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プロピオン酸血症およびメチルマロン酸血症におけるN-カルバミルグルタメート治療の長期転帰

2017年3月15日 更新者：Mendel Tuchman

背景: 高アンモニア血症、特に PA と MMA を治療する薬はほとんどありません。 食事制限と代替経路エージェントは、現在の主要な治療法ですが、脳の損傷を防ぐことができないことがよくあります。

同所性肝移植は、尿素サイクル障害の高アンモニア血症を治しますが、臓器の利用可能性は限られており、手順は非常に侵襲的であり、生涯にわたる免疫抑制が必要です。

このような機能不全の尿素サイクルを修復または刺激できる薬は、現在の治療法よりもいくつかの利点があります. N-カルバミル-L-グルタミン酸、カルグルミン酸 (NCG または Carbaglu) と呼ばれる薬剤は、最近、NAGS 欠乏症と呼ばれる別の尿素サイクル欠陥を事実上治癒することが判明しました。 この障害では、NCG 単独での治療は、尿素生成、血中アンモニアおよびグルタミンのレベルを正常化し、正常なタンパク質耐性を可能にし、健康を回復します。 この研究からの知識は、後天性高アンモニア血症、特にプロピオン酸 PA および MMA の患者に適用され、高アンモニア血症を改善することによって神経発達転帰を改善しようとしています。

目的: このプロジェクトの全体的な目的は、プロピオン酸血症 (PA)、メチルマロン酸血症 (MMA) におけるカルグルミン酸による急性高アンモニア血症の治療が疾患の長期転帰を変化させるかどうかを判断し、それが尿アンモニアの回復に有効かどうかを判断することです。レベルを通常レベルに。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

方法/デザイン この 5 年間の第 II 相二重盲検試験は、高アンモニア血症の急性エピソード中に 34 人の PA および MMA 患者を募集して登録することを目的としています。

主な目的は、血液と尿の危機の間にアンモニアのレベルが長期化することによる長期的な神経発達の低下を回避することです. カーバグルまたはプラセボと標準治療による治療と危機の解決後、退院後 9 か月、15 か月、21 か月、30 か月で神経発達転帰の尺度 (Bayley II および機能状態尺度) が測定されています。 NCG治療の安全性も、有害事象の綿密な検査および検査室の血液検査によって測定されるように監視されます。 NCG の有効性をテストするために、神経発達転帰の変化の軌跡におけるグループごとの違い (NCG とプラセボ) を評価するための縦断モデルと、薬物患者とプラセボ患者の間の安全性分析。

その後のエピソード 最初のエピソードの後いつでも、参加者は PA または MMA に関連する症状で病院を受診する可能性があります。 血漿アンモニアレベルが HA の正真正銘のエピソードとして確認された場合 (血漿アンモニアが 100 µmol/l 以上)、その参加者は、最初のエピソードで受けたのと同じ治験薬を二重盲検法で受け取ります (つまり、 参加者が最初の無作為化時に NCG を受け取った場合、その後の各 HA エピソードで引き続き NCG を受け取ります。 参加者が最初の無作為化時に PLBO を受け取った場合、その後の各 HA エピソードで PLBO を受け取り続けます)。 参加者が NCG または PLBO を受け取るかどうかを知るのは薬剤師だけです。 同じ研究評価 (前述) が、対象となる各 HSA エピソードで実施されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
1

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • The Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital Boston
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals of Cleveland/Rainbow Babies and Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1時間～4週間 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準

  • 生後4週間以下（生後0～28日）
  • >出生時の在胎週数が36週以上
  • 出生時体重≧2500g
  • -プレゼンテーション時の血漿アンモニアレベル> 150 mcmol / L

