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非盲検、胆汁酸合成の先天性異常を有する被験者におけるコール酸の継続研究

2023年9月29日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

胆汁酸合成の先天性エラーを持つ被験者を治療するためのコール酸カプセルの非盲検、単一センター、非ランダム化継続研究

この研究の主な目的は、胆汁酸合成の先天性異常が確認された被験者におけるコール酸の治療効果と安全性を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは第 3 相、非盲検、単一施設、無作為化試験です。 この継続プロトコルは、Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) Compassionate Use (91-10-10)、CAC-001-01 研究プロトコル、および新たに診断された被験者を通じて以前にコール酸を受け取った適格な被験者で構成されます。

新しい被験者は、米国、カナダ、南アメリカ、ヨーロッパ、アジアのプログラムの臨床サービスから得られた尿サンプルから特定された乳児、子供、青年です。 被験者またはその法定代理人は研究に関する情報を受け取り、主治医（PI）または被指名人はインフォームドコンセントを取得します。 血清および尿サンプルが収集され、CCHMC に送られ、完全な胆汁酸プロファイル分析が測定されます。 病歴、身体検査、バイタルサイン、および標準治療として実施された臨床検査評価を含む臨床記録は、被験者の適格性を確認し、ベースライン値を決定するためにレビューされます。

IND 45,470の下で実施されたプロトコルに参加した被験者は、この継続プロトコルの下でコール酸カプセルを引き続き受け取ることに同意します。 被験者は独自のコントロールとして機能し、プラセボは使用されません。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
53

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

CCHMCプロトコル91-10-10またはCAC-002-01を通じてコール酸を受け取り、以下の基準を満たす被験者は、研究参加の資格があります。

  1. -被験者および/または親/法定後見人は、研究開始前にインフォームドコンセントを提供している必要があります。
  2. 被験者は、胆汁酸合成の先天性エラーの診断を受けている必要があります。
  3. 被験者は、すべての研究評価と手順に進んで従うことができなければなりません。
  4. 他の臓器機能障害のある被験者は除外されません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
他の：コール酸
活性薬物
薬：コール酸
50 または 250 mg のコール酸カプセルで 10 ～ 15 mg/kg 体重 / 日
他の名前：
  • チョリック
  • コール酸カプセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
FAB-MS (Fast-Atom-Bombardment Ionization-Mass Spectrometry) による非定型尿中胆汁酸排泄の変化
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
非定型尿中胆汁酸分泌のレベルは、次のスケールを使用してスコア化されました。 1、軽度。 2、重要。または 3、マークされています。 変更されたriditスコアリングを使用したCochran-Mantel-Haenszel（CMH）テストを使用して、この単一アーム試験でコール酸による治療中のベースラインでのスコアとベースライン後の最悪のスコアとの差を比較しました.
ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清トランスアミナーゼの評価: ALT
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
ALT の変化は、正常上限 (ULN) を超える上昇に関して評価され、次のように分類されました。 ULNが1以上だがULNが2未満。 ULNが2以上だがULNが3未満。 ULNの3倍以上。 この単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値までの変化が示されました。
ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
血清トランスアミナーゼの評価: AST
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
AST の変化は、正常上限 (ULN) を超える上昇に関して評価され、次のように分類されました。 ULNが1以上だがULNが2未満。 ULNが2以上だがULNが3未満。 ULNの3倍以上。 この単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値までの変化が示されました。
ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
臨床検査結果：ビリルビン
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
このビリルビン単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値への変化。 この単群試験におけるコール酸による治療中のベースラインからベースライン後の最悪の値への変化は、記述統計の観点から提示されました。
ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
臨床検査結果：ガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
このGGTの単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値への変化。 この単群試験におけるコール酸による治療中のベースラインからベースライン後の最悪の値への変化は、記述統計の観点から提示されました。
ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
臨床検査結果：アルカリホスファターゼ
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
アルカリホスファターゼのこの単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値への変化。 この単群試験におけるコール酸による治療中のベースラインからベースライン後の最悪の値への変化は、記述統計の観点から提示されました。
ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
臨床検査結果：プロトロンビン時間
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
プロトロンビン時間に関するこの単群試験におけるコール酸による治療中のベースラインからベースライン後の最悪値への変化。 この単群試験におけるコール酸による治療中のベースラインからベースライン後の最悪の値への変化は、記述統計の観点から提示されました。
ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
身体検査：身長
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
この単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値までの身長パーセンタイルの変化。
ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
身体検査：体重
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
この単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値までの体重パーセンタイルの変化。
ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
有害事象の発生率
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
AEを有する患者の数(%)
ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Kenneth Setchell, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 主任研究者：James E Heubi, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2010年1月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2016年7月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2016年7月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2011年9月20日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年9月21日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年9月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年10月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年9月29日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CAC-002-01

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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