鎌状赤血球呼吸器合併症に対するビタミンD

この研究は、3歳から20歳までの鎌状赤血球症患者80名を対象とした第2相二重盲検ランダム化臨床試験で、ビタミンD3の2年間の毎月の経口投与量100,000 IU（1日あたり3,300 IUに相当）を比較します。 ）月の標準用量である 12,000 IU（1 日あたり 400 IU）を摂取すると、鎌状赤血球症の小児および青少年の呼吸器疾患（呼吸器感染症、急性喘息増悪、急性胸部症候群として定義される）の発生率が減少します。 1 年間のベースライン期間にわたる呼吸イベントの発生率。

適格な参加者（患者 130 人）は、まず血中ビタミン D レベル（血清 25-ヒドロキシビタミン D）を測定するためにスクリーニングを受けます。 25-ヒドロキシビタミン D レベルが 5 ～ 60 ng/mL の患者は、ランダム化の対象となります。 研究登録時に、免疫機能、炎症、骨機能の検査を含む定期的および特別な血液検査のために血液と尿のサンプルが収集されます。 5歳以上のお子様には肺機能と筋力検査も受けます。 参加者は月に1回追跡調査され、治験薬（経口ビタミンD3）が投与され、病歴、検査、血液検査、尿検査によって治験薬による副作用が監視されます。 12か月および24か月の治療後、研究開始時と同じ研究手順が繰り返されます。

この研究は、鎌状赤血球症の小児および青少年の呼吸器合併症を軽減するための簡単で低コストの治療法として経口ビタミンD3を確立するのに役立つ可能性があります。