  • PAまたはMMAは、次のように推定または確立された診断（次のいずれか）：

    1. 発症時のアシドーシス、pH <7.3 または
    2. 単独または新生児スクリーニングの一部としての血漿アシルカルニチン分析で、C3 >4 mcmol/L または
    3. -半定量的尿有機酸分析によりPAと診断された、または兄弟がPAと診断され、上昇したメチルクエン酸の存在として定義され、有機酸分析でビオチン関連障害の証拠がないまたは
    4. -半定量的尿有機酸分析によりMMAと診断された、または兄弟が診断された、メチルマロン酸の上昇として定義され、血漿アミノ酸分析でビタミンB12依存性障害の証拠がない
  • 経鼻胃（NG）チューブまたは胃（G）チューブによる経口薬の投与が可能
  • -治験責任医師が判断した場合、安全な参加を妨げる付随する病気はありません
  • -被験者の法的に許容される代理人による署名済みのインフォームドコンセント
  • 最初の登録後、基準3または4（患者の確定診断）は、研究にとどまるために、最初の入院から退院する前に満たされなければなりません。

除外基準

  • 過去に高アンモニア血症のエピソードがあった
  • -研究への参加から7日以内のNCGの投与
  • -他の治験薬、生物学的製剤、または治療法の使用。 ただし、安息香酸ナトリウムまたはフェニル酢酸ナトリウムがアシルカルニチン分析（診断選択基準2）または有機酸分析（診断選択基準3および4）による診断前に投与された場合は例外)
  • -他の臨床試験への参加予定
  • PAまたはMMA以外の高アンモニア血症を引き起こす病状の診断。
  • 治験責任医師の裁量により、この治験に参加することにより被験者を追加のリスクにさらす可能性のある臨床的または実験室の異常または病状
  • 肝移植を受けた、または肝移植の予定がある
  • -高アンモニア血症の危機のその後のエピソードまたは長期のフォローアップのために現場に戻るという点で、この研究に準拠することは期待されていません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：N-カルバミルグルタミン酸
アクティブ NCG と標準治療
他の：標準治療
標準治療
薬：N-カルバミルグルタミン酸

アクティブ NCG & スタンダード オブ ケア 化学組成: N-カルバミル-L-グルタミン酸 (NCG) 1 日あたりの投与量は 100 mg/kg/日です。 用量は 2 つの等しい用量に分割され、経鼻胃管または胃瘻チューブによって経口または経腸的に投与されます (薬物投与のモードを選択する際には、標準的なケアが優先されます)。

錠剤は、最低 2.5 ～ 10 ml の水に分散させて、すぐに摂取するか、経鼻胃管または胃瘻チューブを介して注射器ですばやく押して投与する必要があります。 懸濁液はわずかに酸味があります。

この薬は、入院後7日間または退院までのいずれか早い方で投与されます。

他の名前：
  • カーバグル
  • NCG
プラセボコンパレーター：プラセボ
標準治療
他の：標準治療
標準治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
神経発達
時間枠：30ヶ月
Cognitive Composite (Bayley III)、Motor Composite (Bayley III) および Functional Status Scale によって測定される神経発達転帰と、有害事象および検査室の血液検査によって測定される NCG 治療の安全性
30ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象のある参加者の数
時間枠：エピソードの開始から 7 日間または退院まで（早い場合）
安全性は、CTCAE に基づいて、有害事象の数と種類、およびその重症度を追跡および詳細化することによって測定されます。
エピソードの開始から 7 日間または退院まで（早い場合）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Mendel Tuchman

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
University of Colorado, Denver
Children's Hospital of Philadelphia
University of California, Los Angeles
Boston Children's Hospital
Children's National Research Institute
University Hospitals Cleveland Medical Center
Lucile Packard Children's Hospital

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Mendel Tuchman, MD、Children's National Research Institute

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2012年9月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2015年2月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2015年2月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2012年5月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2012年5月11日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2012年5月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2017年4月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年3月15日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2017年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • NCGC 0007

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

研究が終了する前に、1人の参加者が登録されました。 分析は行われず、データが共有されると、非常にまれな疾患からこの単一の参加者の機密性が損なわれる可能性があります.

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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