コルチコステロイドに対するジストロフィン症の男児におけるL-アルギニンの安全性、忍容性および効果
2012年6月30日 更新者：Namita Goyal、Massachusetts General Hospital
パイロット研究: コルチコステロイドのジストロフィン症の少年の筋肉に対する L-アルギニンの安全性、忍容性、効果を評価する
この研究の目的は、コルチコステロイドによるジストロフィン症の男児の筋肉に対する L-アルギニンの安全性、忍容性、および効果を評価することです。
具体的には、L-アルギニンが 30 日間の L-アルギニン投与の前後に行われた MRI で筋肉信号の異常を軽減するかどうかを確認する.
調査の概要
詳細な説明
ジストロフィン症は筋ジストロフィー（デュシェンヌ型筋ジストロフィーまたはベッカー型筋ジストロフィーを含む）であり、筋肉の完全性を維持するために必要な構造タンパク質であるジストロフィンの遺伝子の欠陥に起因する致死的な筋肉障害である可能性があります。 機能性ジストロフィンが存在しないと、筋肉膜は収縮中に損傷を受けやすくなります。 この損傷は、筋線維の壊死につながる炎症反応によって悪化する可能性があります。
L-アルギニンは、ユートロフィンのアップレギュレーション、一酸化窒素による筋肉の血管拡張、クレアチンの合成の強化、成長ホルモンのレベルの増加など、いくつかの好ましい方法でジストロフィン障害に影響を与えると考えられている、広く入手可能な栄養補助食品アミノ酸です.
L-アルギニンの投与はクレアチンと成長ホルモンのレベルを上昇させ、ジストロフィン障害患者の筋線維損傷の程度を減少させる可能性があるという仮説を立てています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 臨床検査およびジストロフィンDNA突然変異分析によって文書化された、ジストロフィン障害の診断の確認
- -7〜11歳の歩行可能な男性被験者
- -登録前の3か月間（スクリーニング/ベースライン0日目）および治療期間中のコルチコステロイドの安定した投与量
- 指示に従い、同意できる
- 非鎮静MRを完了することができます
除外基準:
- MRI / MRS測定に影響を与える可能性のある下肢の金属製整形外科用ハードウェアの存在
- -ペースメーカー、人工内耳、または脳動脈瘤クリップの存在など、ルーチンの MRI 除外基準
- MR検査に協力できない被験者
- -L-アルギニンに対する既知の過敏症
- -別の治験薬、治験薬、成長ホルモンへの曝露 登録前3か月以内（スクリーニング/ベースライン0日目）または治療期間中
- -被験者は、少なくとも4週間前にL-アルギニンを服用してはなりません（0日目）
- -非歩行者または日中の換気依存のある被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：L-アルギニン
|
被験者は経口L-アルギニンを受け取ります（0.3グラム/ kg /日、14グラム/日を超えないように1日2回分割）
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ふくらはぎの筋肉のMRI/MRS
時間枠：0日目と30日目
|
MRI/MRS は、すべての被験者 (N = 8) のふくらはぎの筋肉に対して実行され、MRI で筋肉信号異常を評価し、MRS でクレアチンレベルを評価します。研究の開始時 (0 日目) および研究の終了時 ( 30日目）、L-アルギニン投与の30日後。
|
0日目と30日目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血液検査
時間枠：0日目と30日目
|
L-アルニニンの経口投与の 30 日後、0 日目と 30 日目に、すべての被験者 (N = 8) から安全性ラボ [全血球計算 (CBC) および包括的な代謝パネル (CMP)] を取得します。
|
0日目と30日目
|
|
筋力と機能の評価
時間枠：0日目と30日目
|
上肢および下肢の強度の測定は、ハンドヘルド ダイナモメータを使用して実行されます。
指定された距離を歩く時間や階段を上る時間などの機能テストも実施されます。
|
0日目と30日目
|
|
肺機能検査
時間枠：0日目と30日目
|
被験者は努力肺活量を評価するために肺機能研究を受けます
|
0日目と30日目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Namita Goyal, MD、Massachusetts General Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年1月1日
一次修了 (実際)
2012年5月1日
研究の完了 (実際)
2012年5月1日
試験登録日
最初に提出
2011年7月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年7月5日
最初の投稿 (見積もり)
2011年7月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年7月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年6月30日
最終確認日
2012年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2011D001591
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。