.

L-アルギニンの投与はクレアチンと成長ホルモンのレベルを上昇させ、ジストロフィン障害患者の筋線維損傷の程度を減少させる可能性があるという仮説を立てています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
7

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

7年～11年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 臨床検査およびジストロフィンDNA突然変異分析によって文書化された、ジストロフィン障害の診断の確認
  • -7〜11歳の歩行可能な男性被験者
  • -登録前の3か月間（スクリーニング/ベースライン0日目）および治療期間中のコルチコステロイドの安定した投与量
  • 指示に従い、同意できる
  • 非鎮静MRを完了することができます

除外基準:

  • MRI / MRS測定に影響を与える可能性のある下肢の金属製整形外科用ハードウェアの存在
  • -ペースメーカー、人工内耳、または脳動脈瘤クリップの存在など、ルーチンの MRI 除外基準
  • MR検査に協力できない被験者
  • -L-アルギニンに対する既知の過敏症
  • -別の治験薬、治験薬、成長ホルモンへの曝露 登録前3か月以内（スクリーニング/ベースライン0日目）または治療期間中
  • -被験者は、少なくとも4週間前にL-アルギニンを服用してはなりません（0日目）
  • -非歩行者または日中の換気依存のある被験者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：L-アルギニン
薬：L-アルギニン
被験者は経口L-アルギニンを受け取ります（0.3グラム/ kg /日、14グラム/日を超えないように1日2回分割）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ふくらはぎの筋肉のMRI/MRS
時間枠：0日目と30日目
MRI/MRS は、すべての被験者 (N = 8) のふくらはぎの筋肉に対して実行され、MRI で筋肉信号異常を評価し、MRS でクレアチンレベルを評価します。研究の開始時 (0 日目) および研究の終了時 ( 30日目）、L-アルギニン投与の30日後。
0日目と30日目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液検査
時間枠：0日目と30日目
L-アルニニンの経口投与の 30 日後、0 日目と 30 日目に、すべての被験者 (N = 8) から安全性ラボ [全血球計算 (CBC) および包括的な代謝パネル (CMP)] を取得します。
0日目と30日目
筋力と機能の評価
時間枠：0日目と30日目
上肢および下肢の強度の測定は、ハンドヘルド ダイナモメータを使用して実行されます。 指定された距離を歩く時間や階段を上る時間などの機能テストも実施されます。
0日目と30日目
肺機能検査
時間枠：0日目と30日目
被験者は努力肺活量を評価するために肺機能研究を受けます
0日目と30日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Massachusetts General Hospital

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Namita Goyal, MD、Massachusetts General Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2012年1月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2012年5月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2012年5月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2011年7月5日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年7月5日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年7月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2012年7月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2012年6月30日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2012年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 2011D001591

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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