肺動脈性肺高血圧症における FK506 (タクロリムス) (TransformPAH)
肺動脈性肺高血圧症におけるFK-506(タクロリムス)の安全性と有効性に関する単一施設無作為化対照第II相研究
骨形成タンパク質受容体 2 (BMPR2) の変異は、家族性肺動脈性肺高血圧症 (PAH) 患者の 80% を超え、20% までに存在します。 さらに、機能不全の BMP シグナル伝達は、非家族性 PAH でも肺高血圧症の一般的な特徴です。
したがって、BMPシグナル伝達の増加が病気を予防および逆転させる可能性があるという仮説を立てました。 3500 を超える FDA 承認薬をスクリーニングして、BMP シグナル伝達を増加させる傾向があることを確認し、FK506 (タクロリムス) が BMP シグナル伝達の強力な活性化因子であることを発見しました。 タクロリムスは、肺動脈内皮細胞の正常な機能を回復させ、マウスおよびラットの実験的 PAH を予防および逆転させました。
タクロリムスはすでに FDA の承認を受けており、既知の副作用プロファイルがあるため、肺動脈性肺高血圧症の患者に使用する理想的な候補薬です。
私たちの試験の目的は次のとおりです。
- PAH 患者における FK506 の安全性を確立します。
- PAHにおけるFK506の有効性を評価する
- 将来の FK506 第 III 相臨床試験の理想的な候補を特定します。
調査の概要
状態
状態
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
研究デザイン:
無作為化、プラセボ対照、4群の臨床試験。
サンプルサイズ: 各アームに 10 人の被験者、合計登録 = 40 人の患者。
- 患者10名:FK-506血中濃度:3~5ng/ml
- 患者10名:FK-506血中濃度:2~3ng/ml
- 10 人の患者: FK-506 レベル: < 2.0 ng/ml
- 患者10名:プラセボ
学習期間:
16週間
主要なエンドポイント:
1) PAHにおける低用量FK506の安全性
副次的な目的/エンドポイント:
臨床イベント/臨床悪化までの時間 @ 16 週間:
- すべての原因の死亡率
- 移植
- 心房中隔切開術
- サイト調査員が判断した治療のエスカレーションの必要性
- NYHA/WHO分類が少なくとも1ポイント悪化。
- 右心不全で入院。
- 16週での6MWDの変化
- 16週でのNT-Pro-BNPの変化
- 16週での尿酸の変化
- 16週でのDLCOの変化
- 経胸壁心エコー検査による新規 RV パラメータの変化: RV サイズ、RA サイズ、RV 機能、TAPSE、RVSP の変化
研究の種類
研究の種類
入学 (実際)
入学
段階
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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-
California
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University
-
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参加基準
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 年齢 18 歳以上 70 歳未満
- WHOグループI肺動脈高血圧症(PAH)(特発性(I)PAH、遺伝性PAH(遺伝性出血性毛細血管拡張症を含む)、関連性(A)PAH(コラーゲン血管障害、薬物+毒素曝露、先天性心疾患、および門脈肺疾患を含む))の診断)。
- -プロスタサイクリンまたはホスホジエステラーゼ阻害剤およびエンドセリン拮抗薬アンブリセンタンを単独または組み合わせて含むアクティブなPAH治療で安定しています(安定性は次のように定義されます:6MWDで10%未満の変化、NYHAクラスの変化なし、入院なし、または少なくとも3か月間PAH治療の追加)。
以下を記録した以前の右心カテーテル法:
- 平均PAP≧25mmHg。
- 肺毛細血管楔入圧 < 15 mmHg。
- 肺血管抵抗 ≥ 3.0 ウッド単位または 240 ダイン/秒/cm5
- -調査官が判断したWHO機能クラスI〜IV。
除外基準:
- WHO グループ II - V 肺高血圧症。
- -過去6か月以内の現在または以前の実験的PAH治療(チロシンキナーゼ阻害剤、rho-キナーゼ阻害剤、またはcGMPモジュレーターを含むがこれらに限定されない)。
- 二重エンドセリン受容体拮抗薬ボセンタンによる現在の積極的な治療。
- TLC < 60% 予測; TLC b/w 60 および 70% が予測された場合、重大な間質性肺疾患を除外するには、高解像度のコンピューター断層撮影が利用可能でなければなりません。
- FEV1 / FVC < 70% 予測および FEV1 < 60% 予測
-重大な左側心疾患(心エコー図のスクリーニングに基づく):
- 重大な大動脈弁または僧帽弁疾患
- 拡張機能障害≧グレードII
- 左室収縮機能 < 45%
- 心膜の収縮
- 拘束性心筋症
- -明らかな虚血を伴う重大な冠動脈疾患。
- -推定クレアチニンクリアランス<30 ml /分として定義される慢性腎不全(MDRD式による)。
- 現在の心房性不整脈は最適に制御されていません。
- コントロールされていない全身性高血圧:SBP > 160 mm または DBP > 100 mm
- 重度の低血圧: SBP < 80 mmHg。
- 妊娠中または授乳中。
