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サンフィリッポA型症候群に対する脳内遺伝子治療

2014年5月5日 更新者：LYSOGENE

サンフィリッポ A 型症候群の治療のためのヒト SGSH および SUMF1 cDNA を運ぶアデノ随伴ウイルスベクター血清型 10 の脳内投与に関するオープンラベル、シングルアーム、モノセントリック、第 I/II 相臨床試験。

臨床試験 P1-SAF-301 は、ヒト SGSH および SUMF1 cDNA を運ぶアデノ随伴ウイルスベクター血清型 10 の脳内投与の耐性と安全性を評価する、非盲検、単群、単中心、第 I/II 相臨床試験です。サンフィリッポ A 型症候群の治療 治療計画は、1 回の脳神経外科セッションで、6 つの画像誘導トラックを介して脳の両側に治験薬 SAF-301 を直接注入し、トラックごとに 2 つの沈着を行うことで構成されます。

主な目的は、1 年間の追跡調査を通じて、提案された治療法に関連する耐性と安全性を評価することです。

二次的な目的は、データを収集して、さらなる臨床第 III 相有効性研究の評価基準となり得る探索的試験を定義することです。

4人の患者が臨床試験に参加し、1年間追跡されます。

患者の登録とフォローアップはビセートル病院で行われます。 脳神経外科はネッカー・アンファン・マラデス病院で行われます。

安全性は、臨床的、放射線学的および生物学的パラメーターで評価されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

4

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Le Kremlin Bicêtre、フランス、94275
        • Hôpital Bicêtre - Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～6年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 年齢: 18 (18) か月から 6 (6) 歳の終わりまで
  • 人生の最初の5年間のMPSIIIAに関連する臨床症状の発症
  • コントロールの 10% 未満の末梢血細胞および/または培養線維芽細胞抽出物における SGSH 活性。
  • -フランスの社会保障または同化レジメンに所属する患者
  • 手順とインフォームドコンセントを理解する家族
  • 署名済みのインフォームド コンセント
  • 正常範囲内の重要な検査パラメータ

除外基準:

  • 1cm以上の皮質硬膜距離で判断される封入MRIでの脳萎縮の存在
  • 自力歩行不可（自力歩行可能）
  • 永久麻酔が禁忌となる状態
  • MPSIIIAに関連しないその他の恒久的な病状
  • 治験薬投与の1か月前に任意のワクチン接種
  • 1ヶ月以内にアスピリンを摂取
  • -ベクター注射の6か月前に与えられたMPSIIIAの自然経過を修正することを目的とした投薬
  • Prograf®、Modigraf®、Cellcept®、Solupred®による治療が禁忌となる状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SAF-301
遺伝的：SAF-301
治療計画は、1回の脳神経外科セッションで、6つの画像誘導トラックを介して脳の両側に治験薬SAF-301を直接注入し、トラックごとに2回の沈着で構成されています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
耐性と安全性
時間枠：1年間のフォローアップ中に

によって測定

  • 有害事象（種類および重症度別）
  • 臨床パラメータ（発熱、発作、頭痛、異常な傾眠または嗜眠、新たな神経学的症状）、
  • 放射線学的パラメータ (MRI、手術後の出血の兆候、T2 強調画像または拡散画像での注射点ではない過信号、および T1 強調画像と拡散画像によって評価された壊死領域、および脂質の変化分光法）
  • 生物学的パラメータ（特に貧血、白血球減少症、血小板減少症、肝機能障害）
1年間のフォローアップ中に

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
データを収集して、さらなる臨床第 III 相有効性研究の評価基準となり得る探索的試験を定義する
時間枠：1年間のフォローアップ中に
  • 脳MRI
  • 神経認知・行動検査
  • 血液、尿、CSF の生物学的マーカー
1年間のフォローアップ中に

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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LYSOGENE

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年8月1日

一次修了 (実際)

2013年5月1日

研究の完了 (実際)

2013年5月1日

試験登録日

最初に提出

2011年11月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年11月15日

最初の投稿 (見積もり)

2011年11月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年5月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年5月5日

最終確認日

2014年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • P1-SAF-301

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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