局所チモロールを使用したスタージ・ウェーバー症候群におけるポートワインマークの治療

ポートワイン マーク (PWM) は、先天性毛細血管奇形を表し、内皮増殖を欠く真皮毛細血管の拡張と奇形を特徴とします。 三叉神経の顔面分布に多く見られます。 PWM は一生持続し、人口の約 0.3% が関与します。 PWM は他の状況でも見られますが、顔面の PWM を持つ患者の約 3% は、スタージ・ウェーバー症候群にも悩まされています。 PWM は、子供とその親の両方に心理的トラウマをもたらし、深刻な社会的影響を与えることが多い装飾的な存在です。 PWM は時間とともに退縮せず、治療せずに放置すると、濃い紫色、組織肥大、および結節を発症する可能性があります。

皮膚内の特定の標的を選択的に破壊するレーザー療法は、現在、PWM を治療するために最も一般的に使用されているアプローチですが、レーザー後の PWM の完全なブランチングは、ほとんどの患者でほとんど達成されず、スタージ ウェーバー患者の 10 ～ 45% にすぎません。満足のいく結果を示しています。 PWM のパルス色素レーザー治療の合併症には、化膿性肉芽腫、かさぶた、皮膚の瘢痕化、永久的な色素沈着低下/色素沈着過剰が含まれます。 レーザー治療は、同様に見苦しい可能性がある低色素沈着のために、肌の色が濃い子供には比較的禁忌です. レーザー治療は、患者にかなりの不快感と痛みを引き起こし、子供の場合は全身麻酔が必要になることがよくあります。 これは、乳児期の早期治療が望ましく、PWM の解像度の向上が得られるため、特に当てはまります。 晩年の肥大PWMは、どの治療にも耐性があります。 最近、プロプラノロールが乳児の毛細血管腫の治療に成功したことが報告されました.13 ベータ遮断が血管腫を改善する機序は不明ですが、ベータ 2 を介した血管収縮効果とそれに続く毛細血管内皮細胞のアポトーシスが治療効果に寄与している可能性があります。

プロプラノロールの経口投与は、気管支痙攣、血管痙攣、低血糖、低血圧、重度の徐脈、心ブロック、うっ血性心不全などの重篤な全身合併症を引き起こす可能性があります。 βブロッカーである局所チモロール溶液は、小規模なパイロット研究で、全身への影響がほとんどまたはまったくなく、まぶたの毛細血管腫を軽減する同様の能力を示しています. 内皮細胞のターンオーバーの増加を特徴とする増殖性病変である毛細血管腫と同様に、PWM は異常な内皮細胞と拡張した毛細血管の大きな表面積を伴う毛細血管の奇形です。 したがって、毛細血管腫と PWM は、異常な毛細血管内皮細胞の類似した特徴を共有しています。

このパイロット研究は、PWM の管理における局所チモロールの潜在的な役割を調査するように設計されています。 PWM は、約 50% の患者が緑内障を発症する疾患であるスタージ-ウェーバー症候群と頻繁に関連しているため、この研究は眼科で実施されます。

この研究は2つのアームで構成されます。 1 つのグループにはチモロールが与えられ、2 つ目のグループにはプラセボ防腐剤を含まない人工涙液ジェルが与えられます。 グループは 1:1 の比率で分割され、PWM の場所、年齢、人種によってチモロール グループとプラセボ グループが一致します。

両方の薬剤は、対象の両親/保護者によって、1日2回、6ヶ月間、治療部位に指先で塗布され、擦り込まれます。 （施術部位：顔面PWMの下縁1×1cm）

フォローアップ スケジュール: 治療開始から 1 週間後、その後 2 か月ごとに 6 か月間。