- -インフォームドコンセントを提供し、研究プロトコルに従い、治療の指示を順守する患者の能力を損なう精神医学的、中毒性、またはその他の障害。
- シクロスポリンの積極的な使用。
- -FK-506に対する既知のアレルギーまたは過敏症。
- -研究期間中の心臓または肺のリハビリテーションの計画された開始。
- ヒト免疫不全ウイルス感染症。
- -Pughスコアが10を超える中等度から重度の肝機能障害。
- -スクリーニング時のカリウム> 5.1 mEq / Lとして定義される高カリウム血症。
- -抗生物質、抗真菌薬、または抗ウイルス療法を必要とする既知の活動性感染症。
- -慢性腰痛または末梢筋骨格系の問題を含むがこれらに限定されない、患者の運動能力およびWHO機能クラスを評価する能力を損なう併存疾患。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:平行
- マスキング:四重
アーム数
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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PLACEBO_COMPARATOR:プラセボ
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プラセボ錠剤
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実験的:FK506 レベル < 2
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FK506 目標トラフ血中濃度 < 2 ng/ml
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実験的:FK506 レベル 2-3
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FK506 目標トラフ血中濃度 2-3 ng/ml
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実験的:FK506 レベル 3-5
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FK506 ゴールトラフ血中濃度 3-5 ng/ml
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PAHにおける低用量FK-506の安全性
時間枠:18週間
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悪心/下痢、URI、副鼻腔うっ血、感染症、体液貯留/浮腫、咳、頭痛、気管支炎、疲労、薬物反応/蕁麻疹など、研究対象者によって報告された、ベースラインから 18 週の研究終了までの間に測定された有害事象の総数、紅潮、不安、振戦、発熱、帯状疱疹、SOB、不眠症、痛み
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18週間
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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組み合わせた臨床イベントの数
時間枠:ベースラインから16週間
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16 週間での複合臨床イベント: 死亡した患者数 移植を受けた患者数 治療のエスカレーションを必要とした患者数 NYHA/WHO 分類が 1 ポイント以上悪化した患者数 右心不全で入院が必要な患者数 数値が低い場合は、治験薬の有効性、または 16 週間の治験期間または短い観察期間または少人数の治験集団の間に治験される疾患のゆっくりとした進行のいずれかを示唆します。 |
ベースラインから16週間
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肺動脈高血圧症(PAH)における低用量 FK-506 の有効性は、6 分間の歩行距離(6MWD)の変化によって測定されます
時間枠:ベースラインから16週間
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ベースラインと 16 週間の間のメートルでの 6MWD の変化 数値が大きいほど、運動能力が向上していることを示します |
ベースラインから16週間
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協力者と研究者
協力者
協力者
捜査官
捜査官
- 主任研究者:Edda Spiekerkoetter, MD、Stanford University
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究開始
一次修了 (実際)
一次修了
研究の完了 (実際)
研究の完了
試験登録日
最初に提出
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
最初の投稿
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
投稿された最後の更新
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
最終確認日
詳しくは
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