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サンフィリッポA型症候群に対する脳内遺伝子治療

2014年5月5日 更新者：LYSOGENE

サンフィリッポ A 型症候群の治療のためのヒト SGSH および SUMF1 cDNA を運ぶアデノ随伴ウイルスベクター血清型 10 の脳内投与に関するオープンラベル、シングルアーム、モノセントリック、第 I/II 相臨床試験。

臨床試験 P1-SAF-301 は、ヒト SGSH および SUMF1 cDNA を運ぶアデノ随伴ウイルスベクター血清型 10 の脳内投与の耐性と安全性を評価する、非盲検、単群、単中心、第 I/II 相臨床試験です。サンフィリッポ A 型症候群の治療 治療計画は、1 回の脳神経外科セッションで、6 つの画像誘導トラックを介して脳の両側に治験薬 SAF-301 を直接注入し、トラックごとに 2 つの沈着を行うことで構成されます。

主な目的は、1 年間の追跡調査を通じて、提案された治療法に関連する耐性と安全性を評価することです。

二次的な目的は、データを収集して、さらなる臨床第 III 相有効性研究の評価基準となり得る探索的試験を定義することです。

4人の患者が臨床試験に参加し、1年間追跡されます。

患者の登録とフォローアップはビセートル病院で行われます。 脳神経外科はネッカー・アンファン・マラデス病院で行われます。

安全性は、臨床的、放射線学的および生物学的パラメーターで評価されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
4

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Le Kremlin Bicêtre、フランス、94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年～6年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 年齢: 18 (18) か月から 6 (6) 歳の終わりまで
  • 人生の最初の5年間のMPSIIIAに関連する臨床症状の発症
  • コントロールの 10% 未満の末梢血細胞および/または培養線維芽細胞抽出物における SGSH 活性。
  • -フランスの社会保障または同化レジメンに所属する患者
  • 手順とインフォームドコンセントを理解する家族
  • 署名済みのインフォームド コンセント
  • 正常範囲内の重要な検査パラメータ

除外基準:

  • 1cm以上の皮質硬膜距離で判断される封入MRIでの脳萎縮の存在
  • 自力歩行不可（自力歩行可能）
  • 永久麻酔が禁忌となる状態
  • MPSIIIAに関連しないその他の恒久的な病状
  • 治験薬投与の1か月前に任意のワクチン接種
  • 1ヶ月以内にアスピリンを摂取
  • -ベクター注射の6か月前に与えられたMPSIIIAの自然経過を修正することを目的とした投薬
  • Prograf®、Modigraf®、Cellcept®、Solupred®による治療が禁忌となる状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：SAF-301
遺伝的：SAF-301
治療計画は、1回の脳神経外科セッションで、6つの画像誘導トラックを介して脳の両側に治験薬SAF-301を直接注入し、トラックごとに2回の沈着で構成されています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
耐性と安全性
時間枠：1年間のフォローアップ中に

によって測定

  • 有害事象（種類および重症度別）
  • 臨床パラメータ（発熱、発作、頭痛、異常な傾眠または嗜眠、新たな神経学的症状）、
  • 放射線学的パラメータ (MRI、手術後の出血の兆候、T2 強調画像または拡散画像での注射点ではない過信号、および T1 強調画像と拡散画像によって評価された壊死領域、および脂質の変化分光法）
  • 生物学的パラメータ（特に貧血、白血球減少症、血小板減少症、肝機能障害）
1年間のフォローアップ中に

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
データを収集して、さらなる臨床第 III 相有効性研究の評価基準となり得る探索的試験を定義する
時間枠：1年間のフォローアップ中に
  • 脳MRI
  • 神経認知・行動検査
  • 血液、尿、CSF の生物学的マーカー
1年間のフォローアップ中に

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
LYSOGENE

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2011年8月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2013年5月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2013年5月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2011年11月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年11月15日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年11月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2014年5月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年5月5日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2014年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • P1-SAF-301

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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