非盲検、胆汁酸合成の先天性異常を有する被験者におけるコール酸の継続研究
2023年9月29日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
胆汁酸合成の先天性エラーを持つ被験者を治療するためのコール酸カプセルの非盲検、単一センター、非ランダム化継続研究
この研究の主な目的は、胆汁酸合成の先天性異常が確認された被験者におけるコール酸の治療効果と安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは第 3 相、非盲検、単一施設、無作為化試験です。 この継続プロトコルは、Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) Compassionate Use (91-10-10)、CAC-001-01 研究プロトコル、および新たに診断された被験者を通じて以前にコール酸を受け取った適格な被験者で構成されます。
新しい被験者は、米国、カナダ、南アメリカ、ヨーロッパ、アジアのプログラムの臨床サービスから得られた尿サンプルから特定された乳児、子供、青年です。 被験者またはその法定代理人は研究に関する情報を受け取り、主治医（PI）または被指名人はインフォームドコンセントを取得します。 血清および尿サンプルが収集され、CCHMC に送られ、完全な胆汁酸プロファイル分析が測定されます。 病歴、身体検査、バイタルサイン、および標準治療として実施された臨床検査評価を含む臨床記録は、被験者の適格性を確認し、ベースライン値を決定するためにレビューされます。
IND 45,470の下で実施されたプロトコルに参加した被験者は、この継続プロトコルの下でコール酸カプセルを引き続き受け取ることに同意します。 被験者は独自のコントロールとして機能し、プラセボは使用されません。
研究の種類
介入
入学 (実際)
53
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
CCHMCプロトコル91-10-10またはCAC-002-01を通じてコール酸を受け取り、以下の基準を満たす被験者は、研究参加の資格があります。
- -被験者および/または親/法定後見人は、研究開始前にインフォームドコンセントを提供している必要があります。
- 被験者は、胆汁酸合成の先天性エラーの診断を受けている必要があります。
- 被験者は、すべての研究評価と手順に進んで従うことができなければなりません。
- 他の臓器機能障害のある被験者は除外されません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：コール酸
活性薬物
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50 または 250 mg のコール酸カプセルで 10 ～ 15 mg/kg 体重 / 日
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FAB-MS (Fast-Atom-Bombardment Ionization-Mass Spectrometry) による非定型尿中胆汁酸排泄の変化
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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非定型尿中胆汁酸分泌のレベルは、次のスケールを使用してスコア化されました。 1、軽度。 2、重要。または 3、マークされています。
変更されたriditスコアリングを使用したCochran-Mantel-Haenszel（CMH）テストを使用して、この単一アーム試験でコール酸による治療中のベースラインでのスコアとベースライン後の最悪のスコアとの差を比較しました.
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ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清トランスアミナーゼの評価: ALT
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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ALT の変化は、正常上限 (ULN) を超える上昇に関して評価され、次のように分類されました。 ULNが1以上だがULNが2未満。 ULNが2以上だがULNが3未満。 ULNの3倍以上。
この単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値までの変化が示されました。
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ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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血清トランスアミナーゼの評価: AST
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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AST の変化は、正常上限 (ULN) を超える上昇に関して評価され、次のように分類されました。 ULNが1以上だがULNが2未満。 ULNが2以上だがULNが3未満。 ULNの3倍以上。
この単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値までの変化が示されました。
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ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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臨床検査結果：ビリルビン
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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このビリルビン単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値への変化。
この単群試験におけるコール酸による治療中のベースラインからベースライン後の最悪の値への変化は、記述統計の観点から提示されました。
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ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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臨床検査結果：ガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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このGGTの単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値への変化。
この単群試験におけるコール酸による治療中のベースラインからベースライン後の最悪の値への変化は、記述統計の観点から提示されました。
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ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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臨床検査結果：アルカリホスファターゼ
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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アルカリホスファターゼのこの単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値への変化。
この単群試験におけるコール酸による治療中のベースラインからベースライン後の最悪の値への変化は、記述統計の観点から提示されました。
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ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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臨床検査結果：プロトロンビン時間
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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プロトロンビン時間に関するこの単群試験におけるコール酸による治療中のベースラインからベースライン後の最悪値への変化。
この単群試験におけるコール酸による治療中のベースラインからベースライン後の最悪の値への変化は、記述統計の観点から提示されました。
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ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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身体検査：身長
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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この単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値までの身長パーセンタイルの変化。
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ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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身体検査：体重
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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この単群試験におけるコール酸治療中のベースラインからベースライン後の最悪値までの体重パーセンタイルの変化。
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ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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有害事象の発生率
時間枠：ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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AEを有する患者の数(%)
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ベースライン時、その後は 12 か月ごとに平均 3.5 年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Kenneth Setchell, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 主任研究者：James E Heubi, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年1月1日
一次修了 (実際)
2016年7月1日
研究の完了 (実際)
2016年7月1日
試験登録日
最初に提出
2011年9月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年9月21日
最初の投稿 (推定)
2011年9月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月29日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。