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脈絡欠乏症による失明の遺伝子治療

2017年11月16日 更新者：University of Oxford

Rab-escort Protein 1（REP1）をコードするアデノ随伴ウイルスベクター（AAV2）を用いた脈絡膜血症に対する網膜遺伝子治療の非盲検用量漸増第1相臨床試験

- 主な目的: AAV.REP1 ベクターの安全性と忍容性を評価するために、脈絡膜血症と診断された 12 人の患者の網膜に 2 つの異なる用量で投与します。

- 副次的な目的: 遺伝子送達の 24 か月後に対照眼と比較して、治療眼の機能的および解剖学的方法によって評価された網膜変性の減速によって証明される治療上の利点を特定すること。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

詳細な説明は、次の科学出版物に記載されています。

脈絡膜血症患者における網膜遺伝子治療: フェーズ 1/2 臨床試験からの初期調査結果、The Lancet、第 383 巻、第 9923 号、1129 ～ 1137 ページ (2014 年 3 月 29 日)。

リンク: www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)62117-0/abstract ; http://dx.doi.org/doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
14

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
      • Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • Eye Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • -参加者は、研究への参加についてインフォームドコンセントを喜んで提供することができます。
  • 18歳以上の男性、
  • 脈絡膜血症と診断され、健康で、
  • -黄斑領域内で目に見えるSLOの変化を伴う活動性疾患、
  • -適切な場合、彼または彼女の一般開業医およびコンサルタントに研究への参加を通知することを喜んで許可し、
  • -研究の目で少なくとも6/60以上の視力。

除外基準:

  • 女性と子供の参加者（18歳未満）、
  • 必要に応じて、バリア避妊法を使用したくない男性
  • -網膜手術または眼の炎症性疾患（ブドウ膜炎）の既往歴、
  • -著しく非対称な疾患または他の眼の罹患率があり、長期的な対照として他の眼を使用することを混乱させる可能性があります。
  • -治験責任医師の意見では、研究への参加のために参加者を危険にさらす可能性がある、または研究の結果、または参加者の研究への参加能力に影響を与える可能性があるその他の重大な疾患または障害、
  • -過去12週間に治験薬を含む別の調査研究に参加した参加者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：用量 1
用量 1 = 約 10e10 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含むベクター懸濁液の単回網膜下注射。 現在、6 人の患者が 1 回目の投与を受けています。
薬：rAAV2.REP1
Mlあたり10e12ゲノム粒子を含むrAAV2.REP1ベクター懸濁液の単一網膜下注射。 用量 1 = 約 10e10 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含む用量。 用量 2 = 約 10e11 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含む用量。
他の名前：
  • アデノ随伴ウイルスベクター
実験的：用量 2
用量 2 = 約 10e11 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含むベクター懸濁液の単回網膜下注射。 これまでに 3 人の患者が Dose 2 を投与されました。
薬：rAAV2.REP1
Mlあたり10e12ゲノム粒子を含むrAAV2.REP1ベクター懸濁液の単一網膜下注射。 用量 1 = 約 10e10 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含む用量。 用量 2 = 約 10e11 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含む用量。
他の名前：
  • アデノ随伴ウイルスベクター

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
視力
時間枠：6ヵ月
必要に応じて白内障手術後の最高の矯正視力
6ヵ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
マイクロペリメトリー、OCT、および眼底自家蛍光
時間枠：24ヶ月
網膜変性の辺縁における構造機能相関
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
University of Oxford

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
University College, London
University of Southampton
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Manchester University NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
University of Manchester
Oxford University Hospitals NHS Trust

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディチェア：Robert E MacLaren, MB ChB DPhil、University of Oxford, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust and Moorfields Eye Hospital
  • 主任研究者：Miguel C Seabra, MD PhD、Imperial College London
  • 主任研究者：Andrew R Webster, MD、UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital
  • 主任研究者：Susan M Downes, MD、Oxford University Hospitals NHS Trust
  • 主任研究者：Graeme C Black, MB BCh DPhil、University of Manchester and Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 主任研究者：Andrew J Lotery, MD、University of Southampton and Southampton University Hospitals Trust
  • 主任研究者：Len W Seymour, PhD、University of Oxford
  • 主任研究者：Tanya Tolmachova, PhD、Imperial College London

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2011年10月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年10月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年10月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2011年10月21日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年10月27日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年10月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2017年11月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年11月16日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2017年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CHM09/01
  • 2009-014617-27 (EUDRACT_NUMBER)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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