モルキオ症候群の心理的付随物(MAP研究) (MAP)
モルキオ症候群の心理的合併症
MPS IV またはモルキオ病としても知られるムコ多糖症 IV は、まれな常染色体劣性遺伝性リソソーム蓄積症です。 モルキオを含む一般的なリソソーム蓄積症 (LSD) に関するこれまでの研究は、主に、さまざまな疾患の身体的側面の原因の調査と治療法の発見に焦点を当ててきました。 これらの病気の心理的または感情的な犠牲には、病気自体の直接的な症状であろうと、慢性進行性疾患との生活への反応であろうと、あまり注意が払われていません.
しかし、健康心理学の文献では、私たちの身体的健康と心理的健康の間の相互作用が双方向であることは十分に確立されています。つまり、私たちの身体的健康が私たちに感情的に影響を与えるのと同じように (例えば. 慢性的な痛みはうつ病の一因となる可能性があります)、心理的健康が身体に影響を与える可能性があります(例: 不安は胸の痛みの感情に寄与する可能性があります)。 したがって、モルキオを含むすべてのリソソーム蓄積症に関連する感情的および心理的症状に注意を払い、必要に応じてメンタルヘルス治療を含むように治療基準を拡大することが非常に重要です.
モルキオ病の心理状態を理解し、治療するための最初のステップは、非医療集団と比較して、この集団における心理的症状の自然発生を判断することです。 この点に関してはほとんど行われていないため、モルキオ患者の心理的問題の発生率と全体的な生活の質を記録するパイロット研究が最初の項目であり、この研究の焦点となります.
約 20 人のモルキオ病患者が参加に招待され、エモリーのライソゾーム病センターを通じて募集され、モルキオ支援グループや関連する地域、国内、および/または国際会議への出席を通じて募集されます。 同意が得られると、患者は、経験に基づく評価のアッヘンバッハ システム (ASEBA) 成人自己報告 (ASR) または高齢者自己報告 (OASR) アンケート、簡易フォーム 36-項目健康アンケート (SF-36)、および簡単な痛みのインベントリ (BPI)。 グループ集計データのみが報告されます。個々のアンケートの内容と結果は、児童または高齢者の虐待、自殺および/または殺人の意図の報告に関するジョージア州法に従う場合を除き、機密扱いとなります。 これらのアンケートの完了により、このパイロット研究への被験者の参加が完了します。
調査の概要
状態
状態
研究の種類
研究の種類
入学 (実際)
入学
連絡先と場所
研究場所
-
-
Georgia
-
Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University
-
-
参加基準
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- MPS IVの臨床徴候および症状に基づくMPS IVの臨床診断の文書化、およびMPS IVの診断を確認する線維芽細胞または白血球のGALNS酵素活性の低下または遺伝子検査の文書化。
- 患者は18歳以上です。
- -患者は現在、MPS IVの酵素補充療法を受けていません。
- 患者は研究に参加する前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
除外基準:
- ERTによる以前の治療
- 造血幹細胞移植の既往
- -患者は、臨床的に重要な疾患(モルキオの症状を除く)を患っており、臨床的に重要な免疫疾患、肺疾患、神経疾患、または腎疾患、またはその他の病状、重篤な併発疾患、または酌量すべき状況を含みます。研究変数に対するモルキオの効果を混乱させるだろう
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ASEBA自己申告書
時間枠:登録時、単一時点のみ
|
心理的および適応機能の幸福を評価する自己報告アンケート
|
登録時、単一時点のみ
|
二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
簡単な痛みのインベントリ
時間枠:登録時、単一時点のみ
|
主観的疼痛レベルの自己報告測定および日常機能における疼痛の干渉
|
登録時、単一時点のみ
|
|
SF-36
時間枠:登録時、単一時点のみ
|
生活の質の簡単な自己報告尺度
|
登録時、単一時点のみ
|
協力者と研究者
協力者
協力者
捜査官
捜査官
- 主任研究者:Nadia Ali, Ph.D.、Emory University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究開始
一次修了 (実際)
一次修了
研究の完了 (実際)
研究の完了
試験登録日
最初に提出
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
最初の投稿
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
投稿された最後の更新
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- IRB00058524
- BioMarin-1 (その他の識別子:Other)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。