Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Psychologiczne czynniki towarzyszące syndromowi Morquio (badanie MAP) (MAP)

2 grudnia 2013 zaktualizowane przez: Nadia Ali, PhD

Psychologiczne czynniki towarzyszące syndromowi Morquio

Mukopolisacharydoza IV, znana również jako MPS IV lub choroba Morquio, jest rzadkim lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym dziedziczonym autosomalnie recesywnie. Dotychczasowe badania dotyczące ogólnie lizosomalnych chorób spichrzeniowych (LSD), w tym Morquio, skupiały się przede wszystkim na badaniu przyczyn i znalezieniu leczenia fizycznych aspektów różnych chorób. Mniej uwagi poświęcono psychologicznym lub emocjonalnym żniwom tych chorób, niezależnie od tego, czy są to bezpośrednie objawy samych chorób, czy też reakcje na życie z przewlekłą postępującą chorobą.

W literaturze psychologii zdrowia dobrze wiadomo jednak, że interakcja między naszym zdrowiem fizycznym a zdrowiem psychicznym jest dwukierunkowa; to znaczy, tak jak nasze zdrowie fizyczne wpływa na nas emocjonalnie (np. przewlekły ból może przyczyniać się do depresji), tak samo nasze zdrowie psychiczne może wpływać na nas fizycznie (np. niepokój może przyczynić się do uczucia bólu w klatce piersiowej). Dlatego niezwykle ważne jest zwrócenie uwagi na emocjonalne i psychologiczne objawy związane ze wszystkimi lizosomalnymi chorobami spichrzeniowymi, w tym Morquio, i rozszerzenie naszego standardu leczenia o leczenie zdrowia psychicznego, jeśli to konieczne.

Pierwszym krokiem w zrozumieniu i leczeniu zaburzeń psychicznych w chorobie Morquio jest określenie naturalnego występowania objawów psychicznych w tej populacji w porównaniu z populacjami niemedycznymi. Ponieważ niewiele zrobiono w tym zakresie, badanie pilotażowe dokumentujące częstość występowania problemów psychologicznych i ogólną jakość życia pacjentów z Morquio jest pierwszą pozycją w kolejności i będzie przedmiotem tego badania.

Około 20 pacjentów z chorobą Morquio zostanie zaproszonych do udziału, rekrutowanych przez Emory's Lysosomal Storage Disease Center, a także poprzez udział w grupach wsparcia Morquio i odpowiednich spotkaniach regionalnych, krajowych i / lub międzynarodowych. Po wyrażeniu zgody pacjenci zostaną poproszeni o wypełnienie trzech różnych kwestionariuszy samoopisowych, w tym kwestionariusza Achenbach System of Empirical Based Assessment (ASEBA) Adult Self-Report (ASR) lub Older Adult Self-Report (OASR), kwestionariusz Short Form 36- pozycja Kwestionariusz Zdrowia (SF-36) oraz Krótka Inwentaryzacja Bólu (BPI). Raportowane będą tylko dane zbiorcze grupy; treść i wyniki poszczególnych kwestionariuszy będą traktowane jako poufne, z wyjątkiem sytuacji, gdy jest to zgodne z prawem Gruzji dotyczącym zgłaszania nadużyć wobec dzieci lub osób starszych, zamiarów samobójczych i/lub zabójstwa. Wypełnienie tych kwestionariuszy zakończy udział badanych w tym badaniu pilotażowym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z chorobą Morquio

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Udokumentowane kliniczne rozpoznanie MPS IV na podstawie klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych MPS IV oraz udokumentowanej obniżonej aktywności enzymu GALNS fibroblastów lub leukocytów lub badań genetycznych potwierdzających rozpoznanie MPS IV.
  2. Pacjent ma co najmniej 18 lat.
  3. Pacjent nie otrzymuje obecnie enzymatycznej terapii zastępczej z powodu MPS IV.
  4. Przed wzięciem udziału w badaniu pacjent musi wyrazić pisemną, świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze leczenie ERT
  2. Przebyty przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
  3. U pacjenta występuje klinicznie istotna choroba (z wyjątkiem objawów Morquio), w tym klinicznie istotna choroba immunologiczna, płucna, neurologiczna lub nerek, lub inny stan chorobowy, poważna choroba współistniejąca lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza pomieszałoby wpływ Morquio na zmienne badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Raport własny ASEBA
Ramy czasowe: Podczas rejestracji, tylko jako pojedynczy punkt czasowy
Kwestionariusz samoopisowy oceniający dobrostan funkcjonowania psychicznego i adaptacyjnego
Podczas rejestracji, tylko jako pojedynczy punkt czasowy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Krótka inwentaryzacja bólu
Ramy czasowe: Podczas rejestracji, tylko jako pojedynczy punkt czasowy
Samoopisowa miara subiektywnego poziomu bólu i ingerencji bólu w codzienne funkcjonowanie
Podczas rejestracji, tylko jako pojedynczy punkt czasowy
SF-36
Ramy czasowe: Podczas rejestracji, tylko jako pojedynczy punkt czasowy
Krótka samoopisowa miara jakości życia
Podczas rejestracji, tylko jako pojedynczy punkt czasowy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Nadia Ali, PhD

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Nadia Ali, Ph.D., Emory University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 grudnia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 grudnia 2013

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB00058524
  • BioMarin-1 (Inny identyfikator: Other)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami