脈絡欠乏症による失明の遺伝子治療
2017年11月16日 更新者：University of Oxford
Rab-escort Protein 1（REP1）をコードするアデノ随伴ウイルスベクター（AAV2）を用いた脈絡膜血症に対する網膜遺伝子治療の非盲検用量漸増第1相臨床試験
- 主な目的: AAV.REP1 ベクターの安全性と忍容性を評価するために、脈絡膜血症と診断された 12 人の患者の網膜に 2 つの異なる用量で投与します。
- 副次的な目的: 遺伝子送達の 24 か月後に対照眼と比較して、治療眼の機能的および解剖学的方法によって評価された網膜変性の減速によって証明される治療上の利点を特定すること。
調査の概要
詳細な説明
詳細な説明は、次の科学出版物に記載されています。
脈絡膜血症患者における網膜遺伝子治療: フェーズ 1/2 臨床試験からの初期調査結果、The Lancet、第 383 巻、第 9923 号、1129 ～ 1137 ページ (2014 年 3 月 29 日)。
リンク: www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(13)62117-0/abstract ; http://dx.doi.org/doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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London、イギリス、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- St Mary's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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Oxford、イギリス、OX3 9DU
- Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- Eye Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- -参加者は、研究への参加についてインフォームドコンセントを喜んで提供することができます。
- 18歳以上の男性、
- 脈絡膜血症と診断され、健康で、
- -黄斑領域内で目に見えるSLOの変化を伴う活動性疾患、
- -適切な場合、彼または彼女の一般開業医およびコンサルタントに研究への参加を通知することを喜んで許可し、
- -研究の目で少なくとも6/60以上の視力。
除外基準:
- 女性と子供の参加者（18歳未満）、
- 必要に応じて、バリア避妊法を使用したくない男性
- -網膜手術または眼の炎症性疾患（ブドウ膜炎）の既往歴、
- -著しく非対称な疾患または他の眼の罹患率があり、長期的な対照として他の眼を使用することを混乱させる可能性があります。
- -治験責任医師の意見では、研究への参加のために参加者を危険にさらす可能性がある、または研究の結果、または参加者の研究への参加能力に影響を与える可能性があるその他の重大な疾患または障害、
- -過去12週間に治験薬を含む別の調査研究に参加した参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：用量 1
用量 1 = 約 10e10 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含むベクター懸濁液の単回網膜下注射。
現在、6 人の患者が 1 回目の投与を受けています。
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Mlあたり10e12ゲノム粒子を含むrAAV2.REP1ベクター懸濁液の単一網膜下注射。
用量 1 = 約 10e10 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含む用量。
用量 2 = 約 10e11 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含む用量。
他の名前：
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実験的：用量 2
用量 2 = 約 10e11 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含むベクター懸濁液の単回網膜下注射。
これまでに 3 人の患者が Dose 2 を投与されました。
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Mlあたり10e12ゲノム粒子を含むrAAV2.REP1ベクター懸濁液の単一網膜下注射。
用量 1 = 約 10e10 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含む用量。
用量 2 = 約 10e11 rAAV2.REP1 ゲノム粒子を含む用量。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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視力
時間枠：6ヵ月
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必要に応じて白内障手術後の最高の矯正視力
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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マイクロペリメトリー、OCT、および眼底自家蛍光
時間枠：24ヶ月
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網膜変性の辺縁における構造機能相関
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24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- スタディチェア：Robert E MacLaren, MB ChB DPhil、University of Oxford, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust and Moorfields Eye Hospital
- 主任研究者：Miguel C Seabra, MD PhD、Imperial College London
- 主任研究者：Andrew R Webster, MD、UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital
- 主任研究者：Susan M Downes, MD、Oxford University Hospitals NHS Trust
- 主任研究者：Graeme C Black, MB BCh DPhil、University of Manchester and Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
- 主任研究者：Andrew J Lotery, MD、University of Southampton and Southampton University Hospitals Trust
- 主任研究者：Len W Seymour, PhD、University of Oxford
- 主任研究者：Tanya Tolmachova, PhD、Imperial College London
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Simunovic MP, Jolly JK, Xue K, Edwards TL, Groppe M, Downes SM, MacLaren RE. The Spectrum of CHM Gene Mutations in Choroideremia and Their Relationship to Clinical Phenotype. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2016 Nov 1;57(14):6033-6039. doi: 10.1167/iovs.16-20230.
- Xue K, Oldani M, Jolly JK, Edwards TL, Groppe M, Downes SM, MacLaren RE. Correlation of Optical Coherence Tomography and Autofluorescence in the Outer Retina and Choroid of Patients With Choroideremia. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2016 Jul 1;57(8):3674-84. doi: 10.1167/iovs.15-18364.
- Seitz IP, Zhour A, Kohl S, Llavona P, Peter T, Wilhelm B, Zrenner E, Ueffing M, Bartz-Schmidt KU, Fischer MD. Multimodal assessment of choroideremia patients defines pre-treatment characteristics. Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol. 2015 Dec;253(12):2143-50. doi: 10.1007/s00417-015-2976-4. Epub 2015 Mar 7.
- MacLaren RE, Groppe M, Barnard AR, Cottriall CL, Tolmachova T, Seymour L, Clark KR, During MJ, Cremers FP, Black GC, Lotery AJ, Downes SM, Webster AR, Seabra MC. Retinal gene therapy in patients with choroideremia: initial findings from a phase 1/2 clinical trial. Lancet. 2014 Mar 29;383(9923):1129-37. doi: 10.1016/S0140-6736(13)62117-0. Epub 2014 Jan 16.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年10月1日
一次修了 (実際)
2017年10月1日
研究の完了 (実際)
2017年10月1日
試験登録日
最初に提出
2011年10月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年10月27日
最初の投稿 (見積もり)
2011年10月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年11月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年11月16日
最終確認日
2017年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- CHM09/01
- 2009-014617-27 (EUDRACT_NUMBER)
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